Ultrasuoni focalizzati ad alta intensità per distonia-parkinsonismo legato all'X
Trattotomia palidotalamica ad ultrasuoni focalizzata guidata da risonanza magnetica transcranica bilaterale per pazienti con distonia-parkinsonismo legata all'X
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Per determinare i risultati della trattotomia pallidotalamica MRgFUS su pazienti XDP adulti presso il Philippine General Hospital.
Questo è uno studio prospettico che mira a determinare i risultati della trattotomia pallidotalamica MRgFUS (sia unilaterale che bilaterale) su pazienti XDP adulti presso il Philippine General Hospital.
Nessuna dimensione del campione sarà determinata a priori. Lo studio sarà condotto per un periodo di cinque anni e tutti i pazienti idonei potranno essere invitati a partecipare allo studio durante questo periodo.
La procedura verrà eseguita all'interno della suite MRI, utilizzando un sistema MRI da 1,5 Tesla (GE Optima MR450, USA) e il dispositivo ExAblate Neuro (InSightec, Haifa, Israele) per fornire l'ecografia focalizzata. La testa del paziente sarà rasata e immobilizzata utilizzando un telaio stereotassico in anestesia locale. Un diaframma elastico sarà fissato alla testa del paziente e collegato al trasduttore a ultrasuoni,8 e il paziente sarà posizionato all'interno del foro della risonanza magnetica. Verrà eseguita una scansione MRI di riferimento per posizionare il trasduttore sul bersaglio, dopodiché le immagini MRI (MRI assiale pesata in T1 e MRI assiale/coronale pesata in T2 a sezioni di 1 mm) saranno fuse alla scansione TC preoperatoria per il cranio- algoritmo di correzione.8 Verrà quindi eseguita la pianificazione del trattamento stereotassico per colpire il tratto pallidotalamico. Di solito si trova sulla linea mediocommisurale (da 0 a 1,0 mm posteriore) in direzione antero-posteriore, 8-10 mm lateralmente alla linea intercommisurale in direzione mediolaterale, 0-1,5 mm inferiore alla linea intercommisurale in direzione dorsoventrale, e 6,5-7,5 mm al confine talamo-ventricolare.7 La lesione sarà fatta 3 mm lateralmente al tratto mamillo-talamico e superiore e mediale al nucleo subtalamico mediale.9,11,12 Una volta fissato l'obiettivo, verrà eseguita una serie di sonicazioni a bassa potenza che producono temperature comprese tra 40-45oC e durano 10-20 secondi.8 La valutazione clinica per la soppressione del tremore e gli effetti collaterali del trattamento verrà effettuata dopo ogni sonicazione8 e l'ablazione termica definitiva non reversibile verrà eseguita solo nell'ambiente in cui il paziente sperimenta la riduzione o la soppressione del tremore senza effetti avversi.9 La temperatura di sonicazione finale varia solitamente tra 55-63oC.8 Dopo il trattamento, il telaio stereotassico verrà rimosso e il paziente verrà monitorato in ospedale durante la notte.
I pazienti saranno valutati entro 24 ore dal trattamento, quindi verrà chiesto di seguire il neurologo per i disturbi del movimento (RDJ) a 2 settimane, 3 mesi, 6 mesi, 9 mesi e 12 mesi dopo il trattamento attraverso una visita clinica. La registrazione video verrà effettuata durante la visita iniziale e ad ogni visita di follow-up. Un altro valutatore cieco segnerà i video dei pazienti. Il risultato sarà valutato utilizzando la scala XDP-Movement Disorder Society of the Philippines (XDP-MDSP) ad ogni visita e confrontandola con la linea di base pre-trattamento, nonché utilizzando la stadiazione clinica e funzionale XDP. Saranno inoltre ottenuti i punteggi BFMDRS e UPDRS pre e post trattamento.
Per la trattotomia bilaterale MRgFUS, la lesione controlaterale verrà eseguita almeno 6 mesi dopo la prima procedura, a condizione che non vi siano effetti avversi gravi dalla prima lesione PTT.
I dati demografici, clinici, correlati al trattamento e sugli esiti di tutti i pazienti dello studio saranno raccolti in modo prospettico dagli investigatori per tutta la durata dello studio.
Tipo di studio
Tipo di studio
Tipo di accesso espanso
Tipo di accesso espanso
- Individual pazienti: consente a un singolo paziente, con una malattia o condizione grave che non può partecipare a una sperimentazione clinica, l'accesso a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questa categoria include anche l'accesso in una situazione di emergenza.
- Popolazione di dimensioni intermedie: consente a più di un paziente (ma generalmente meno pazienti rispetto a un IND/protocollo di trattamento) di accedere a un farmaco o prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso ampliato viene utilizzato quando più pazienti con la stessa malattia o condizione cercano di accedere a un farmaco specifico o a un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA.
- IND/Protocollo di trattamento
- : consente a una popolazione ampia e diffusa di accedere a un farmaco oa un prodotto biologico che non è stato approvato dalla FDA. Questo tipo di accesso esteso può essere fornito solo se il prodotto è già in fase di sviluppo per il marketing per lo stesso utilizzo dell'accesso esteso.
- Singoli pazienti
- Popolazione di dimensioni intermedie
- Trattamento IND/Protocollo
Contatti e Sedi
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Roland Dominic G Jamora, MD, PhD
- Numero di telefono: +63 2 85242338
- Email: rgjamora@up.edu.ph
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Kathleen Joy O Khu, MD
- Numero di telefono: +63 2 85242338
- Email: kokhu@up.edu.ph
Luoghi di studio
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Manila, Filippine, 1000
- A disposizione
- Philippine General Hospital
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- 18 anni e oltre
- sono stati diagnosticati con XDP e confermati da test genetici
- avere un rapporto di densità del cranio (SDR) di >/= 0,35 alla TAC
- avere l'autorizzazione psichiatrica e medica
- hanno superato il test neurocognitivo
- sono stati sottoposti a tractomia pallidotalamica MRgFUS, unilaterale o bilaterale,
Criteri di esclusione:
- pazienti di età inferiore ai 18 anni
- pazienti che hanno disturbi del movimento diversi da XDP
- pazienti con risultati di neuroimaging anormali che precluderebbero la lesione MRgFUS
- Cranio SDR < 0,35
- pazienti con controindicazioni mediche
- pazienti che non soddisfacevano i criteri di inclusione
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Roland Dominic G Jamora, MD, PhD, Department of Neurosciences, University of the Philippines Manila
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Ultimo verificato
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Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
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Altri numeri di identificazione dello studio
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- DoN-001
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