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Uno studio su Enasidenib nelle persone con citopenia clonale di significato indeterminato

26 gennaio 2026 aggiornato da: Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Uno studio pilota su Enasidenib per pazienti con citopenia clonale di significato indeterminato e mutazioni in IDH2

I ricercatori dello studio pensano che un farmaco chiamato enasidenib possa aiutare le persone con citopenia clonale di significato indeterminato (CCUS) perché il farmaco blocca la proteina IDH2 mutata, che può migliorare la conta delle cellule del sangue. Lo scopo di questo studio è scoprire se enasidenib è un trattamento sicuro ed efficace per la CCUS.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
4

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Aaron Goldberg, MD, PhD
  • Numero di telefono: 646-608-3752
  • Email: goldbera@mskcc.org

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Eytan Stein, MD
  • Numero di telefono: 646-608-3749
  • Email: steine@mskcc.org

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic (Data Collection Only)
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University (Data Collection and Specimen Analysis)
    • New Jersey
      • Basking Ridge, New Jersey, Stati Uniti, 07920
        • Memorial Sloan Kettering at Basking Ridge (All Protocol Activities)
      • Middletown, New Jersey, Stati Uniti, 07748
        • Memorial Sloan Kettering Monmouth (All Protocol Activities)
      • Montvale, New Jersey, Stati Uniti, 07645
        • Memorial Sloan Kettering Bergen (Limited Protocol Activities)
    • New York
      • Commack, New York, Stati Uniti, 11725
        • Memorial Sloan Kettering Suffolk-Commack (Limited Protocol Activities)
      • Harrison, New York, Stati Uniti, 10604
        • Memorial Sloan Kettering Westchester (All Protocol Activities)
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center (All Protocol Activities)
      • Rockville Centre, New York, Stati Uniti, 11553
        • Memorial Sloan Kettering Nassau (Limited protocol activities)
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic (Data Collection Only)
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Ohio State University (Data Collection Only)
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University (Data Collection Only)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato.
  • Disponibilità e capacità di aderire al programma delle visite di studio e ad altri requisiti del protocollo.
  • Citopenia inspiegabile per almeno 6 mesi. La citopenia è definita come la presenza di ≥1 indice ematico al di sotto delle seguenti soglie:
  • Hgb <10 g/dL
  • ANC <1,8 × 10^9/L
  • Piastrine <100 × 10^9/L
  • I risultati della biopsia del midollo osseo entro 1 mese dall'ingresso nello studio (biopsia del midollo osseo di screening) non devono indicare una malattia ematologica.
  • Mutazione del gene IDH2 (R140 o R172), eseguita localmente, con una frequenza >2%.
  • Performance status ECOG di 0-2.

  • Adeguata funzione d'organo, definita come:

    • Aspartato aminotransferasi sierica/transaminasi glutammica ossalacetica sierica (AST/SGOT) e alanina aminotransferasi (ALT/SGPT) ≤3 volte il limite superiore della norma (ULN), a meno che il soggetto non abbia la sindrome di Gilbert.
    • Bilirubina totale sierica <1,5x ULN. Livelli più elevati sono accettabili se questi possono essere attribuiti a un'eritropoiesi inefficace. In questi casi è richiesta l'approvazione del Principal Investigator dello studio.
    • Clearance della creatinina superiore a 50 ml/min sulla base della stima della velocità di filtrazione glomerulare di Cockroft-Gault.
  • I pazienti che vengono arruolati nello studio sulla base dell'anemia, saranno eleggibili solo se folato, vitamina B12, ferro sierico, ferritina sierica, capacità totale di legare il ferro, aptoglobina e striscio periferico entro i limiti normali
  • Le donne in età fertile possono partecipare a condizione che abbiano un test di gravidanza su siero negativo allo screening e un test di gravidanza su siero o urina negativo entro 72 ore dall'inizio del trattamento.
  • Le donne in età fertile (WOCBP) e gli uomini con partner che sono WOCBP devono accettare di astenersi da rapporti sessuali o di utilizzare 1 forma di contraccezione altamente efficace durante lo studio e per almeno 4 mesi dopo l'ultima dose di enasidenib. I maschi con partner che sono WOCBP devono accettare di utilizzare un metodo di barriera.

Criteri di esclusione:

  • Malignità attiva definita come malattia > 1 cm alla più recente TAC negli ultimi 6 mesi o storia recente di cancro (es. negli ultimi 5 anni) con >50% di probabilità di recidiva del cancro nei prossimi 5 anni.
  • Anamnesi attuale o pregressa di neoplasie ematologiche.
  • Terapia (compresa la terapia di mantenimento) per tumori maligni solidi negli ultimi 6 mesi.
  • Disfagia nota, sindrome dell'intestino corto, gastroparesi o altre condizioni che limitano l'ingestione o l'assorbimento gastrointestinale di farmaci somministrati per via orale.
  • Infezione fungina, batterica o virale sistemica attiva incontrollata (definita come segni/sintomi in corso correlati all'infezione senza miglioramento nonostante gli antibiotici appropriati, la terapia antivirale e/o altri trattamenti).
  • Test di Coombs diretto positivo
  • Evidenza di ipersplenismo all'esame obiettivo
  • Gravidanza o allattamento (donne).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Partecipanti con CCUS con mutazioni in IDH2
I partecipanti avranno CCUS con mutazioni in IDH2
Droga: Enasidenib
I partecipanti allo studio riceveranno enasidenib 100 mg al giorno per 18 mesi. I partecipanti continueranno il trattamento con enasidenib fino alla conferma della progressione verso AML o MDS, sviluppo di tossicità inaccettabile o sospetto di progressione della malattia, a condizione che il paziente stia traendo beneficio clinico, che sarà determinato a discrezione del ricercatore principale.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Migliore risposta
Lasso di tempo: Fino a 18 mesi
L'obiettivo primario è quello di stimare il tasso di miglioramento ematologico. L'endpoint viene valutato come la migliore risposta in qualsiasi momento fino a 18 mesi di trattamento con enasidenib.
Fino a 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Eytan Stein, MD, Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
6 ottobre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
26 gennaio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
26 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
1 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 gennaio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 21-268

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Il Memorial Sloan Kettering Cancer Center sostiene il comitato internazionale degli editori di riviste mediche (ICMJE) e l'obbligo etico di una condivisione responsabile dei dati degli studi clinici. Il riepilogo del protocollo, un riepilogo statistico e il modulo di consenso informato saranno resi disponibili su clinicaltrials.gov quando richiesto come condizione per premi federali, altri accordi a sostegno della ricerca e/o come altrimenti richiesto. Le richieste di dati dei singoli partecipanti anonimizzati possono essere effettuate a partire da 12 mesi dopo la pubblicazione e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione. I dati dei singoli partecipanti anonimizzati riportati nel manoscritto saranno condivisi secondo i termini di un Accordo sull'utilizzo dei dati e potranno essere utilizzati solo per le proposte approvate. Le richieste possono essere fatte a: crdatashare@mskcc.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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