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Uno studio in aperto sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica dell'NNZ-2591 orale nella sindrome di Angelman (AS-001)

29 gennaio 2025 aggiornato da: Neuren Pharmaceuticals Limited
Uno studio sulla sicurezza, tollerabilità e farmacocinetica di NNZ-2591 e misure di efficacia in bambini e adolescenti con sindrome di Angelman

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Lo scopo principale di questo studio è indagare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica del trattamento con NNZ-2591 soluzione orale, 50 mg/L, in bambini e adolescenti con sindrome di Angelman. Lo scopo secondario è studiare le misure di efficacia dei soggetti che riceveranno un trattamento di 50 mg/mL di NNZ-2591 somministrato per via orale per un totale di 13 settimane

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
17

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Centre for Clinical Trials in Rare Neurodevelopmental Disorders at Children's Health Queensland Hospital and Health Service
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 10 mesi a 13 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Diagnosi clinica di AS con un'eziologia genetica patologica documentata nota per influenzare l'espressione UBE3A di derivazione materna nel cervello.
  2. Maschi o femmine di età compresa tra 3 e 17 anni
  3. Peso corporeo >12Kg
  4. Soggetti con un punteggio Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) di 3 o superiore
  5. Non attivamente in fase di regressione o perdita di abilità, definita come nessuna perdita persistente di abilità di sviluppo acquisite in precedenza per un periodo entro 3 mesi dalla visita di screening
  6. Ogni soggetto deve essere in grado di deglutire il farmaco in studio fornito come soluzione liquida.
  7. I caregiver devono avere una sufficiente conoscenza della lingua inglese.

Criteri di esclusione:

  1. Mosaicismo per mutazione che causa malattie.
  2. Anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio di sicurezza o segni vitali allo screening
  3. Intervallo QTcF anomalo o prolungamento allo screening.
  4. Positivo per sindrome respiratoria acuta grave coronavirus 2 (SARS-CoV-2) e precedente infezione da COVID 19 negli ultimi 12 mesi che ha richiesto il ricovero.
  5. Instabile o modifiche al trattamento psicotropo 2 settimane prima dello screening.
  6. Trattamenti concomitanti esclusi
  7. Regressione attiva o perdita di abilità.
  8. Profilo convulsivo instabile.
  9. Attuali condizioni e anomalie renali clinicamente significative
  10. Malattia cardiovascolare, epatica, gastrointestinale, respiratoria, endocrina clinicamente significativa in corso o insufficienza d'organo clinicamente significativa.
  11. Ipo o ipertiroidismo clinicamente significativo in atto, diabete mellito di tipo 1 o di tipo 2 che richiede insulina (se ben controllato o non controllato) o diabete di tipo 1 o di tipo 2 non controllato.
  12. Ha pianificato un intervento chirurgico durante lo studio.
  13. Storia di, o attuale, malattia cerebrovascolare o trauma cerebrale.
  14. Storia o catatonia in corso o sintomi simili alla catatonia.
  15. Storia di, o attuale, malignità.
  16. Disturbo depressivo maggiore o persistente in atto (compresa la depressione bipolare).
  17. Compromissione visiva o uditiva significativa, non corretta.
  18. Allergia alla fragola.
  19. Test di gravidanza positivo
  20. Il soggetto è giudicato inappropriato dallo sperimentatore o dal monitor medico per lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: NNZ-2591
NNZ-2591 soluzione orale (50mg/mL) da somministrare due volte al giorno per 13 settimane.
Droga: NNZ-2591
NNZ-2591 soluzione orale (50mg/mL) da somministrare due volte al giorno per 13 settimane.
Altri nomi:
  • Ciclo-L-glicil-L-2-allilprolina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: 13 settimane
Per esaminare l'incidenza, la gravità e la frequenza degli eventi avversi (AE), inclusi gli eventi avversi gravi (SAE) durante il trattamento con NNZ-2591.
13 settimane
Farmacocinetica - T1/2 tipica in un bambino di 30 kg
Lasso di tempo: 13 settimane
Emivita di eliminazione terminale apparente di NNZ-2591
13 settimane
Farmacocinetico - tipico AUC24 di 30 kg di bambini
Lasso di tempo: 13 settimane
Area sotto la curva del tempo di concentramento di NNZ-2591 per 24 ore
13 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Misurazione esplorativa dell'efficacia
Lasso di tempo: 13 settimane
Valutato da Bayley Scales of Infant Development-4, sottoscale Vineland Motor
13 settimane
Scala clinica clinica di impressione clinica specifica per la sindrome di Angelman (CGI-I)
Lasso di tempo: 13 settimane
Valutato da Angelman Sindrome specifica per la sindrome specifica per la scala di impressione globale-sovrall miglioramento (CGI-I). Punteggio su una scala Likert (1-7) dove i punteggi più bassi sono migliori
13 settimane
Impressione del caregiver di miglioramento: punteggio complessivo
Lasso di tempo: 13 settimane
Impressione del caregiver di miglioramento: punteggio complessivo. Misurati su una scala Likert a 7 punti (1-7) in cui i punteggi più bassi sono migliori.
13 settimane
Scala di impressione clinica globale clinica specifica per la sindrome di Angelman-Gravità (CGI-S): punteggio complessivo
Lasso di tempo: 13 settimane
Scala clinica clinica di impressione clinica specifica per la sindrome di Angelman (CGI-S): cambiamento dal basale sul punteggio complessivo basato su una scala Likert a 7 punti (1-7) in cui i punteggi più bassi sono migliori.
13 settimane
Scala di valutazione specifica del dominio della sindrome di Angelman (AS-DSRS)
Lasso di tempo: 13 settimane
Scala di valutazione specifica del dominio clinico della sindrome di Angelman (AS-DSRS). Modifica dal basale nel punteggio totale in base a una scala Likert a 5 punti (0-4) in cui i punteggi più bassi sono migliori.
13 settimane
Caregiver top 3 preoccupazioni
Lasso di tempo: 13 settimane
Caregiver Top 3 preoccupazioni: variazione dal basale nella gravità delle preoccupazioni medie.
13 settimane
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
Lasso di tempo: 13 settimane
MacArthur-Bates Communicative Development Inventory (MB-CDI)
13 settimane
Abilità di comunicazione riportata da osservatore (ORCA)
Lasso di tempo: 13 settimane
Abilità di comunicazione riportata da osservatore (ORCA). Modifica dal basale nel punteggio T modificato. I punteggi vanno da 25,8 - 83,8 con punteggi più alti che indicano una maggiore capacità di comunicazione. Un cambiamento positivo dal basale indica un miglioramento
13 settimane
Elenco di controllo del comportamento aberrante-2 (ABC-2)
Lasso di tempo: 13 settimane
Elenco di controllo del comportamento aberrante-2 (ABC-2)-Modifica dal basale nel punteggio totale. I punteggi più alti indicano più problemi comportamentali. Una variazione negativa dal basale indica un miglioramento.
13 settimane
Questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
Lasso di tempo: 13 settimane
Questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ). Modifica dal basale nel punteggio totale. La gamma di punteggi era (33-99) con punteggi più alti peggiori
13 settimane
Questionario sulla salute gastrointestinale (GIHQ)
Lasso di tempo: 13 settimane
Questionario sulla salute gastrointestinale (GIHQ)
13 settimane
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, versione dell'intervista
Lasso di tempo: 13 settimane
Vineland Adaptive Behavior Scales-3, versione dell'intervista; Punteggio standard composito
13 settimane
Disabilità dell'inventario della qualità della vita (Disabilità Qi)
Lasso di tempo: 13 settimane
Disabilità dell'inventario della qualità della vita (disfattibilità del Qi). Cambia dal punteggio di base insolitivo. I punteggi vanno da 0 a 100 con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Un cambiamento positivo indica un miglioramento
13 settimane
Impatto della disabilità neurologica infantile (ICND)
Lasso di tempo: 13 settimane
Impatto della disabilità neurologica infantile (ICSND): cambiamento dal basale nella qualità generale della vita. I punteggi vanno da 1-6, con un punteggio più alto che indica una migliore qualità della vita. Un cambiamento positivo dal basale indica un miglioramento
13 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Neuren Pharmaceuticals Limited

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: James Shaw, Neuren Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 luglio 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
13 maggio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
16 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 agosto 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 agosto 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
18 agosto 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
29 gennaio 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • NEU-2591-AS-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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