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Fase 2 Basket Trial di Nab-sirolimus in pazienti con tumori solidi maligni con alterazioni patogene nei geni TSC1 o TSC2 (PRECISIONE 1)

26 ottobre 2026 aggiornato da: Aadi Bioscience, Inc.

Uno studio di fase 2 multicentrico in aperto su Nab-sirolimus per pazienti adulti e adolescenti con tumori solidi maligni che ospitano alterazioni inattivanti patogene nei geni TSC1 o TSC2

A Phase 2 multi-center open-label basket trial of nab-sirolimus for adult and adolescent patients with malignant solid tumors harboring pathogenic inactivating alterations in TSC1 or TSC2 genes

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Study TSC-007 is a prospective phase 2, open-label, multi-institutional basket trial to determine the efficacy and safety profile of nab-sirolimus administered to patients with malignant solid tumors harboring pathogenic inactivating alterations in TSC1 or TSC2 genes. Patients will be treated with single agent IV nab-sirolimus until disease progression, or unacceptable toxicity, or until in the opinion of the investigator the patient is no longer benefiting from therapy, or at patient discretion.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
128

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Corea del Sud
      • Busan, Corea del Sud, 48108
        • Inje University Haeundae Paik Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Asan Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea del Sud, 08308
        • Korea University Guro Hospital
  • Porto Rico
    • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, Porto Rico, 00935
        • Pan Oncology Trials, LLC
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35243
        • Alabama Oncology
      • Mobile, Alabama, Stati Uniti, 36607
        • Southern Cancer Center
    • Arizona
      • Goodyear, Arizona, Stati Uniti, 85395
        • Arizona Oncology Associates
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Honor Health
      • Prescott Valley, Arizona, Stati Uniti, 86301
        • Arizona Oncology Associates
      • Yuma, Arizona, Stati Uniti, 85364
        • Yuma Regional Medical Center
    • California
      • Arroyo Grande, California, Stati Uniti, 93420
        • PCR Oncology
      • Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90212
        • Nextgen Oncology
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope
      • Fullerton, California, Stati Uniti, 92835
        • Providence Medical Foundation (Fullerton)
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • MemorialCare
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • USC Norris Comprehensive Cancer Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA - Jonsson Comprehensive Cancer Center
      • Napa, California, Stati Uniti, 94558
        • Providence Medical Foundation (Napa)
      • Newport Beach, California, Stati Uniti, 92663
        • Hoag Memorial Hospital Presbyterian
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Sharp HealthCare
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
      • Santa Barbara, California, Stati Uniti, 93105
        • Ridley-Tree Cancer Center
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90403
        • Sarcoma Oncology Research Center
      • Santa Rosa, California, Stati Uniti, 95403
        • Providence Medical Foundation
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford Cancer Center
      • Whittier, California, Stati Uniti, 90602
        • The Oncology Institute of Hope & Innovation
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80012
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Boulder, Colorado, Stati Uniti, 80303
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80220
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Rocky Mountain Cancer Centers (Williams St)
      • Lakewood, Colorado, Stati Uniti, 80228
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Littleton, Colorado, Stati Uniti, 80120
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Lone Tree, Colorado, Stati Uniti, 80124
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Longmont, Colorado, Stati Uniti, 80501
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Pueblo, Colorado, Stati Uniti, 81008
        • Rocky Mountain Cancer Centers
      • Thornton, Colorado, Stati Uniti, 80260
        • Rocky Mountain Cancer Centers
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06102
        • Hartford Healthcare
      • Norwich, Connecticut, Stati Uniti, 06360
        • Eastern Connecticut Hematology and Oncology
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Stati Uniti, 32701
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Bonita Springs, Florida, Stati Uniti, 34135
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Bradenton, Florida, Stati Uniti, 34205
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Bradenton, Florida, Stati Uniti, 34211
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Brandon, Florida, Stati Uniti, 33511
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Cape Coral, Florida, Stati Uniti, 33909
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Clearwater, Florida, Stati Uniti, 33761
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Daytona Beach, Florida, Stati Uniti, 32117
        • Cancer Specialist - East
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33308
        • Holy Cross Hospital
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33901
        • Florida Cancer Specialists South Division
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33905
        • Florida Cancer Specialists - South
      • Fort Myers, Florida, Stati Uniti, 33908
        • Florida Cancer Specialists - South
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32605
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32256
        • Cancer Specialists of North Florida
      • Lakeland, Florida, Stati Uniti, 33812
        • TOI Florida
      • Lakeland, Florida, Stati Uniti, 33812
        • The Oncology Institute of Hope and Innovation
      • Largo, Florida, Stati Uniti, 33770
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Lecanto, Florida, Stati Uniti, 34461
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Naples, Florida, Stati Uniti, 34102
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Ocala, Florida, Stati Uniti, 34474
        • Ocala Oncology
      • Ocala, Florida, Stati Uniti, 34474
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Orange City, Florida, Stati Uniti, 32763
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Port Charlotte, Florida, Stati Uniti, 33980
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Sarasota, Florida, Stati Uniti, 34232
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Sarasota, Florida, Stati Uniti, 34236
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33705
        • Florida Cancer Specialists and Research Institute - North Division
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33707
        • Florida Cancer Specialists - North
      • Stuart, Florida, Stati Uniti, 34994
        • Florida Cancer Specialist - East
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33607
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Tavares, Florida, Stati Uniti, 32778
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Trinity, Florida, Stati Uniti, 34655
        • Florida Cancer Specialists - North Division
      • Venice, Florida, Stati Uniti, 34285
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Venice, Florida, Stati Uniti, 34292
        • Florida Cancer Specialists - South Division
      • Vero Beach, Florida, Stati Uniti, 32960
        • Florida Cancer Specialists - East
      • Wellington, Florida, Stati Uniti, 33414
        • Florida Cancer Specialists - East
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33401
        • Florida Cancer Specialists - East
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Morehouse School of Medicine
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96813
        • Hawaii Cancer Center
    • Illinois
      • Hinsdale, Illinois, Stati Uniti, 60521
        • Hope and Healing Cancer Services
      • Rolling Meadows, Illinois, Stati Uniti, 60008
        • Northwest Oncology and Hematology
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Stati Uniti, 46032
        • Urology of Indiana
      • Fort Wayne, Indiana, Stati Uniti, 46804
        • Fort Wayne Medical Oncology and Hematology
      • Goshen, Indiana, Stati Uniti, 46526
        • Goshen Health
    • Louisiana
      • Baton Rouge, Louisiana, Stati Uniti, 70817
        • Our Lady of the Lake
      • Hammond, Louisiana, Stati Uniti, 70403
        • Pontchartrain
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • American Oncology Partners of Maryland PA (Center for Cancer & Blood Disorders)
      • Frederick, Maryland, Stati Uniti, 21702
        • Frederick Health
      • Rockville, Maryland, Stati Uniti, 20850
        • Maryland Oncology Hematology
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
      • Fairhaven, Massachusetts, Stati Uniti, 02719
        • Southcoast Centers for Cancer Care
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
      • Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48912
        • Sparrow Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Minnesota Oncology Hematology
    • Missouri
      • Bolivar, Missouri, Stati Uniti, 65613
        • Central Care Cancer Center
      • Osage Beach, Missouri, Stati Uniti, 65065
        • Lake Regional
      • Saint Joseph, Missouri, Stati Uniti, 64507
        • Mosaic Life Care
      • Springfield, Missouri, Stati Uniti, 65807
        • Oncology Hematology Associates
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Grand Island, Nebraska, Stati Uniti, 68803
        • Nebraska Cancer Specialists
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68114
        • Nebraska Methodist Hospital
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89169
        • Comprehensive Cancer Centers of Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89102
        • OptumCare Cancer Care-Parent
    • New Jersey
      • Belleville, New Jersey, Stati Uniti, 07109
        • New Jersey Cancer Care and Blood Disorders
      • Englewood, New Jersey, Stati Uniti, 07631
        • Englewood Hospital and Medical Center
      • Florham Park, New Jersey, Stati Uniti, 07932
        • Summit Medical Group - NJ
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Atlantic Health System - Morristown Medical Center
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Roswell Park Comprehensive Cancer Center
      • East Syracuse, New York, Stati Uniti, 13057
        • HOACNY
      • Ithaca, New York, Stati Uniti, 14850
        • Cayuga Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
    • North Carolina
      • Goldsboro, North Carolina, Stati Uniti, 27534
        • Southeastern Medical Oncology
    • North Dakota
      • Fargo, North Dakota, Stati Uniti, 58102
        • Sanford Health-Fargo
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44708
        • Aultman Medical Group
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45220
        • TriHealth
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45627
        • University of Cincinnati (UC) - Cancer Institute
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43623
        • The Toledo Clinic
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • Oklahoma State University (OSU) - Stephenson Cancer Center
      • Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74146
        • Oklahoma Cancer Specialist
    • Pennsylvania
      • Gettysburg, Pennsylvania, Stati Uniti, 17325
        • Gettysburg-PCSRI
      • Langhorne, Pennsylvania, Stati Uniti, 19047
        • Alliance Cancer Specialists
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • York, Pennsylvania, Stati Uniti, 17403
        • Cancer Care Associates of York - Parent
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute
    • South Dakota
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57105
        • Avera Cancer Institute
      • Sioux Falls, South Dakota, Stati Uniti, 57117
        • Sanford Health
    • Tennessee
      • Dickson, Tennessee, Stati Uniti, 37055
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Franklin, Tennessee, Stati Uniti, 37067
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Gallatin, Tennessee, Stati Uniti, 37066
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • West Cancer Center
      • Henderson, Tennessee, Stati Uniti, 37075
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Hermitage, Tennessee, Stati Uniti, 37076
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Lebanon, Tennessee, Stati Uniti, 37090
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38120
        • Baptist Cancer Center
      • Murfreesboro, Tennessee, Stati Uniti, 37129
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37205
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37207
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37211
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Shelbyville, Tennessee, Stati Uniti, 37160
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
      • Smyrna, Tennessee, Stati Uniti, 37167
        • Sarah Cannon and HCA Research Institute
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
        • Mary Crowley Cancer Research
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75246
        • Texas Oncology - DFW
      • El Paso, Texas, Stati Uniti, 79915
        • Texas Oncology
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Oncology Consultants
      • Irving, Texas, Stati Uniti, 75063
        • Arizona Oncology Associates
      • Kingwood, Texas, Stati Uniti, 77339
        • Lumi Research
      • McAllen, Texas, Stati Uniti, 78503
        • Texas Oncology Central-South
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • South Texas Accelerated Research Therapeutics (START)
      • Tyler, Texas, Stati Uniti, 75702
        • Texas Oncology
    • Utah
      • Ogden, Utah, Stati Uniti, 84405
        • Community Cancer Trials of Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84106
        • Utah Cancer Specialists
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22031
        • Virginia Cancer Specialists
      • Fredericksburg, Virginia, Stati Uniti, 22408
        • Hematology Oncology Associates of Fredericksburg
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23235
        • Virginia Urology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
        • University of Washington Cancer Consortium
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99216
        • Cancer Care Northwest
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Spokane Urology
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98405
        • Northwest Medical Specialties
    • Wisconsin
      • Appleton, Wisconsin, Stati Uniti, 54911
        • ThedaCare
      • La Crosse, Wisconsin, Stati Uniti, 54601
        • Gunderson Health System
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53705
        • University of Wisconsin - Carbone Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  1. Patients must have a malignant solid tumor with a pathogenic inactivating TSC1 or TSC2 alteration. Genetic alterations should be identified using NGS in tumor tissue or liquid biopsy).

    • Patients will be enrolled after the central evaluation of NGS report confirms eligibility.

  2. Patients must have solid tumors that are metastatic or locally advanced where surgical resection is not an option or likely to result in severe morbidity.

  3. Patients must have received all standard therapies appropriate for their tumor type and stage of disease or, in the opinion of the Investigator, the patient would be unlikely to tolerate or derive clinically meaningful benefit from appropriate standard of care therapy, or the patient has no satisfactory alternative treatments.

  4. Patients must have 1 or more measurable target lesions by computed tomography (CT) scan or magnetic resonance imaging (MRI) (RECIST v1.1).

  5. Age: 12 years or older.

  6. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status 0 or 1 or Karnofsky Performance Status (KPS) ≥80 or Lansky play-performance scale for pediatric patients ≥80.

  7. Adequate liver function:

    1. Total bilirubin ≤1.5 × upper limit of normal (ULN) (unless due to Gilbert's syndrome, then ≤3 × ULN)
    2. Aspartate aminotransferase (AST) ≤2.5 × ULN (≤5 × ULN if attributable to liver metastases)

  8. Adequate renal function: creatinine clearance ≥30 mL/min, Cockcroft-Gault CCr = ((140-age) × weight[kg]) / (72 × SCr[mL/min]) × 0.85, if female

  9. Adequate hematologic parameters:

    1. Absolute neutrophil count (ANC) ≥1.0 × 109/L (growth factor support allowed)
    2. Platelet count ≥100,000/mm3 (100 × 109/L) (transfusion and/or growth factor support allowed)
    3. Hemoglobin ≥8.0 g/dL (transfusion and/or growth factor support allowed)

  10. Fasting serum triglyceride must be ≤300 mg/dL; fasting serum cholesterol must be ≤350 mg/dL.

  11. Minimum of 4 weeks since any major surgery, completion of radiation, or completion of prior systemic anticancer therapy, or at least 5 half-lives if the prior therapy is a single agent small-molecule therapeutic, and adequately recovered from the acute toxicities of any prior therapy, including neuropathy, to Grade ≤1.

  12. Male or non-pregnant and non-breastfeeding female:

    1. Females of childbearing potential must agree to use effective contraception or abstinence without interruption from 28 days prior to starting investigational product (IP) throughout 3 months after last dose of IP and have a negative serum pregnancy test (beta human chorionic gonadotropin, β-hCG) result at screening and agree to ongoing pregnancy testing during the course of the study, and after the end of study treatment. A second form of birth control is required even if she has had a tubal ligation.
    2. Male patients must agree not to donate sperm and must practice abstinence or agree to use a condom during sexual contact with a pregnant female or a female of childbearing potential while participating in the study and throughout 3 months after last dose of IP. A second form of birth control is required even if he has undergone a successful vasectomy.

  13. The patient or the patient's parent(s) or legal guardian(s) understand(s) and sign(s) the informed consent.

  14. Willingness and ability to comply with scheduled visits, laboratory tests, and other study procedures.

Exclusion Criteria:

  1. Prior treatment with an mTOR inhibitor, including nab-sirolimus.

  2. Severe (Grade ≥3) ongoing infection requiring parenteral or oral anti-infective treatment, either ongoing or completed ≤7 days prior to enrollment.

  3. Patients with primary brain tumors or PEComa.

  4. Patients who have any severe and/or uncontrolled medical or psychiatric conditions or other conditions that could affect their participation including:

    1. Patients with meningeal carcinomatosis, leptomeningeal carcinomatosis, spinal cord compression, untreated brain metastases or symptomatic or unstable brain metastases. Note: Patients with stable brain metastases (defined as asymptomatic or no requirement for high-dose [defined as dexamethasone 10 mg daily or higher] or increasing dose of systemic corticosteroids) and without imminent need of radiation therapy are eligible. If applicable, patients must have completed brain radiation therapy and recovered adequately from any associated toxicity and/or complications prior to eligibility assessment. For patients who have received prior radiation therapy, post-treatment MRI scan should show no increase in brain lesion size/volume.
    2. Unstable angina pectoris, symptomatic congestive heart failure (New York Heart Association, NYHA class III or IV), myocardial infarction ≤6 months prior to first study treatment, serious uncontrolled cardiac arrhythmia or any other clinically significant cardiac disease.
    3. Pre-existing severely impaired lung function. If a patient has a pre-existing pulmonary condition, eligible patients should have a spirometry and diffusing capacity for carbon monoxide (DLCO) that is >50% of the normal predicted value and/or O2 saturation that is >88% at rest on room air (Note: spirometry and pulmonary function tests [PFTs] not required to be performed unless clinically indicated).
    4. Nonmalignant medical illnesses that are uncontrolled or whose control may be jeopardized by the treatment with the study therapy.
    5. A history of malignancies other than the one under treatment unless the patient is disease-free for more than 5 years from diagnosis. Note, controlled non-melanoma skin cancers, carcinoma in situ of the cervix, resected incidental prostate cancer, certain low grade hematologic malignancies (eg CLL, follicular lymphoma, etc), or other adequately treated carcinoma-in-situ may be eligible, after discussion with the medical monitor.
    6. Uncontrolled hypertension (systolic blood pressure ≥160 mm-Hg and/or diastolic blood pressure ≥100 mm Hg).
    7. Patients with history of interstitial lung disease and/or pneumonitis, or pulmonary hypertension.
    8. Individuals with known human immunodeficiency virus (HIV) infection are excluded from this study as combination antiretroviral therapy could potentially result in significant pharmacokinetic interactions. In addition, these individuals are at increased risk of serious infections due to the immunosuppressive effects of mTOR inhibition.
    9. Active Hepatitis B or Hepatitis C, with detectable viral load.

  5. Regarding concomitant medications with significant CYP3A4 and P-gp interactions, discontinuation of strong inhibitors (eg, ketoconazole, itraconazole, voriconazole, erythromycin, clarithromycin, telithromycin, and others), strong inducers (eg, rifampin, rifabutin), and known CYP3A4 substrates with a narrow therapeutic window (eg, fentanyl, alfentanil, astemizole, cisapride, dihydroergotamine, pimozide, quinidine, or terfenadine) is required at least 5 half lives prior to receiving the first dose of nab-sirolimus, whichever is longer.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Arm A: Pathogenic inactivating TSC1 alterations

Patients with pathogenic inactivating TSC1 alterations.
Droga: nab-sirolimus

Prospective phase 2, open-label, multi-institutional basket trial to determine the efficacy and safety of nab-sirolimus administered by IV infusion to patients

Altri nomi:
  • ABI-009
Sperimentale: Arm B: Pathogenic inactivating TSC2 alterations

Patients with pathogenic inactivating TSC2 alterations.
Droga: nab-sirolimus

Prospective phase 2, open-label, multi-institutional basket trial to determine the efficacy and safety of nab-sirolimus administered by IV infusion to patients

Altri nomi:
  • ABI-009

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Overall Response Rate (ORR)
Lasso di tempo: The first response assessment is done 6 weeks (±7 days) after first treatment and should be repeated every 6 weeks (±7 days) for the first year, then every 12 weeks (±7 days) thereafter until disease progression , up to 30 months.

Based on CT or MRI scans from the time of study treatment initiation until disease progression, overall response rate (ORR) is defined as the proportion of patients with best overall response (BOR) of confirmed partial response (PR) or complete response (CR) in accordance with Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 as determined by independent Radiographic Review (IRR).

CR is defined as disappearance of all target lesions. PR is defined as ≥30% decrease in the sum of diameters of target lesions from baseline, with no new lesions and no progression of non-target lesions.
The first response assessment is done 6 weeks (±7 days) after first treatment and should be repeated every 6 weeks (±7 days) for the first year, then every 12 weeks (±7 days) thereafter until disease progression , up to 30 months.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Duration of Response (DOR)
Lasso di tempo: The first response assessment is done 6 weeks (±7 days) after first treatment and should be repeated every 6 weeks (±7 days) for the first year, then every 12 weeks (±7 days) thereafter until disease progression.

DOR is defined as the number of months from the start of CR or PR (whichever response is recorded first) and subsequently confirmed to the first date of documented progressive disease (PD) or death using CT or MRI scans in accordance with RECIST v1.1.

CR is defined as disappearance of all target lesions. PR is defined as ≥30% decrease in the sum of diameters of target lesions from baseline, with no new lesions and no progression of non-target lesions.

PD is defined as ≥20% increase in the sum of the longest diameter of target lesions, or a measurable increase in a non-target lesion, or the appearance of new lesions.
The first response assessment is done 6 weeks (±7 days) after first treatment and should be repeated every 6 weeks (±7 days) for the first year, then every 12 weeks (±7 days) thereafter until disease progression.
Disease Control Rate
Lasso di tempo: The first response assessment is done 6 weeks (±7 days) after first treatment and should be repeated every 6 weeks (±7 days) for the first year, then every 12 weeks (±7 days) thereafter until disease progression, up to 30 months.

Disease control rate (DCR) is defined as BOR of confirmed CR or PR (either of any duration) or SD ≥12 weeks following study treatment initiation.

CR is defined as disappearance of all target lesions. PR is defined as ≥30% decrease in the sum of diameters of target lesions from baseline, with no new lesions and no progression of non-target lesions.
The first response assessment is done 6 weeks (±7 days) after first treatment and should be repeated every 6 weeks (±7 days) for the first year, then every 12 weeks (±7 days) thereafter until disease progression, up to 30 months.
Time to Response
Lasso di tempo: The first response assessment is done 6 weeks (±7 days) after first treatment and should be repeated every 6 weeks (±7 days) for the first year, then every 12 weeks (±7 days) thereafter until disease progression.

Time to response (TTR) is defined as the time from first dose of study drug to initial measurement of CR or PR, where CR or PR is subsequently confirmed.

CR is defined as disappearance of all target lesions. PR is defined as ≥30% decrease in the sum of diameters of target lesions from baseline, with no new lesions and no progression of non-target lesions.
The first response assessment is done 6 weeks (±7 days) after first treatment and should be repeated every 6 weeks (±7 days) for the first year, then every 12 weeks (±7 days) thereafter until disease progression.
Progression-free Survival
Lasso di tempo: From first dose of study treatment to the date of disease progression or death

Number of months from study treatment initiation to the date of disease progression (PD) or death due to any cause PD is defined as ≥20% increase in the sum of the longest diameter of target lesions, or a measurable increase in a non-target lesion, or the appearance of new lesions.
From first dose of study treatment to the date of disease progression or death
Overall Survival
Lasso di tempo: From first dose of study treatment to the date of death

Number of months from study treatment initiation to the date of death due to any cause
From first dose of study treatment to the date of death
Patient-Reported Outcome
Lasso di tempo: D1 of every cycle up to Cycle 24

Changes from baseline in the European Organization for Research and Treatment of Cancer Quality of Life Questionnaire (EORTC-QOQ-C30) v3.0 scores EORTC QOQ-C30 includes functional scales (physical, role, cognitive, emotional, social), global health status, symptom scales (fatigue, pain, nausea/vomiting), and other (dyspnoea, appetite loss, insomnia, constipation/diarrhea, financial difficulties). Most questions used 4-point scale (1 'Not at All' to 4 'Very Much'); two used 7-point scale (1 'Very Poor' to 7 'Excellent'). Scores are averaged, and transformed to 0-100 scale; higher score = better quality of life.
D1 of every cycle up to Cycle 24
Incidence and Severity of Treatment-emergent and Treatment-related Adverse Events (AEs)
Lasso di tempo: Monitored continuously from signing of Informed Consent until last dose of IP (estimated up to 30 months) plus safety follow-up of 28 days after the last dose.

Incidence and severity of treatment-emergent and treatment-related AEs as assessed by the National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) v5.0
Monitored continuously from signing of Informed Consent until last dose of IP (estimated up to 30 months) plus safety follow-up of 28 days after the last dose.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Aadi Bioscience, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
10 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
23 dicembre 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
23 dicembre 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 novembre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 ottobre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TSC-007

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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