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Influenza della dose iniziale di levotiroxina sugli esiti dello sviluppo neurologico e della crescita nell'ipotiroidismo congenito

7 maggio 2022 aggiornato da: Prof.ssa Mariacarolina Salerno, Federico II University

Valutazione del profilo rischio-beneficio a lungo termine del trattamento con levotiroxina nei bambini con ipotiroidismo congenito: influenza della dose iniziale di levotiroxina sugli esiti dello sviluppo neurologico, della crescita, cardiovascolare e scheletrico

L'obiettivo primario di questo studio è valutare il profilo rischio-beneficio del trattamento a lungo termine di due diversi schemi terapeutici iniziali con L-T4 sugli esiti dello sviluppo neurologico e auxologico nei bambini con ipotiroidismo congenito, diagnosticato mediante screening neonatale al fine di trovare il la migliore dose di sostituzione iniziale dell'ormone tiroideo per assicurare il miglior risultato di sviluppo a lungo termine senza effetti avversi sugli esiti auxologici, cardiovascolari e scheletrici. L'obiettivo secondario dello studio è valutare il ruolo di altri fattori che, oltre alla terapia iniziale con L-T4, possono influenzare gli esiti dello sviluppo neurologico e auxologico a lungo termine, nonché gli esiti del sistema cardiovascolare e del metabolismo osseo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Settantadue neonati rilevati dal programma di screening neonatale per l'ipotiroidismo congenito sono stati assegnati in modo casuale a ricevere una delle due dosi sostitutive iniziali di L-T4: il gruppo A ha ricevuto una dose sostitutiva iniziale di 10-12,5 mcg/kg/die e il gruppo B ha ricevuto una dose sostitutiva iniziale di 12,6-15 mcg/kg/die. L'adeguatezza del trattamento è stata attentamente monitorata mediante valutazione clinica e misurazione regolare di FT4 e TSH. Lo sviluppo cognitivo è stato valutato attraverso le Griffiths Mental Development Scales all'età di 2 anni. La valutazione cognitiva e comportamentale all'età di 4 anni è stata eseguita utilizzando la scala Wechsler Preschool and Primary of Intelligence. La crescita è stata valutata all'arruolamento e ad ogni visita. La maturazione scheletrica è stata valutata alla diagnosi e all'età di 1 e 4 anni. All'età di 4 anni sono state eseguite misurazioni ecografiche quantitative e valutazione cardiovascolare.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
72

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 3 giorni a 4 settimane (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ipotiroidismo congenito diagnosticato dal programma di screening neonatale
  • Età inferiore a 30 giorni alla diagnosi
  • Valore TSH alla diagnosi di conferma superiore a 30 mU/l
  • Etnia caucasica

Criteri di esclusione:

  • Prematurità
  • Principali malformazioni congenite
  • Malattie neonatali
  • Cromosomopatie
  • Malattie tiroidee materne note

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: 10-12,5 μg/kg/giorno di L-T4
Bambini con ipotiroidismo congenito che hanno ricevuto una dose iniziale di L-T4 di 10-12,5 μg/kg/giorno.
Droga: Levotiroxina
I bambini con ipotiroidismo congenito hanno ricevuto due diverse dosi di levotiroxina all'interno dell'intervallo raccomandato per valutare eventuali differenze nei risultati a lungo termine.
Altri nomi:
  • L-T4
Comparatore attivo: 12,6-15 μg/kg/giorno di L-T4
Bambini con ipotiroidismo congenito che hanno ricevuto una dose iniziale di L-T4 di 12,6-15 μg/kg/die.
Droga: Levotiroxina
I bambini con ipotiroidismo congenito hanno ricevuto due diverse dosi di levotiroxina all'interno dell'intervallo raccomandato per valutare eventuali differenze nei risultati a lungo termine.
Altri nomi:
  • L-T4

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esiti dello sviluppo neurologico
Lasso di tempo: A quattro anni
La valutazione cognitiva e comportamentale è stata eseguita utilizzando la Wechsler Preschool and Primary scale of Intelligence (WIPPSI-III). Il WIPPSI-III valuta l'intelligenza dei bambini tra 2,6 e 7,3 anni e fornisce un quoziente di intelligenza totale, un quoziente di intelligenza verbale, un quoziente di intelligenza delle prestazioni e un quoziente di velocità di elaborazione. I quozienti > 85 sono considerati normali.
A quattro anni
Crescita lineare
Lasso di tempo: 7-10 giorni dopo l'inizio del trattamento e a 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48 mesi di vita.
La crescita lineare è stata valutata periodicamente durante lo studio attraverso la misurazione della lunghezza fino a 3 anni e dell'altezza successivamente. La lunghezza e l'altezza sono state misurate in centimetri e sono espresse come punteggio di deviazione standard.
7-10 giorni dopo l'inizio del trattamento e a 1,5, 3, 6, 9, 12, 18, 24, 30, 36, 42 e 48 mesi di vita.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Federico II University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Mariacarolina Salerno, Professor, Federico II University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 maggio 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 maggio 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 maggio 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
4 maggio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 maggio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
12 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 maggio 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 maggio 2022

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • FARM8A8FHP

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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