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Prevalenza della malattia epatica nei pazienti dipendenti dalla nutrizione parenterale (THRIVE-1)

29 settembre 2023 aggiornato da: Protara Therapeutics

Uno studio prospettico sulla prevalenza in pazienti adolescenti e adulti dipendenti dalla nutrizione parenterale per valutare l'incidenza di malattie epatiche associate a insufficienza intestinale

Questo è uno studio osservazionale prospettico trasversale multicentrico che valuterà la prevalenza della malattia epatica nei pazienti dipendenti dalla nutrizione parenterale (PN) per 4 o più giorni alla settimana. La malattia epatica sarà determinata dalla presenza di carenza di colina, colestasi (confermata da livelli elevati di isoenzima epatico di fosfatasi alcalina sierica (ALP)) e steatosi (confermata dalla frazione di grasso della densità protonica derivata dalla risonanza magnetica (MRI-PDFF).

L'obiettivo di questo studio è indagare la presenza/prevalenza di malattia epatica in pazienti dipendenti da PN (≥4 giorni a settimana).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Descrizione dettagliata

I partecipanti idonei forniranno campioni di sangue alla Visita 1 per determinare carenza di colina, livelli elevati di isoenzima epatico ALP nel siero e disfunzione epatica e completare uno studio di imaging (MRI-PDFF) alla Visita 1 per valutare la steatosi.

Lo scopo di questo studio è comprendere e documentare dati epidemiologici critici relativi alla carenza di colina e all'incidenza di malattie epatiche in pazienti dipendenti da PN (≥ 4 giorni a settimana) e comprendere meglio questa popolazione di pazienti per aiutare a determinare chi potrebbe trarre beneficio da innovativi trattamenti compreso il trattamento con cloruro di colina IV.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
80

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Rigshospitalet
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • Center for Chronic Intestinal Failure, St. Orsola Hospital Dept of Medical and Surgical Sciences, University of Bologna
  • Regno Unito
    • England
      • Harrow, England, Regno Unito, HA1 3UJ
        • St. Mark's Hospital
      • London, England, Regno Unito, NW1 2BU
        • University College London Hospitals
      • Salford, England, Regno Unito
        • Northern Care Alliance NHS Foundation
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Ronald Reagan Medical Center of UCLA
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Stati Uniti, 34741
        • IHS Health
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 80 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Questo studio arruolerà adulti maschi e femmine e partecipanti adolescenti di età pari o superiore a 12 anni che dipendono da PN (≥ 4 giorni a settimana) nell'ambito della clinica di assistenza primaria.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante e/o il suo genitore/rappresentante legalmente autorizzato è disposto e in grado di fornire il consenso informato firmato o il consenso a seconda dei casi
  • Adulti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 80 anni o adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni
  • Pazienti dipendenti da nutrizione parenterale (PN) che ricevono NP per una media ≥ 4 giorni a settimana per 10 settimane o più prima dello screening per soddisfare le esigenze nutrizionali, caloriche, fluide e/o elettrolitiche
  • Lo sperimentatore non si aspetta che nessun cambiamento nel regime lipidico, destrosio, aminoacidico o vitaminico sia necessario dal punto di vista medico durante la partecipazione del partecipante allo studio
  • Disponibilità del partecipante a mantenere la sua attuale dieta orale abituale e regime di fluidi per la durata dello studio

Criteri di esclusione:

  • - Partecipanti che assumono farmaci steatogeni per ≥12 settimane negli ultimi 12 mesi (ad es. amiodarone, tamoxifene, metotrexato, tetraciclina, glucocorticoidi, steroidi anabolizzanti, oltre la dose abituale di estrogeni per la terapia ormonale sostitutiva e valproato); coloro che assumono qualsiasi medicinale (ad esempio metformina, tiazolidinedioni, acido ursodesossicolico, pentossifillina, S-adenosil-L-metionina e betaina) che potrebbe influenzare la misurazione dell'IFALD entro 12 settimane prima dell'ingresso nello studio
  • - Partecipanti che assumono potenziali farmaci epatotossici che, a giudizio dello sperimentatore, stanno causando anomalie epatiche
  • Partecipanti con pacemaker cardiaco, stent intravascolari, altri dispositivi metallici e claustrofobia che sono controindicati alla risonanza magnetica
  • - Partecipanti che hanno assunto integratori di colina o multivitaminici contenenti colina entro 14 giorni dallo screening
  • Anamnesi di trapianto di organi importanti (ad es. cuore, rene, fegato, ecc.)

Per ulteriori informazioni sui criteri di ammissibilità, si prega di contattare lo sponsor.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con carenza di colina
Lasso di tempo: Giorno 1
La carenza di colina è definita come concentrazione di colina libera nel plasma inferiore a 7 nmol/mL.
Giorno 1
Percentuale di pazienti con carenza di colina, livello sierico elevato degli isoenzimi epatici di ALP e MRI-PDFF ≥8%
Lasso di tempo: Giorno 1
La carenza di colina è definita come concentrazione di colina libera nel plasma inferiore a 7 nmol/mL. Il livello sierico elevato dell'isoenzima epatico ALP è definito come > 1,5 volte il limite superiore della norma. MRI-PDFF ≥8%
Giorno 1

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti con MRI-PDFF ≥8%
Lasso di tempo: Giorno 1
Valutazione dei test epatici tutti i pazienti e i pazienti con carenza di colina. La carenza di colina è definita come concentrazione di colina libera nel plasma inferiore a 7 nmol/mL;
Giorno 1
Percentuale di pazienti con livello sierico elevato dell'isoenzima epatico di ALP (definito come ≥ 1,5 volte il limite superiore della norma)
Lasso di tempo: Giorno 1
Valutazione dei test epatici tutti i pazienti e i pazienti con carenza di colina. La carenza di colina è definita come concentrazione di colina libera nel plasma inferiore a 7 nmol/mL;
Giorno 1
Percentuale di pazienti con test epatici anormali tra cui bilirubina sierica diretta, AST, ALT e GGT
Lasso di tempo: Giorno 1
Valutazione dei test epatici tutti i pazienti e i pazienti con carenza di colina. La carenza di colina è definita come concentrazione di colina libera nel plasma inferiore a 7 nmol/mL; AST = aspartato aminotransferasi; ALT = alanina transaminasi; GGT = gamma-glutamil transferasi.
Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Protara Therapeutics

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Chief Scientific Operations Officer, Protara Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 agosto 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
29 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 settembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TARA-001-502

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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