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Carico di malattia e compromissione funzionale nella XLH (IdeFIX)

16 luglio 2025 aggiornato da: Wuerzburg University Hospital

Identificazione del peso longitudinale della malattia e del deterioramento funzionale nell'ipofosfatemia legata all'X

Studio osservazionale comprendente follow-up prospettico e revisione retrospettiva delle cartelle cliniche al fine di valutare il decorso longitudinale della malattia nei pazienti con XLH con un focus specifico sul deterioramento funzionale, sulla prestazione fisica e sulle complicanze associate alla malattia o al rispettivo trattamento.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio osservazionale/non interventistico al fine di valutare il decorso longitudinale della XLH, compreso il carico di malattia correlato alla malattia e il deterioramento funzionale. Ciò è ottenuto sia dal follow-up prospettico dei pazienti affetti che dalla revisione retrospettiva delle cartelle cliniche. La valutazione condotta secondo la routine clinica e valutata specificamente come parte di questo studio includerà

  • documentazione di base/demografica (ottenuta dalle cartelle cliniche)
  • dati generali sulla storia medica specifica della malattia XLH
  • risultati dell'esame fisico
  • valutazioni funzionali
  • valutazioni tecniche
  • qualità della vita/questionari
  • valutazioni di laboratorio

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
60

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Germania
      • Wuerzburg, Germania, 97074
        • Orthopedic Center for Musculoskeletal Research, Orthopedic Department, University of Wuerzburg

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

N/A

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti adulti con ipofosfatemia legata all'X

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina, di età ≥ 18 anni compresi, al momento dell'iscrizione

  • Diagnosi di ipofosfatemia legata all'X confermata da

    • mutazione PHEX documentata nel paziente o in un membro della famiglia direttamente imparentato
    • storia familiare positiva di XLH e sintomi della malattia o
    • Fosfaturia + livelli sierici elevati di FGF23 o iFGF23 c-termine e sintomi della malattia
  • Consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

- Sospettato diagnosi confermata di un altro disturbo da deperimento di fosfati

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Altro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Decorso della malattia
Lasso di tempo: retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Documentare e valutare il decorso naturale della malattia, i sintomi associati e il deterioramento funzionale nei pazienti adulti con XLH.
retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Comorbilità e cure mediche
Lasso di tempo: retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Valutare e documentare le comorbidità e i regimi di trattamento medico applicati nei pazienti adulti con XLH
retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Deficit funzionali e vincoli di mobilità
Lasso di tempo: retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Valutare e documentare i deficit funzionali e i vincoli di mobilità nei pazienti adulti con XLH
retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Valori di laboratorio
Lasso di tempo: retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Valutare i parametri di laboratorio nel tempo negli adulti con XLH
retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Problemi di salute specifici di organi/tessuti
Lasso di tempo: retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Descrivere la frequenza e l'esito dei problemi di salute specifici di organi/tessuti (che interessano ad es. scheletro, salute dentale, muscoli e articolazioni) negli adulti con XLH
retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Sicurezza e tollerabilità del trattamento
Lasso di tempo: retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Valutare la sicurezza e la tollerabilità dei vari regimi terapeutici comunemente applicati nei pazienti con XLH
retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Qualità della vita
Lasso di tempo: retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Valutare la qualità della vita e i rispettivi fattori determinanti nei pazienti adulti con XLH
retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Impatto del trattamento sulla prestazione fisica
Lasso di tempo: retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Valutare l'impatto del trattamento clinico di routine, compresi gli approcci medici e la terapia fisica, sulle prestazioni fisiche e sulla mobilità dei pazienti adulti affetti da XLH
retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Storia medica
Lasso di tempo: retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione
Documentare e valutare l'anamnesi dei pazienti adulti affetti da XLH al fine di comprenderne il valore predittivo sul carico di malattia in età adulta
retrospettivo e fino a 48 mesi dall'iscrizione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Wuerzburg University Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Kyowa Kirin, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 novembre 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
20 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
16 luglio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IdeFIX

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti non possono essere condivisi per garantire la privacy dei pazienti.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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