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CD4^LVFOXP3 nei partecipanti con IPEX

2 novembre 2026 aggiornato da: Jessie L. Alexander, MD, Bacchetta, Rosa, MD

Studio di fase 1 su CD4^LVFOXP3 autologo in partecipanti con disregolazione immunitaria poliendocrinopatia enteropatia sindrome legata all'X (IPEX)

This first-in-human, Phase 1 clinical trial will test the feasibility of the manufacturing and the safety of the administration of CD4^LVFOXP3 in up to 30 evaluable human participants with IPEX and evaluate the impact of the CD4^LVFOXP3 infusion on the disease.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Treatment with CD4^LVFOXP3 is expected to replace the defective Treg cells of the participants, and restore control of the immune system and therefore ameliorate symptoms of IPEX.

We expect to learn the following from this study:

  1. That CD4^LVFOXP3 can be consistently produced and be of expected quality to be used in humans,
  2. That CD4^LVFOXP3 are safe in children and young adults with IPEX, and determine its effects, both good and bad,
  3. That CD4^LVFOXP3 can improve overall health and allow reduction of medication/s.

This Phase 1 (feasibility and safety) trial will gather data about CD4^LVFOXP3 in vivo persistency and early signs of impact on symptoms of IPEX.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Lucile Packard Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 4 mesi a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Body weight greater than 8 kg, unless assessed as able to tolerate leukapheresis
  • FOXP3 gene mutation
  • Medical history of progressive symptoms of IPEX with persistency of some symptoms and/or signs requiring immune suppressive medication. The participant may or may not be on immunosuppression at time of starting the study.
  • Uncontrolled IPEX disease but unable to tolerate immune suppressive medication
  • Recurrent IPEX symptoms, requiring immune suppressive medications, in participants who have had prior allogeneic (allo) blood stem cell transplantation (HSCT).
  • ≥ 50% Performance rating on Lansky/Karnofsky Scale
  • Organ and marrow function within acceptable levels of function
  • Absence of ongoing infections
  • Must be able to consent if an adult

Exclusion Criteria:

  • Medical instability
  • Less than 6 months life expectancy
  • Inability to meet limits for steroid dosing
  • Eligible for an HLA matched sibling or matched unrelated donor blood stem cell transplant, and be willing to undergo transplant.
  • Unrelated or comorbid disease
  • Allergy to any study medication, product, or intervention
  • Currently receiving another experimental treatment
  • History of malignancy, unless disease free for at least 2 years, with the exception of non melanoma skin cancer or carcinoma in situ

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Cohort A (≥12 years)

The first participant in Dose Level 1 will be administered 1.0 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%).

If there is no toxicity observed in the first participant, the following participants in Dose Level 1 will be administered the same dose of 1.0 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%).

If there is no toxicity observed in any participants in Dose Level 1, participants will be enrolled into Dose Level 2 and administered 3 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%).

If there is no toxicity observed in any participants in Dose Level 2, participants will be enrolled into Dose Level 3 and administered 10 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%).

If in any dose level 1 of 2 participants show toxicity, that dose level will be expanded to 6 participants.

If there is no toxicity observed in any participants in Dose Level 3, participants will then be administered 10 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%) at two time points 21-42 days apart.
Biologico: CD4^LVFOXP3

Infusion of autologous CD4+ T cells that have undergone lentiviral-mediated gene transfer of:

i) healthy human FOXP3 gene leading to persistent high FOXP3 expression and acquisition of Treg-like cell function; and ii) human CD271 surface marker gene that allows tracking and quantification of the CD4^LVFOXP3 in the blood.

Altri nomi:
  • Cellule simili a Treg CD4^LVFOXP3
Sperimentale: Cohort B (<12 years)

Participants in Cohort B will always follow treatment of participants in Cohort A for the same dose level.

Cohort B will start at Dose Level 2 and be administered 3 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%).

If there is no toxicity observed in any participants in Dose Level 2, participants will be enrolled into Dose Level 3 and administered 10 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%).

If in any dose level 1 of 2 participants show toxicity, that dose level will be expanded to 6 participants.

If there is no toxicity observed in any participants in Dose Level 3, participants will then be administered 10 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%) at two time points 21-42 days apart.
Biologico: CD4^LVFOXP3

Infusion of autologous CD4+ T cells that have undergone lentiviral-mediated gene transfer of:

i) healthy human FOXP3 gene leading to persistent high FOXP3 expression and acquisition of Treg-like cell function; and ii) human CD271 surface marker gene that allows tracking and quantification of the CD4^LVFOXP3 in the blood.

Altri nomi:
  • Cellule simili a Treg CD4^LVFOXP3

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Meet target cell number for dose manufacturing
Lasso di tempo: Time at release from manufacturing (by Day 0 [infusion day] for each participant)

No more than two products fail the target cell dose and established release criteria.
Time at release from manufacturing (by Day 0 [infusion day] for each participant)
Find the safe maximum tolerated dose
Lasso di tempo: Up to 60 days post-infusion for each participant

No more than 1 out of 6 participants may experience a related dose limiting toxicity or treatment emergent adverse events.
Up to 60 days post-infusion for each participant

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dei percentili di altezza specifici per età
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3) fino alla post-infusione (mese 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3) fino alla post-infusione (mese 12)
Variazione dei percentili di peso corporeo specifici per età
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Variazione dei livelli di bilirubina
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Modifica dell'enzima epatico - alanina transaminasi (ALT)
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Modifica dell'enzima epatico - aspartato transaminasi (AST)
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Modifica dell'enzima epatico - fosfatasi alcalina (ALP)
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Modifica dell'enzima epatico - Gamma glutiltranspeptidasi (GGT)
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Variazione del peptide C - Diabete di tipo 1 Pre-insorgenza
Lasso di tempo: Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3; Post-infusione (settimana 4, mese 3, 6 e 12).
Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3; Post-infusione (settimana 4, mese 3, 6 e 12).
Variazione di HbA1c - Diabete di tipo 1 Pre-insorgenza
Lasso di tempo: Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3; Post-infusione (settimana 4, mese 3, 6 e 12).
Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3; Post-infusione (settimana 4, mese 3, 6 e 12).
Cambiamento nella scala del benessere generale PedsQL - Qualità della vita
Lasso di tempo: Pre-infusione; Mese 6, 12
Pre-infusione; Mese 6, 12
Cambiamento nella scala di base generica PedsQL - Qualità della vita
Lasso di tempo: Pre-infusione; Mese 6, 12
Pre-infusione; Mese 6, 12
Change in Diarrhea incidence
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (daily for the first month followed by monthly at Month 2, 3, 6, 9, 12)

Stool Diary records - extent of diarrhea as measured by frequency and volume of stools, and the presence or absence of blood and/or mucus, and stool studies at specified time points (for all ages).
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (daily for the first month followed by monthly at Month 2, 3, 6, 9, 12)
Change in GI Symptoms - Gastrointestinal Symptoms Rating Scale
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3) through post-infusion (Week 4, Month 6, Month 12)

Gastrointestinal Symptoms Rating Scale (GSRS) (for patients ≥12 years old).
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3) through post-infusion (Week 4, Month 6, Month 12)
Change in Body Mass Index (BMI)
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (Day 1, 2, 3, Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9, 12)

BMI measured as kg/m^2.
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (Day 1, 2, 3, Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9, 12)
Change in INR level
Lasso di tempo: Baseline/screening (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3) through post-infusion (Week 4; Month 3, 6, 12)

International normalized ratio (INR) to determine prothrombin time.
Baseline/screening (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3) through post-infusion (Week 4; Month 3, 6, 12)
Skin Disease (EASI) - Changes from Baseline/ Pre-infusion
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), through post-infusion (Day 1; Week 1, 2, 3, 4; Month 3, 6 and 12)

Scoring of areas of involvement in each anatomical region (area), calculation of intensity using Eczema Area and Severity Index (EASI).
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), through post-infusion (Day 1; Week 1, 2, 3, 4; Month 3, 6 and 12)
Skin Disease (POEM) - Changes from Baseline/ Pre-infusion
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), through post-infusion (Day 1; Week 1, 2, 3, 4; Month 3, 6 and 12)

Scoring of areas of involvement in each anatomical region (area), calculation of intensity using Patient oriented eczema measure (POEM).
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), through post-infusion (Day 1; Week 1, 2, 3, 4; Month 3, 6 and 12)
Skin Disease (PASI) - Changes from Baseline/ Pre-infusion
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), through post-infusion (Day 1; Week 1, 2, 3, 4; Month 3, 6 and 12)

Changes in the extent (%) and severity of skin lesions and their complications (i.e. infections, atrophy, itching) using Psoriasis Area and Severity Index (PASI).
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), through post-infusion (Day 1; Week 1, 2, 3, 4; Month 3, 6 and 12)
Skin Disease (MTLSS) - Changes from Baseline/ Pre-infusion
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), through post-infusion (Day 1; Week 1, 2, 3, 4; Month 3, 6 and 12)

Changes in the extent (%) and severity of skin lesions and their complications (i.e. infections, atrophy, itching) using Modified Total Lesional Sign Score (MTLSS).
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), through post-infusion (Day 1; Week 1, 2, 3, 4; Month 3, 6 and 12)
Change in skin barrier function
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), through post-infusion (Day 1; Week 1, 2, 3, 4; Month 3, 6 and 12)

Biophysical Skin Evaluation: Skin measurement of transepidermal water loss to monitor skin barrier function and erythema
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), through post-infusion (Day 1; Week 1, 2, 3, 4; Month 3, 6 and 12)
Change in Hemolytic Anemia (RBC)
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (Day 1, 2, 3; Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9, 12)

Measurement of the number of red blood cells (Complete Blood Counts with Differential [CBCD]).
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (Day 1, 2, 3; Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9, 12)
Change in Hemolytic Anemia (Reticulocyte)
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (Day 1, 2, 3; Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9, 12)

Measurement of the number of reticulocytes.
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (Day 1, 2, 3; Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9, 12)
Change in Thrombocytopenia
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (Day 1, 2, 3; Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9, 12)

Measure the number of platelets (Complete Blood Counts with Differential (CBCD)).
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (Day 1, 2, 3; Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9, 12)
Change in Neutropenia
Lasso di tempo: Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (Day 1, 2, 3; Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9, 12)

Measure the number of neutrophils (Complete Blood Counts with Differential [CBCD]).
Baseline (up to 60 days before infusion of CD4^LVFOXP3), pre-infusion through post-infusion (Day 1, 2, 3; Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9, 12)
Change in Daily insulin requirement - Type 1 diabetes monitoring
Lasso di tempo: Baseline taken 60-30 days before infusion of CD4^LVFOXP3 and post-infusion (over 7 consecutive days preceding each study visit);

Mean daily insulin use recorded over 7 consecutive days preceding each evaluation timepoint for patients with Type 1 Diabetes.
Baseline taken 60-30 days before infusion of CD4^LVFOXP3 and post-infusion (over 7 consecutive days preceding each study visit);
Change in hyper-/hypo-glycemic events - Type 1 diabetes monitoring
Lasso di tempo: Baseline taken 60-30 days before infusion of CD4^LVFOXP3 and post-infusion (over 7 consecutive days preceding each study visit);

Continuous glucose monitoring (CGM) metrics to log episodes of hyper/hypoglycemic events.
Baseline taken 60-30 days before infusion of CD4^LVFOXP3 and post-infusion (over 7 consecutive days preceding each study visit);
Change in Autoantibody Profile
Lasso di tempo: Screening/ Baseline, Post-infusion (Month 6 and 12)

Measure autoantibodies to organs involved in the disease (participant-specific): anti-insulin (IAA), anti-islet antigens (IA), anti-glutamic acid decarboxylase (GAD), anti-zinc transporter8 (ZNT8), anti-islet cells (ICA), anti-liver kidney microsome (LKM), anti-thyroperoxidase (TPO), anti-thyroglobulin (TG), anti-enterocytes, anti-SMA
Screening/ Baseline, Post-infusion (Month 6 and 12)
Change in Creatinine as a measure of Kidney Function
Lasso di tempo: Baseline taken 60-30 days before infusion of CD4^LVFOXP3, Pre-infusion, Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9 and 12

Measure kidney functional parameters, i.e., creatinine, in the blood and urine.
Baseline taken 60-30 days before infusion of CD4^LVFOXP3, Pre-infusion, Week 1, 2, 3, 4; Month 2, 3, 6, 9 and 12
Change in PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scale - Quality of Life
Lasso di tempo: Pre-Infusion; Month 6, 12

Measured with Gastrointestinal Symptoms Scale: minimum value = 0 (never a problem), maximum value = 4 (almost always a problem). Higher scores mean a worse outcome.
Pre-Infusion; Month 6, 12
Disease-free Survival - Changes from Baseline
Lasso di tempo: Up to 15 years

The length of time from cell infusion to the point at which the participant survives without any new or worsening of existing signs or symptoms of disease. The data will be compared with historical disease-free survival probability. Probability of disease-free survival will be computed with the use of Kaplan-Meier estimator.
Up to 15 years
Overall Survival - Changes from Baseline
Lasso di tempo: Up to 15 years

Participant survival
Up to 15 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Bacchetta, Rosa, MD

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Food and Drug Administration (FDA)
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jessie Alexander, MD, Stanford University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 marzo 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 novembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
2 novembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • IRB-63373
  • DRU-2020-7764 (Altro identificatore: FDA Office of Orphan Products Development)
  • RPD-2020-470 (Altro identificatore: FDA Office of Orphan Products Development)
  • CLIN2-13259 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: California Institute of Regenerative Medicine (CIRM))
  • 1R01FD007540 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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