Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Indagare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'enzastaurina per la prevenzione degli eventi arteriosi nei pazienti con sindrome di Ehlers-Danlos vascolare. (PREVEnt)

6 marzo 2024 aggiornato da: Aytu BioPharma, Inc.

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo sull'enzastaurina per la prevenzione degli eventi arteriosi nei pazienti con sindrome di Ehlers-Danlos vascolare (vEDS) confermata con mutazioni COL3A1, seguita da un'estensione in aperto (OLE)

Lo scopo di questo studio è quello di indagare l'efficacia di enzastaurina rispetto al placebo nella prevenzione di eventi arteriosi (rottura, dissezione, pseudoaneurisma, fistola del seno carotideo-cavernoso o aneurisma, fatale o meno) che portano all'intervento o alla mortalità attribuibile a un evento arterioso in pazienti con vEDS confermati con mutazioni patogene eterozigoti del gene COL3A1 previste per derivare una proteina mutante.

Panoramica dello studio

Stato

Sospeso

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'endpoint primario di efficacia di questo studio sarà definito come il tempo all'intervento per un evento arterioso (rottura, dissezione, pseudoaneurisma, fistola del seno carotideo-cavernoso o aneurisma, fatale o meno) o la mortalità attribuibile a un evento arterioso, come giudicato da un comitato di eventi e sarà analizzato per la differenza tra trattamenti attivi e placebo in aggiunta allo standard di cura di base, utilizzando l'analisi statistica di sopravvivenza. Inoltre, gli endpoint secondari includeranno il tasso di rottura intestinale, pneumotorace e distacco della retina, come giudicato da un comitato di eventi, sicurezza e tollerabilità, nonché ricoveri e misure di qualità della vita correlata alla salute (HQRL).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

260

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • Aytu BioPharma

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di età compresa tra 18 e 60 anni al momento dello screening iniziale.
  2. Soggetti adolescenti di età compresa tra 12 e 17 anni possono essere presi in considerazione per iscriversi successivamente alla sperimentazione clinica in attesa dell'analisi ad interim.
  3. Diagnosi per VEDS (sindrome vascolare di Ehlers Danlos), con una variante genetica COL3A1 confermata e documentata.
  4. Il soggetto deve essere stabile, non avere eventi vascolari correlati a VEDS negli ultimi 3 mesi prima dell'arruolamento.
  5. Uso confermato della contraccezione sia per i partecipanti di sesso maschile che per quelli di sesso femminile.

Criteri di esclusione:

  1. Incapacità di deglutire o ricevere compresse intatte.
  2. Attualmente in trattamento con inibitori del CYP3A4 entro 4 settimane prima dell'arruolamento.
  3. Allergia o ipersensibilità nota all'enzastaurina.
  4. Paziente attualmente incinta o che allatta.

Altri criteri saranno esaminati durante la prima visita di studio per determinare se Lei è in grado di partecipare allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Enzastaurina 500 mg QD
Ricevere 500 mg di enzastaurina una volta al giorno più lo standard di cura di base.
Droga: Enzastaurina
500 mg QD per via orale sotto forma di quattro compresse da 125 mg con standard di cura di base
Comparatore placebo: QD placebo
QD corrispondente al placebo più lo standard di cura di base.
Droga: Placebo
Placebo per abbinare enzastaurina 500 mg QD per via orale sotto forma di quattro compresse da 125 mg con standard di cura di base

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo all'intervento per un evento arterioso (rottura, dissezione, pseudoaneurisma, fistola carotideo-cavernosa o aneurisma, fatale o meno) o mortalità attribuibile a un evento arterioso.
Lasso di tempo: 30 mesi
Tempo all'intervento per un evento arterioso (rottura, dissezione, pseudoaneurisma, fistola del seno carotideo-cavernoso o aneurisma, fatale o meno) o mortalità attribuibile a un evento arterioso, come giudicato da un Comitato di eventi e analizzato per differenza nel tempo -evento composito di trattamenti attivi rispetto a placebo, utilizzando l'analisi di sopravvivenza fino alla fine dello studio
30 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero e proporzione di pazienti con eventi avversi o con segni vitali anormali, esami fisici, esami oftalmologici, valori clinici di laboratorio o elettrocardiogrammi (ECG) attenzione medica.
Lasso di tempo: 30 mesi
Un evento avverso (AE) è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso del prodotto sperimentale negli esseri umani, considerato o meno correlato al prodotto sperimentale. Un evento avverso può essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (ad esempio, un risultato di laboratorio anomalo), sintomo o malattia temporalmente associata a qualsiasi uso del prodotto sperimentale, senza alcun giudizio sulla causalità e indipendentemente dalla via di somministrazione, formulazione o dose, incluso un'overdose.
30 mesi
Numero e proporzione di pazienti che interrompono il farmaco in studio a causa di eventi avversi
Lasso di tempo: 30 mesi
Interruzione o ritiro dallo studio
30 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aytu BioPharma, Inc.

Collaboratori

Parexel

Investigatori

  • Investigatore principale: Sherene Shalhub, M.D., M.P.H., University of Washington
  • Investigatore principale: Shaine Morris, M.D.,M.P.H., Texas Children's Hospital and Baylor College of Medicine

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 gennaio 2025

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 aprile 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

19 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AR101-PREVEnt

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Sindrome vascolare di Ehlers-Danlos

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Macedonia

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi