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Valutazione della farmacocinetica della laronidasi endovenosa prima e dopo il trapianto di cellule ematopoietiche in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IH.

29 ottobre 2025 aggiornato da: Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Questo è uno studio multicentrico prospettico osservazionale per raccogliere sangue da pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IH sottoposti a terapia con laronidasi e trapianto di cellule staminali.

Sedici pazienti saranno arruolati per un periodo di 24 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

13

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Masonic Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 3 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

L'ingresso allo studio è aperto ai pazienti pediatrici indipendentemente dal sesso o dall'origine etnica. Sebbene ci sarà ogni sforzo per cercare e includere pazienti di sesso femminile e di minoranza, la popolazione di pazienti dipende dalle popolazioni MPS-IH presso l'Università del Minnesota.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Da 0 a 3 anni

    • Soddisfare i criteri di ammissibilità specifici del protocollo per HCT allogenico per MPS IH
    • Pianificazione di ricevere laronidasi sia prima che dopo il trapianto in un ambiente ospedaliero come parte del trattamento standard di cura. Praticamente tutti i pazienti con MPSIH presi in considerazione per il trapianto presso l'Università del Minnesota stanno già ricevendo infusioni di enzimi ed è pratica standard continuare a somministrare infusioni di enzimi fino a 8 settimane dopo il trapianto. Pertanto, la partecipazione non modificherà il corso del trattamento.

Criteri di esclusione:

  • I genitori/tutori legali del paziente non sono in grado di fornire il consenso informato.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Raccogliere sangue da pazienti con MPS-IH) sottoposti a terapia con laronidasi e trapianto di cellule staminali.
L'obiettivo principale è caratterizzare la PK della laronidasi IV in soggetti con MPS IH e identificare le covariate specifiche del paziente che influenzano l'esposizione al farmaco. L'obiettivo secondario è identificare le differenze chiave pre e post-HCT che portano alla variabilità dei parametri PK per i pazienti che ricevono la terapia con laronidasi IV per il trattamento di MPS-IH.
Droga: Terapia con laronidasi e trapianto di cellule staminali
Identificare le differenze chiave che portano alla variabilità dei parametri PK per i pazienti che ricevono la terapia con laronidasi IV per il trattamento di MPS-IH. Ci saranno 12 campioni per paziente (6 pre-trapianto e 6 post-trapianto). La laronidasi verrà somministrata per via endovenosa secondo il protocollo utilizzando un dosaggio standard (0,58 mg/kg per via endovenosa su base settimanale) e verranno raccolti sei (n=6) campioni di sangue nell'arco di 24 ore per la determinazione dei lisati di cellule mononucleate e delle concentrazioni plasmatiche di laronidasi per un totale di 18 ml. Il secondo monitoraggio PK sarà ottenuto utilizzando lo stesso disegno PK ma dopo l'attecchimento mieloide derivato da donatore completo o quasi completo che viene valutato in diversi punti temporali post-HCT (giorno 30, giorno 42, giorno 60). Lo standard è continuare l'ERT per 8 settimane dopo il trapianto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Identificare le covariate che influenzano l'esposizione al farmaco
Lasso di tempo: 2 anni
Gli indicatori di misurazione per la dimensione corporea e la maturazione contribuiscono alla variabilità dell'esposizione alla laronidasi nei pazienti con MPS IH.
2 anni
Identificare le differenze chiave pre e post-HCT che portano alla variabilità dei parametri farmacocinetici
Lasso di tempo: 2 anni
Misurare la fonte endogena dell'enzima presente in relazione alle cellule trapiantate.
2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Masonic Cancer Center, University of Minnesota

Investigatori

  • Investigatore principale: Paul Orchard, University of Minnesota Masonic Cancer Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 novembre 2022

Completamento primario (Effettivo)

28 ottobre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

2 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

30 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2021LS144
  • NCI-2022-09774 (Identificatore di registro: NCI Trial ID)
  • MT2021-29 (Altro identificatore: University of Minnesota Masonic Cancer Center)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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