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CD4^LVFOXP3 nei partecipanti con IPEX

19 maggio 2025 aggiornato da: Jessie L. Alexander, Bacchetta, Rosa, MD

Studio di fase 1 su CD4^LVFOXP3 autologo in partecipanti con disregolazione immunitaria poliendocrinopatia enteropatia sindrome legata all'X (IPEX)

Questo primo studio clinico di fase 1 sull'uomo testerà la fattibilità della produzione e la sicurezza della somministrazione di CD4^LVFOXP3 in un massimo di 36 partecipanti umani valutabili con IPEX e valuterà l'impatto dell'infusione di CD4^LVFOXP3 sulla malattia .

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si prevede che il trattamento con CD4^LVFOXP3 sostituisca le cellule Treg difettose dei partecipanti e ripristini il controllo del sistema immunitario e quindi migliori i sintomi dell'IPEX.

Ci aspettiamo di apprendere quanto segue da questo studio:

  1. Che CD4 ^ LVFOXP3 possa essere prodotto in modo coerente ed essere della qualità prevista per essere utilizzato negli esseri umani,
  2. Che i CD4^LVFOXP3 siano sicuri nei bambini e nei giovani adulti con IPEX e ne determinino gli effetti, sia positivi che negativi,
  3. Quel CD4^LVFOXP3 può migliorare la salute generale e consentire la riduzione dei farmaci.

Questo studio di fase 1 (fattibilità e sicurezza) raccoglierà dati sulla persistenza in vivo di CD4^LVFOXP3 e sui primi segni di impatto sui sintomi di IPEX.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 mesi a 35 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Peso corporeo superiore a 8 kg, a meno che non sia valutato come in grado di tollerare la leucaferesi
  • Mutazione del gene FOXP3
  • Storia medica di sintomi progressivi di IPEX con persistenza di alcuni sintomi e/o segni che richiedono ancora farmaci immunosoppressivi
  • Malattia IPEX incontrollata ma incapace di tollerare farmaci immunosoppressivi
  • Sintomi IPEX ricorrenti, che richiedono farmaci immunosoppressori, nei partecipanti che hanno avuto un precedente trapianto allogenico (allo) di cellule staminali del sangue (HSCT)
  • Valutazione delle prestazioni ≥ 50% sulla scala Lansky/Karnofsky
  • Funzionalità degli organi e del midollo entro livelli accettabili di funzionalità
  • Assenza di infezioni in corso
  • Deve essere in grado di acconsentire se maggiorenne

Criteri di esclusione:

  • Instabilità medica
  • Aspettativa di vita inferiore a 6 mesi
  • Incapacità di rispettare i limiti per il dosaggio di steroidi
  • Idoneo per un trapianto di cellule staminali del sangue da un fratello HLA compatibile o da un donatore non imparentato ed essere disposto a sottoporsi a trapianto.
  • Malattia cardiaca, renale, polmonare, epatica o ematologica non correlata o concomitante
  • Allergia a qualsiasi farmaco, prodotto o intervento in studio
  • Attualmente sta ricevendo un altro trattamento sperimentale
  • Anamnesi di tumore maligno, a meno che non sia esente da malattia da almeno 2 anni, ad eccezione del cancro della pelle non melanoma o del carcinoma in situ (ad esempio, cervice, vescica, seno)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte A (≥12 anni)

Il primo partecipante al livello di dose 1 riceverà 1,0 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20%).

Se non è stata osservata alcuna tossicità nel primo partecipante, ai seguenti partecipanti al livello di dose 1 verrà somministrata la stessa dose di 1,0 x 10^6 CD4^LVFOXP3/kg (± 20%).

Se non è stata osservata alcuna tossicità in nessuno dei partecipanti al livello di dose 1, i partecipanti verranno iscritti al livello di dose 2 e somministrati 3 x 10 ^ 6 CD4 ^ LVFOXP3 / kg (± 20%).

Se non è stata osservata alcuna tossicità in nessuno dei partecipanti al livello di dose 2, i partecipanti verranno iscritti al livello di dose 3 e somministrati 10 x 10 ^ 6 CD4 ^ LVFOXP3 / kg (± 20%).

Se in qualsiasi livello di dose 1 di 2 partecipanti mostra tossicità, quel livello di dose verrà esteso a 6 partecipanti.
Biologico: CD4^LVFOXP3

Infusione di cellule T CD4+ autologhe che hanno subito il trasferimento genico mediato da lentivirus di:

i) gene FOXP3 umano sano che porta a un'espressione FOXP3 alta e persistente e all'acquisizione della funzione cellulare simile a Treg; e ii) gene marcatore di superficie CD271 umano che consente il tracciamento e la quantificazione del CD4^LVFOXP3 nel sangue.

Altri nomi:
  • Cellule simili a Treg CD4^LVFOXP3
Sperimentale: Coorte B (<12 anni)

I partecipanti alla Coorte B seguiranno sempre il trattamento dei partecipanti alla Coorte A per lo stesso livello di dose.

La coorte B inizierà al livello di dose 2 e verrà somministrata 3 x 10^6 CD4^LVFOXP3 /kg (± 20%).

Se non viene osservata alcuna tossicità in nessuno dei partecipanti al livello di dose 2, i partecipanti verranno arruolati nel livello di dose 3 e verranno somministrati 10 x 10 ^ 6 CD4 ^ LVFOXP3 / kg (± 20%).

Se in qualsiasi livello di dose 1 su 2 partecipanti mostra tossicità, quel livello di dose verrà esteso a 6 partecipanti.
Biologico: CD4^LVFOXP3

Infusione di cellule T CD4+ autologhe che hanno subito il trasferimento genico mediato da lentivirus di:

i) gene FOXP3 umano sano che porta a un'espressione FOXP3 alta e persistente e all'acquisizione della funzione cellulare simile a Treg; e ii) gene marcatore di superficie CD271 umano che consente il tracciamento e la quantificazione del CD4^LVFOXP3 nel sangue.

Altri nomi:
  • Cellule simili a Treg CD4^LVFOXP3

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Trova la dose massima tollerata sicura
Lasso di tempo: Fino a 60 giorni dopo l'infusione per ciascun partecipante
Non più di 1 partecipante su 6 può manifestare una dose correlata che limita la tossicità o eventi avversi emergenti dal trattamento.
Fino a 60 giorni dopo l'infusione per ciascun partecipante
Soddisfare il numero di cellule target per la produzione della dose
Lasso di tempo: Tempo al rilascio dalla produzione (entro il giorno 0 [giorno dell'infusione] per ciascun partecipante)
Non più di due prodotti non riescono a raggiungere la dose di cellule bersaglio e i criteri di rilascio stabiliti.
Tempo al rilascio dalla produzione (entro il giorno 0 [giorno dell'infusione] per ciascun partecipante)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'incidenza della diarrea
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giornalmente per il primo mese seguito da mensilmente al mese 2, 3, 6, 9, 12)
Registrazioni del diario delle feci: entità della diarrea misurata dalla frequenza e dal volume delle feci e dalla presenza o assenza di sangue e/o muco e studi sulle feci in punti temporali specifici (per tutte le età).
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giornalmente per il primo mese seguito da mensilmente al mese 2, 3, 6, 9, 12)
Variazione dei sintomi gastrointestinali - Scala di valutazione dei sintomi gastrointestinali
Lasso di tempo: Dal basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3) fino alla post-infusione (settimana 4, mese 6, mese 12)
Scala di valutazione dei sintomi gastrointestinali (GSRS) (per pazienti di età ≥12 anni).
Dal basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3) fino alla post-infusione (settimana 4, mese 6, mese 12)
Variazione dell'indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
BMI misurato in kg/m^2.
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Variazione dei percentili di altezza specifici per età
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3) fino alla post-infusione (mese 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3) fino alla post-infusione (mese 12)
Variazione dei percentili di peso corporeo specifici per età
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Variazione dei livelli di bilirubina
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Modifica dell'enzima epatico - alanina transaminasi (ALT)
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Modifica dell'enzima epatico - aspartato transaminasi (AST)
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Modifica dell'enzima epatico - fosfatasi alcalina (ALP)
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Modifica dell'enzima epatico - Gamma glutiltranspeptidasi (GGT)
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), dalla pre-infusione alla post-infusione (giorno 2, settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9 e 12)
Malattia della pelle (EASI) - Modifiche rispetto al basale/pre-infusione
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), fino alla post-infusione (Giorno 1; Settimana 1, 2, 3, 4; Mese 3, 6 e 12)
Punteggio delle aree di coinvolgimento in ciascuna regione anatomica (area), calcolo dell'intensità utilizzando Eczema Area and Severity Index (EASI).
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), fino alla post-infusione (Giorno 1; Settimana 1, 2, 3, 4; Mese 3, 6 e 12)
Malattia della pelle (POEM) - Modifiche rispetto al basale/pre-infusione
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), fino alla post-infusione (Giorno 1; Settimana 1, 2, 3, 4; Mese 3, 6 e 12)
Punteggio delle aree di coinvolgimento in ciascuna regione anatomica (area), calcolo dell'intensità utilizzando la misura dell'eczema orientata al paziente (POEM).
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), fino alla post-infusione (Giorno 1; Settimana 1, 2, 3, 4; Mese 3, 6 e 12)
Malattia della pelle (PASI) - Modifiche rispetto al basale/pre-infusione
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), fino alla post-infusione (Giorno 1; Settimana 1, 2, 3, 4; Mese 3, 6 e 12)
Cambiamenti nell'estensione (%) e nella gravità delle lesioni cutanee e delle loro complicanze (es. infezioni, atrofia, prurito) utilizzando il Psoriasis Area and Severity Index (PASI).
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), fino alla post-infusione (Giorno 1; Settimana 1, 2, 3, 4; Mese 3, 6 e 12)
Malattia della pelle (MTLSS) - Modifiche rispetto al basale/pre-infusione
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), fino alla post-infusione (Giorno 1; Settimana 1, 2, 3, 4; Mese 3, 6 e 12)
Cambiamenti nell'estensione (%) e nella gravità delle lesioni cutanee e delle loro complicanze (es. infezioni, atrofia, prurito) utilizzando il Modified Total Lesional Sign Score (MTLSS).
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), fino alla post-infusione (Giorno 1; Settimana 1, 2, 3, 4; Mese 3, 6 e 12)
Alterazione della funzione di barriera cutanea
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), fino alla post-infusione (Giorno 1; Settimana 1, 2, 3, 4; Mese 3, 6 e 12)
Valutazione biofisica della pelle: misurazione cutanea della perdita di acqua transepidermica per monitorare la funzione di barriera cutanea e l'eritema
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), fino alla post-infusione (Giorno 1; Settimana 1, 2, 3, 4; Mese 3, 6 e 12)
Variazione dell'anemia emolitica (RBC)
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3; settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Misurazione del numero di globuli rossi (Complete Blood Count with Differential [CBCD]).
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3; settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Variazione dell'anemia emolitica (reticolociti)
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3; settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Misurazione del numero di reticolociti.
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3; settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Alterazione della trombocitopenia
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3; settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Misurare il numero di piastrine (Emocromo completo con differenziale (CBCD)).
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3; settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Alterazione della neutropenia
Lasso di tempo: Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3; settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Misurare il numero di neutrofili (Emocromo completo con differenziale [CBCD]).
Basale (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3), da pre-infusione a post-infusione (giorno 1, 2, 3; settimana 1, 2, 3, 4; mese 2, 3, 6, 9, 12)
Variazione del peptide C - Diabete di tipo 1 Pre-insorgenza
Lasso di tempo: Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3; Post-infusione (settimana 4, mese 3, 6 e 12).
Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3; Post-infusione (settimana 4, mese 3, 6 e 12).
Variazione di HbA1c - Diabete di tipo 1 Pre-insorgenza
Lasso di tempo: Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3; Post-infusione (settimana 4, mese 3, 6 e 12).
Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3; Post-infusione (settimana 4, mese 3, 6 e 12).
Variazione del fabbisogno giornaliero di insulina - Monitoraggio del diabete di tipo 1
Lasso di tempo: Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3 e post-infusione (oltre 7 giorni consecutivi prima di ogni visita di studio);
Uso medio giornaliero di insulina registrato nei 7 giorni consecutivi precedenti ogni momento di valutazione per i pazienti con diabete di tipo 1.
Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3 e post-infusione (oltre 7 giorni consecutivi prima di ogni visita di studio);
Variazione degli eventi iper/ipoglicemici - Monitoraggio del diabete di tipo 1
Lasso di tempo: Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3 e post-infusione (oltre 7 giorni consecutivi prima di ogni visita di studio);
Metriche di monitoraggio continuo del glucosio (CGM) per registrare episodi di eventi iper/ipoglicemici.
Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3 e post-infusione (oltre 7 giorni consecutivi prima di ogni visita di studio);
Variazione della creatinina come misura della funzione renale
Lasso di tempo: Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3, pre-infusione, settimana 1, 2, 3, 4; Mese 2, 3, 6, 9 e 12
Misurare i parametri funzionali renali, cioè la creatinina, nel sangue e nelle urine.
Basale preso 60-30 giorni prima dell'infusione di CD4^LVFOXP3, pre-infusione, settimana 1, 2, 3, 4; Mese 2, 3, 6, 9 e 12
Cambiamento nella scala del benessere generale PedsQL - Qualità della vita
Lasso di tempo: Pre-infusione; Mese 6, 12
Pre-infusione; Mese 6, 12
Cambiamento nella scala di base generica PedsQL - Qualità della vita
Lasso di tempo: Pre-infusione; Mese 6, 12
Pre-infusione; Mese 6, 12
Cambiamento nella scala dei sintomi gastrointestinali PedsQL - Qualità della vita
Lasso di tempo: Pre-infusione; Mese 6, 12
Misurato con la scala dei sintomi gastrointestinali: valore minimo = 0 (mai un problema), valore massimo = 4 (quasi sempre un problema). Punteggi più alti significano un risultato peggiore.
Pre-infusione; Mese 6, 12
Sopravvivenza libera da malattia - Modifiche rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Il periodo di tempo dall'infusione cellulare al punto in cui il partecipante sopravvive senza alcun nuovo o peggioramento dei segni o sintomi esistenti della malattia. I dati saranno confrontati con la probabilità di sopravvivenza libera da malattia storica. La probabilità di sopravvivenza libera da malattia sarà calcolata con l'uso dello stimatore di Kaplan-Meier.
Fino a 15 anni
Sopravvivenza complessiva - Modifiche rispetto al basale
Lasso di tempo: Fino a 15 anni
Sopravvivenza del partecipante
Fino a 15 anni
Cambiamento del livello INR
Lasso di tempo: Baseline/screening (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^lvfoxp3) attraverso post-infusione (settimana 4; mese 3, 6, 12)
Rapporto internazionale normalizzato (INR) per determinare il tempo di protrombina.
Baseline/screening (fino a 60 giorni prima dell'infusione di CD4^lvfoxp3) attraverso post-infusione (settimana 4; mese 3, 6, 12)
Modifica del profilo di autoanticorpo
Lasso di tempo: Screening/ basale, post infusione (mese 6 e 12)
Measure autoantibodies to organs involved in the disease (participant-specific): anti-insulin (IAA), anti-islet antigens (IA), anti-glutamic acid decarboxylase (GAD), anti-zinc transporter8 (ZNT8), anti-islet cells (ICA), anti-liver kidney microsome (LKM), anti-thyroperoxidase (TPO), anti-tiroglobulina (TG), anti-enterociti, anti-SMA
Screening/ basale, post infusione (mese 6 e 12)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bacchetta, Rosa, MD

Collaboratori

California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Investigatori

  • Investigatore principale: Jessie Alexander, MD, Stanford University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 marzo 2022

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2037

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 gennaio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • IRB-63373
  • DRU-2020-7764 (Altro identificatore: FDA Office of Orphan Products Development)
  • RPD-2020-470 (Altro identificatore: FDA Office of Orphan Products Development)
  • 1R01FD007540-01 (Sovvenzione/contratto della FDA degli Stati Uniti)
  • CLIN2-13259 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: California Institute of Regenerative Medicine (CIRM))

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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