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Cellule stromali mesenchimali dermiche allogeniche ABCB5-positive per il trattamento dell'epidermolisi bollosa (fase III, crossover)

3 dicembre 2025 aggiornato da: RHEACELL GmbH & Co. KG

Uno studio clinico di fase III in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, interventistico, multicentrico, per studiare la sicurezza e l'efficacia delle cellule stromali mesenchimali ABCB5-positive (MSC ABCB5+) sull'epidermolisi bollosa (EB)

Lo scopo di questo studio clinico è indagare la sicurezza e l'efficacia di allo-APZ2-OTS somministrato per via endovenosa a soggetti con epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB) rispetto al placebo. Sarà incluso un ulteriore braccio in aperto controllato al basale per studiare la sicurezza e l'efficacia di allo-APZ2-OTS somministrato per via endovenosa a soggetti con JEB e a soggetti con RDEB <1 anno.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
91

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Sanatorio Mater Dei
  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
        • EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK)
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Fundacion Debra Chile
  • Francia
      • Nice, Francia
        • Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
      • Paris, Francia
        • Hospital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Francia
        • Service de Dermatologie Hospital Saint-Louis
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Andreas Syggros Hospital of Cutaneous Venereal Diseases
      • Thessaloniki, Grecia
        • Venereal & Skin Diseases Hospital of Thessaloniki
  • Italia
      • Milan, Italia
        • UOSD Pediatria-Alta Intensita di Curà, Ospedale Maggiore
      • Roma, Italia
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
        • Medical Concierge Centrum Medyczne
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo
        • Centro Hospitalar e Universitario de Comibra HUC
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Hospital La Paz
  • Taiwan
      • Tainan, Taiwan
        • Department of Dermatology, National Cheng Kung University
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Semmelweis Egyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso maschile o femminile con diagnosi di RDEB o JEB confermata da test genetico o da biopsia cutanea con mappatura in immunofluorescenza (IFM);
  2. Il soggetto è idoneo a partecipare a questa sperimentazione clinica in base alle condizioni di salute generali;
  3. Soggetto con una ferita bersaglio che soddisfa i seguenti criteri: 5-50 cm2, ≥ 21 giorni e <9 mesi, nessun segno di infezione acuta;
  4. Il paziente/rappresentante legale comprende la natura della procedura e fornisce il consenso/assenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di sperimentazione clinica;
  5. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo alla Visita 1. Le donne in età fertile, i partecipanti di sesso maschile e il loro partner devono essere disposti a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante il corso dell'intero studio clinico.

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi malattia tumorale in corso, inclusi carcinoma a cellule squamose e carcinoma a cellule basali;
  2. Eventuali allergie note ai componenti dell'IP o premedicazione;
  3. Paziente/rappresentante legale che si prevede non voglia o non sia in grado di rispettare i requisiti del protocollo;
  4. Donne in gravidanza o in allattamento;
  5. Trattamento in corso o precedente (entro 30 giorni dallo screening) con un altro IP, o partecipazione e/o follow-up a un altro studio clinico interventistico;
  6. Precedente partecipazione a questa sperimentazione clinica (ad eccezione dei fallimenti di screening);
  7. Malattia concomitante clinicamente significativa o instabile o altre controindicazioni cliniche come una condizione di salute mentale incontrollata o scarsamente controllata del soggetto e/o del suo rappresentante legale che potrebbe avere un impatto sulla sicurezza del paziente o interferire con la compliance allo studio come l'impossibilità di partecipare alle visite di studio programmate; Riservato
  8. Dipendenti dello sponsor, o dipendenti o parenti dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Placebo
Sperimentale: Vero
Droga: allo-APZ2-OTS
Cellule stromali mesenchimali allogeniche dermiche ABCB5-positive (MSC ABCB5+)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con chiusura completa della ferita bersaglio
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione di soggetti con guarigione completa della ferita bersaglio, determinata dallo sperimentatore, rispetto al basale
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
RHEACELL GmbH & Co. KG

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
13 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
29 agosto 2025

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 gennaio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
5 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
19 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • allo-APZ2-EB-III

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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