Un protocollo di trattamento per supportare la cura di bambini e adolescenti affetti da malattia polmonare interstiziale fibrosante (ILD)

Criterio di inclusione:

• Pazienti non idonei o impossibilitati a partecipare allo studio 1199-0378 in corso.
• Bambini e adolescenti dai 6 ai 17 anni alla Visita 1.
• Consenso informato scritto firmato e datato e assenso, ove applicabile, in conformità con l'International Council on Harmonization-Good Clinical Practice (ICH-GCP) e la legislazione locale prima dell'ammissione alla sperimentazione.
• Pazienti maschi o femmine. Le donne in età fertile (WOCBP) devono confermare che l'astinenza sessuale è una pratica standard e continuerà fino a 3 mesi dopo l'ultima assunzione di droga, o essere pronte e in grado di utilizzare un metodo di controllo delle nascite altamente efficace per ICH M3 (R2) che si traduce in un basso tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno se utilizzato in modo coerente e corretto, in combinazione con un metodo di barriera, da 28 giorni prima dell'inizio del trattamento in studio, durante il trattamento e fino a 3 mesi dopo l'ultima assunzione del farmaco. L'astinenza sessuale è definita come l'astinenza da qualsiasi atto sessuale che può provocare una gravidanza. Un elenco di metodi contraccettivi che soddisfano questi criteri è fornito nelle informazioni per i genitori e nel protocollo.
• - Pazienti con evidenza di malattia polmonare interstiziale fibrosante (ILD) alla tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) entro 12 mesi dalla visita 1 come valutato e documentato dallo sperimentatore.

Ulteriori criteri di inclusione per la determinazione dell'ILD fibrosante su HRCT sono definiti nel protocollo.

• Pazienti con capacità vitale forzata (FVC) % prevista ≥25% alla visita 1.

• Pazienti con malattia clinicamente significativa alla Visita 1, come valutato dallo sperimentatore:

  • Punteggio tifoso >3

  • Prove documentate di progressione clinica nel tempo basate su entrambi

    • un calo relativo del 5-10% della FVC% prevista accompagnato da un peggioramento dei sintomi, o
    • un declino relativo ≥10% della percentuale prevista di FVC, o
    • aumento della fibrosi su HRCT, o
    • altre misure di peggioramento clinico attribuito alla malattia polmonare progressiva (ad esempio, aumento del fabbisogno di ossigeno, diminuzione della capacità di diffusione).

Criteri di esclusione

• Pazienti che devono o desiderano continuare l'assunzione di farmaci soggetti a restrizioni o di qualsiasi farmaco considerato suscettibile di interferire con la conduzione sicura del programma.
• Attualmente iscritti a un altro dispositivo sperimentale o programma farmacologico, o da meno di 30 giorni dalla conclusione di un altro dispositivo sperimentale o programma farmacologico o dalla ricezione di altri trattamenti sperimentali. Questo non si applica a nintedanib.
• Donne incinte, che allattano o che pianificano una gravidanza durante il programma.
• Aspartato transaminasi (AST) e/o alanina aminotransferasi (ALT) >1,5 x livello superiore della norma (ULN) alla visita 1.
• Bilirubina >1,5 x ULN alla visita 1.
• Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR)
• Pazienti con malattia epatica cronica sottostante (Child Pugh A, B o C compromissione epatica) alla Visita 1.
• Altra terapia sperimentale ricevuta entro 1 mese o 5 emivite (qualunque sia maggiore ma ≥1 settimana) prima della Visita 1.

Si applicano ulteriori criteri di esclusione.