Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Allogeniczne ABCB5-dodatnie mezenchymalne komórki zrębowe skóry do leczenia pęcherzowego oddzielania się naskórka (faza III, krzyżowanie)

3 grudnia 2025 zaktualizowane przez: RHEACELL GmbH & Co. KG

Podwójnie ślepe, randomizowane, kontrolowane placebo, interwencyjne, wieloośrodkowe badanie kliniczne fazy III w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności ABCB5-dodatnich mezenchymalnych komórek zrębowych (ABCB5+ MSC) na pęcherzowe oddzielanie się naskórka (EB)

Celem tego badania klinicznego jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności allo-APZ2-OTS podawanego dożylnie pacjentom z recesywną dystroficzną postacią pęcherzowego oddzielania się naskórka (RDEB) w porównaniu z placebo. Dodatkowe ramię otwartej próby z kontrolą wyjściową zostanie włączone w celu zbadania bezpieczeństwa i skuteczności allo-APZ2-OTS podawanego dożylnie pacjentom z JEB i pacjentom z RDEB w wieku < 1 roku.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
91

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Sanatorio Mater Dei
  • Austria
      • Salzburg, Austria, 5020
        • EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK)
  • Chile
      • Santiago, Chile
        • Fundacion Debra Chile
  • Francja
      • Nice, Francja
        • Universitaetsklinik fuer Dermatologie und Allergologie
      • Paris, Francja
        • Hospital Necker-Enfants Malades
      • Paris, Francja
        • Service de Dermatologie Hospital Saint-Louis
  • Grecja
      • Athens, Grecja
        • Andreas Syggros Hospital of Cutaneous Venereal Diseases
      • Thessaloniki, Grecja
        • Venereal & Skin Diseases Hospital of Thessaloniki
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania
        • Hospital La Paz
  • Polska
      • Warsaw, Polska
        • Medical Concierge Centrum Medyczne
  • Portugalia
      • Coimbra, Portugalia
        • Centro Hospitalar e Universitario de Comibra HUC
  • Tajwan
      • Tainan, Tajwan
        • Department of Dermatology, National Cheng Kung University
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Semmelweis Egyetem
  • Włochy
      • Milan, Włochy
        • UOSD Pediatria-Alta Intensita di Curà, Ospedale Maggiore
      • Roma, Włochy
        • Ospedale Pediatrico Bambin Gesù
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Great Ormond Street Hospital (GOSH)

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety z rozpoznaniem RDEB lub JEB potwierdzonym testami genetycznymi lub biopsją skóry z mapowaniem immunofluorescencyjnym (IFM);
  2. Uczestnik kwalifikuje się do udziału w tym badaniu klinicznym na podstawie ogólnego stanu zdrowia;
  3. Osobnik z docelową raną spełniającą następujące kryteria: 5-50 cm2, ≥ 21 dni i < 9 miesięcy, brak oznak ostrej infekcji;
  4. Pacjent/przedstawiciel prawny rozumie charakter procedury i wyraża pisemną świadomą zgodę/zgodę przed jakąkolwiek procedurą badania klinicznego;
  5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu podczas Wizyty 1. Kobiety w wieku rozrodczym, uczestnicy płci męskiej oraz ich partner muszą wyrazić chęć stosowania wysoce skutecznych metod antykoncepcji podczas całego badania klinicznego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wszelkie obecne choroby nowotworowe, w tym rak płaskonabłonkowy i rak podstawnokomórkowy;
  2. Wszelkie znane alergie na składniki IP lub premedykację;
  3. Przewiduje się, że pacjent/przedstawiciel prawny nie będzie chciał lub nie był w stanie spełnić wymagań protokołu;
  4. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
  5. Obecne lub poprzednie (w ciągu 30 dni od skriningu) leczenie z innym IP lub udział i/lub obserwacja w innym interwencyjnym badaniu klinicznym;
  6. Wcześniejszy udział w tym badaniu klinicznym (z wyjątkiem niepowodzeń badań przesiewowych);
  7. Klinicznie istotna lub niestabilna współistniejąca choroba lub inne przeciwwskazania kliniczne, takie jak niekontrolowany lub źle kontrolowany stan zdrowia psychicznego uczestnika i/lub jego przedstawiciela ustawowego, który może mieć wpływ na bezpieczeństwo pacjenta lub zakłócać zgodność badania, np. niemożność uczestniczenia w zaplanowanych wizytach badawczych; Poufny
  8. Pracownicy sponsora lub pracownicy lub krewni badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Placebo
Eksperymentalny: Verum
Lek: allo-APZ2-OTS
Allogeniczne mezenchymalne komórki zrębowe ABCB5-dodatnie skóry (ABCB5+ MSC)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów z całkowitym zamknięciem docelowej rany
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Odsetek pacjentów z całkowitym wygojeniem docelowej rany, określony przez badacza, w porównaniu z wartością wyjściową
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
RHEACELL GmbH & Co. KG

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
13 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
29 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
5 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
19 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
10 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
3 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • allo-APZ2-EB-III

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami