Valutazione della farmacocinetica della laronidasi endovenosa prima e dopo il trapianto di cellule ematopoietiche in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IH.
This is a prospective, observational multicenter study to collect blood from patients with mucopolysaccharidosis type IH undergoing laronidase therapy and a stem cell transplant.
Sixteen patients will be enrolled over a 24 month period.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota Masonic Cancer Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Study entry is open to pediatric patients regardless of gender or ethnic background. While there will be every effort to seek out and include females and minority patients, the patient population is dependent upon the MPS-IH populations at the University of Minnesota.
Descrizione
Inclusion Criteria:
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Between 0 to 3 years of age
- Meet protocol specific eligibility criteria for allogeneic HCT for MPS IH
- Planning to receive laronidase both pre and post-transplant in an inpatient setting as part of standard-of-care treatment. Virtually all patients with MPSIH being considered for transplantation at the University of Minnesota are already receiving enzyme infusions, and it is standard practice to continue to give enzyme infusions to 8 weeks post-transplant. Therefore, participation will not modify the treatment course.
Exclusion Criteria:
- Patient's parent/ legal guardians are unable to provide informed consent.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: CASE_ONLY
- Prospettive temporali: PROSPECTIVE
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Collect blood from patients with MPS-IH) undergoing laronidase therapy and stem cell transplant.
The primary aim is to characterize the PK of IV laronidase in individuals with MPS IH and identify patient specific covariates that impact drug exposure. The secondary aim is to identify key differences pre-and post-HCT leading to variability in PK parameters for patients receiving IV laronidase therapy for the treatment of MPS-IH. |
To identify key differences leading to variability in PK parameters for patients receiving IV laronidase therapy for the treatment of MPS-IH. There will be 12 samples per patient (6 pre-transplant and 6-post-transplant). Laronidase will be administered IV per protocol using standard dosing (0.58 mg/kg intravenously on a weekly basis), and six (n=6) blood samples will be collected over 24 hours for the determination of mononuclear cell lysates and plasma laronidase concentrations for a total of 18mL. The second PK monitoring will be obtained using the same PK design but following complete or near-completedonor derived myeloid engraftment which is evaluated at different time pointspost-HCT (day 30, day 42, day 60). The standard is to continue ERT through 8 weeks post-transplant. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Identify covariates that impact drug exposure
Lasso di tempo: 2 years
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Measure indicators for body size and maturation contribute to variability in laronidase exposure in patients with MPS IH. |
2 years
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Identify key differences pre- and post-HCT leading to variability in PK parameters
Lasso di tempo: 2 years
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Measure endogenous source of enzyme present in relation to the transplanted cells. |
2 years
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Paul Orchard, Masonic Cancer Center, University of Minnesota
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie del tessuto connettivo
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Mucinosi
- Mucopolisaccaridosi
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Mucopolisaccaridosi I
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2021LS144
- NCI-2022-09774 (Identificatore di registro: NCI Trial ID)
- MT2021-29 (Altro identificatore: University of Minnesota Masonic Cancer Center)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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