Effetto dell'ossitocina intranasale sulla disfagia nei bambini e negli adolescenti con sindrome di Prader-Willi (DYSMOT)

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 2 e 17 anni e 5 mesi al momento dell'inclusione.
2. Diagnosi geneticamente confermata di PWS.
3. I genitori (o il rappresentante legale) hanno firmato il modulo di consenso informato e sono disposti a rispettare tutte le procedure di studio.

Criteri di esclusione:

1. Una storia di ipersensibilità al farmaco in studio o farmaci con strutture chimiche simili, agli eccipienti del prodotto o al lattice;
2. Intolleranza alle somministrazioni intranasali (anche quando dovute a un grave problema comportamentale);
3. Iponatremia (clinicamente rilevante a discrezione dello sperimentatore);
4. Ipokaliemia (clinicamente rilevante a discrezione dello sperimentatore);
5. Prolungamento dell'intervallo QT e/o anamnesi familiare di prolungamento dell'intervallo QT;
6. Trattamento concomitante che prolunga l'intervallo QT;
7. Inizio del trattamento con ormone della crescita (GH) nelle ultime 4 settimane prima dell'inclusione;
8. Anamnesi di elettrocardiogramma (ECG) anomalo (convalidato da un cardiologo);
9. Ragazze incinte; (per le ragazze in età fertile che non hanno la contraccezione e sono sessualmente attive, sarà richiesto un test di gravidanza negativo)
10. Paziente con segni clinici nel contesto del contatto con persona infetta da COVID-19.
11. Paziente incluso in un altro protocollo di studio su un medicinale negli ultimi 6 mesi;

12. Problemi amministrativi:

    1. Impossibilità di fornire ai genitori (o rappresentanti legali) informazioni mediche esperte;
    2. Nessuna copertura da parte di un regime previdenziale.