Valutazione della farmacocinetica della laronidasi endovenosa prima e dopo il trapianto di cellule ematopoietiche in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IH.
29 ottobre 2025 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Questo è uno studio multicentrico prospettico osservazionale per raccogliere sangue da pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IH sottoposti a terapia con laronidasi e trapianto di cellule staminali.
Sedici pazienti saranno arruolati per un periodo di 24 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
13
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Kim Nelson, RN
- Numero di telefono: 612-273-2925
- Email: knelso62@fiarview.org
Luoghi di studio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 secondo a 3 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
L'ingresso allo studio è aperto ai pazienti pediatrici indipendentemente dal sesso o dall'origine etnica.
Sebbene ci sarà ogni sforzo per cercare e includere pazienti di sesso femminile e di minoranza, la popolazione di pazienti dipende dalle popolazioni MPS-IH presso l'Università del Minnesota.
Descrizione
Criterio di inclusione:
Da 0 a 3 anni
- Soddisfare i criteri di ammissibilità specifici del protocollo per HCT allogenico per MPS IH
- Pianificazione di ricevere laronidasi sia prima che dopo il trapianto in un ambiente ospedaliero come parte del trattamento standard di cura. Praticamente tutti i pazienti con MPSIH presi in considerazione per il trapianto presso l'Università del Minnesota stanno già ricevendo infusioni di enzimi ed è pratica standard continuare a somministrare infusioni di enzimi fino a 8 settimane dopo il trapianto. Pertanto, la partecipazione non modificherà il corso del trattamento.
Criteri di esclusione:
- I genitori/tutori legali del paziente non sono in grado di fornire il consenso informato.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Numero di gruppi/coorti
1
Coorti e interventi
Gruppo / CoorteGruppo / Coorte |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
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Raccogliere sangue da pazienti con MPS-IH) sottoposti a terapia con laronidasi e trapianto di cellule staminali.
L'obiettivo principale è caratterizzare la PK della laronidasi IV in soggetti con MPS IH e identificare le covariate specifiche del paziente che influenzano l'esposizione al farmaco.
L'obiettivo secondario è identificare le differenze chiave pre e post-HCT che portano alla variabilità dei parametri PK per i pazienti che ricevono la terapia con laronidasi IV per il trattamento di MPS-IH.
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Identificare le differenze chiave che portano alla variabilità dei parametri PK per i pazienti che ricevono la terapia con laronidasi IV per il trattamento di MPS-IH.
Ci saranno 12 campioni per paziente (6 pre-trapianto e 6 post-trapianto).
La laronidasi verrà somministrata per via endovenosa secondo il protocollo utilizzando un dosaggio standard (0,58 mg/kg per via endovenosa su base settimanale) e verranno raccolti sei (n=6) campioni di sangue nell'arco di 24 ore per la determinazione dei lisati di cellule mononucleate e delle concentrazioni plasmatiche di laronidasi per un totale di 18 ml.
Il secondo monitoraggio PK sarà ottenuto utilizzando lo stesso disegno PK ma dopo l'attecchimento mieloide derivato da donatore completo o quasi completo che viene valutato in diversi punti temporali post-HCT (giorno 30, giorno 42, giorno 60).
Lo standard è continuare l'ERT per 8 settimane dopo il trapianto.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Identificare le covariate che influenzano l'esposizione al farmaco
Lasso di tempo: 2 anni
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Gli indicatori di misurazione per la dimensione corporea e la maturazione contribuiscono alla variabilità dell'esposizione alla laronidasi nei pazienti con MPS IH.
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2 anni
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Identificare le differenze chiave pre e post-HCT che portano alla variabilità dei parametri farmacocinetici
Lasso di tempo: 2 anni
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Misurare la fonte endogena dell'enzima presente in relazione alle cellule trapiantate.
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
17 novembre 2022
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
28 ottobre 2025
Completamento dello studio (Stimato)
Completamento dello studio
1 ottobre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
22 novembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
22 novembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
2 dicembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento pubblicato
30 ottobre 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 ottobre 2025
Ultimo verificato
Ultimo verificato
1 ottobre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie del tessuto connettivo
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Mucinosi
- Mucopolisaccaridosi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Mucopolisaccaridosi I
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2021LS144
- NCI-2022-09774 (Identificatore di registro: NCI Trial ID)
- MT2021-29 (Altro identificatore: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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