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Indagare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'enzastaurina per la prevenzione degli eventi arteriosi nei pazienti con sindrome di Ehlers-Danlos vascolare. (PREVEnt)

6 marzo 2024 aggiornato da: Aytu BioPharma, Inc.

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'enzastaurina per la prevenzione degli eventi arteriosi nei pazienti con sindrome di Ehlers-Danlos vascolare (vEDS) confermata con mutazioni COL3A1, seguita da un'estensione in aperto (OLE)

Lo scopo di questo studio è quello di indagare l'efficacia di enzastaurina rispetto al placebo nella prevenzione di eventi arteriosi (rottura, dissezione, pseudoaneurisma, fistola del seno carotideo-cavernoso o aneurisma, fatale o meno) che portano all'intervento o alla mortalità attribuibile a un evento arterioso in pazienti con vEDS confermati con mutazioni patogene eterozigoti del gene COL3A1 previste per derivare una proteina mutante.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Sospeso

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'endpoint primario di efficacia di questo studio sarà definito come il tempo all'intervento per un evento arterioso (rottura, dissezione, pseudoaneurisma, fistola del seno carotideo-cavernoso o aneurisma, fatale o meno) o la mortalità attribuibile a un evento arterioso, come giudicato da un comitato di eventi e sarà analizzato per la differenza tra trattamenti attivi e placebo in aggiunta allo standard di cura di base, utilizzando l'analisi statistica di sopravvivenza. Inoltre, gli endpoint secondari includeranno il tasso di rottura intestinale, pneumotorace e distacco della retina, come giudicato da un comitato di eventi, sicurezza e tollerabilità, nonché ricoveri e misure di qualità della vita correlata alla salute (HQRL).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
260

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Aytu BioPharma

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di età compresa tra 18 e 60 anni al momento dello screening iniziale.
  2. Soggetti adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni possono essere presi in considerazione per iscriversi successivamente alla sperimentazione clinica in attesa dell'analisi ad interim.
  3. Diagnosi per VEDS (sindrome vascolare di Ehlers Danlos), con una variante genetica COL3A1 confermata e documentata.
  4. Il soggetto deve essere stabile, non avere eventi vascolari correlati a VEDS negli ultimi 3 mesi prima dell'arruolamento.
  5. Uso confermato della contraccezione sia per i partecipanti di sesso maschile che per quelli di sesso femminile.

Criteri di esclusione:

  1. Incapacità di deglutire o ricevere compresse intatte.
  2. Attualmente in trattamento con inibitori del CYP3A4 entro 4 settimane prima dell'arruolamento.
  3. Allergia o ipersensibilità nota all'enzastaurina.
  4. Paziente attualmente incinta o che allatta.

Altri criteri saranno esaminati durante la prima visita di studio per determinare se Lei è in grado di partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore attivo: Enzastaurina 500 mg QD
Ricevere 500 mg di enzastaurina una volta al giorno più lo standard di cura di base.
Droga: Enzastaurina
500 mg QD per via orale sotto forma di quattro compresse da 125 mg con standard di cura di base
Comparatore placebo: QD placebo
QD corrispondente al placebo più lo standard di cura di base.
Droga: Placebo
Placebo per abbinare enzastaurina 500 mg QD per via orale sotto forma di quattro compresse da 125 mg con standard di cura di base

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo all'intervento per un evento arterioso (rottura, dissezione, pseudoaneurisma, fistola carotideo-cavernosa o aneurisma, fatale o meno) o mortalità attribuibile a un evento arterioso.
Lasso di tempo: 30 mesi
Tempo all'intervento per un evento arterioso (rottura, dissezione, pseudoaneurisma, fistola del seno carotideo-cavernoso o aneurisma, fatale o meno) o mortalità attribuibile a un evento arterioso, come giudicato da un Comitato di eventi e analizzato per differenza nel tempo -evento composito di trattamenti attivi rispetto a placebo, utilizzando l'analisi di sopravvivenza fino alla fine dello studio
30 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e proporzione di pazienti con eventi avversi o con segni vitali anormali, esami fisici, esami oftalmologici, valori clinici di laboratorio o elettrocardiogrammi (ECG) attenzione medica.
Lasso di tempo: 30 mesi
Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso del prodotto sperimentale negli esseri umani, considerato o meno correlato al prodotto sperimentale. Un evento avverso può essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (ad esempio, un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata a qualsiasi uso del prodotto sperimentale, senza alcun giudizio sulla causalità e indipendentemente dalla via di somministrazione, formulazione o dose, incluso un'overdose.
30 mesi
Numero e proporzione di pazienti che interrompono il farmaco in studio a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: 30 mesi
Interruzione o ritiro dallo studio
30 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Aytu BioPharma, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Parexel

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
  • Investigatore principale: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 marzo 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AR101-PREVEnt

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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