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Uno studio per valutare la sicurezza e la farmacocinetica del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante, proteina di fusione Fc per iniezione

21 agosto 2023 aggiornato da: Jiangsu Gensciences lnc.

Uno studio di fase I, multicentrico, in aperto per valutare la sicurezza e la farmacocinetica del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante, proteina di fusione Fc per l'iniezione nei bambini con grave emofilia A

Obiettivo primario: valutare la farmacocinetica del fattore VIII della coagulazione umano ricombinante, proteina di fusione Fc per iniezione (FRSW107) Obiettivi secondari: valutare la sicurezza e la tollerabilità monitorando il recupero di FVIII e gli eventi avversi nell'emofilia A grave.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
13

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518000
        • Shenzhen Children's Hospita
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Cina, 510515
        • Nanfang Hospital of Southern Medical University
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430000
        • Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science & Technology
    • Shandong
      • Qingdao, Shandong, Cina, 266000
        • The Affiliated Hospital of Qingdao University
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610000
        • Chengdu Women's and Children's Central Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • L'attività del fattore VIII della coagulazione (FVIII:C) < 1%. Pazienti di età inferiore a 6 anni precedentemente trattati con concentrati di FVIII per un minimo di 50 giorni di esposizione (ED) prima dell'ingresso nello studio. Da 6 a 12 anni Pazienti precedentemente trattati con concentrato(i) di FVIII per un minimo di 150 giorni di esposizione (ED) prima dell'ingresso nello studio.
  • Tempo di protrombina normale o INR < 1,3.
  • Lupus anticoagulante negativo.

Criteri chiave di esclusione:

  • Ipersensibilità a uno qualsiasi degli eccipienti dei materiali di prova (ad es. allergico alle proteine ​​eterologhe di origine murina o di criceto).
  • Storia di ipersensibilità o anafilassi associata a qualsiasi somministrazione di immunoglobuline FVIII o II.
  • Attuale inibitore del FVIII positivo o anamnesi positiva per l'inibitore del FVIII.
  • Altri disturbi della coagulazione oltre all'emofilia A.
  • Infusione di qualsiasi prodotto contenente FVIII entro 72 ore prima della somministrazione.
  • Compromissione epatica o renale significativa (ALT e AST > 2 × ULN; livello di bilirubina sierica > 2 × limite superiore della norma (ULN), azotemia > 2 × ULN, Cr > 2,0 ULN).
  • Uno o più test clinicamente significativi per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV), la spirulina antisifilitica (TPHA) e l'anticorpo del virus dell'epatite C (HCV).
  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi terapia anticoagulante o antipiastrinica entro una settimana prima dello screening o che necessitano di ricevere una terapia anticoagulante o antipiastrinica durante il periodo degli studi clinici.
  • - Pazienti sottoposti a chirurgia maggiore o che ricevono trasfusioni di sangue o componenti del corpo entro 4 settimane prima dello screening o che hanno pianificato un programma di chirurgia maggiore durante lo studio.
  • Pazienti che hanno precedentemente partecipato ad altri studi clinici entro un mese prima della somministrazione.
  • Qualsiasi malattia o condizione pericolosa per la vita che, secondo il giudizio dello sperimentatore, non potrebbe beneficiare della partecipazione allo studio.
  • Paziente considerato dagli altri ricercatori non idoneo allo studio clinico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Braccio 1
I soggetti (fino a 12 anni di età) hanno ricevuto due trattamenti: 50 UI/kg di ADVATE nel primo periodo, seguiti da 50 UI/kg di FRSW107 nel secondo periodo.
Droga: ADVATE
50 unità internazionali (UI)/kg, una singola dose.
Droga: FRSW107
50 UI/kg, una singola dose.
Altri nomi:
  • Fattore VIII della coagulazione umano ricombinante, proteina di fusione Fc per iniezione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Concentrazione massima misurata di FVIII:C (Cmax)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.
Misurato mediante saggio di coagulazione aPTT.
Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.
Tempo necessario affinché la concentrazione del farmaco raggiunga la metà del suo valore originario (T1/2)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni
Misurato mediante saggio di coagulazione aPTT.
Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni
Area sotto la curva all'infinito (AUC)
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.
Misurato mediante saggio di coagulazione aPTT.
Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.
La misura dell'efficienza del corpo per rimuovere il farmaco e l'unità è il volume del plasma o del sangue eliminato dal farmaco per unità di tempo (CL).
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.
Misurato mediante saggio di coagulazione aPTT.
Pre-dose e post-dose fino a 8 giorni.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi correlati al trattamento come valutato da CTCAE V5.0.
Lasso di tempo: Post dose fino a 32 giorni.
Eventi avversi correlati alla proteina di fusione del fattore VIII-Fc della coagulazione umana ricombinante per preparazioni iniettabili secondo i criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE) NCI.V5.0.
Post dose fino a 32 giorni.
Sviluppo dell'inibitore
Lasso di tempo: Pre-dose e post-dose fino a 32 giorni.
Misurato dal dosaggio Bethesda modificato da Nijmegen.
Pre-dose e post-dose fino a 32 giorni.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Jiangsu Gensciences lnc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Runhui Wu, PhD, Beijing Children's Hospital
  • Investigatore principale: Xiaoling Wang, MA.Sc, Beijing Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 novembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
9 maggio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 febbraio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
22 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 agosto 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CTR20220279

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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