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Attività fisica ed eliminazione del FVIII: rilevanza per la terapia personalizzata nell'emofilia A grave

1 marzo 2023 aggiornato da: De Cristofaro Raimondo, Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Nelle persone con emofilia grave, l'emivita del fattore VIII infuso e altri parametri farmacocinetici possono variare a seconda di fattori determinanti come il gruppo sanguigno, il livello del fattore von Willebrand (VWF) o l'età. Tuttavia, la farmacocinetica del FVIII (PK) non è stata studiata a fondo nei pazienti con HA grave in funzione dell'attività fisica quotidiana. È noto che l'attività fisica/l'esercizio fisico di intensità vigorosa può aumentare transitoriamente ma significativamente i livelli circolanti di VWF endogeno e conseguentemente di FVIII in soggetti normali e in pazienti con emofilia A moderata o lieve. Lo studio proposto è un Proof of Concept in quanto sarà finalizzato nell'indagare la relazione tra l'attività fisica quotidiana, misurata dal dispositivo da braccio Sensewear, come numero di passi giornalieri e variabilità farmacocinetica del concentrato rec-FVIII infuso. Questo tipo di indagine non è mai stato fatto ed è di grande interesse anche per la valutazione della qualità di vita del paziente.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Nelle persone con emofilia grave, l'emivita del fattore VIII infuso e altri parametri farmacocinetici possono variare a seconda di fattori determinanti come il gruppo sanguigno, il livello del fattore von Willebrand (VWF) o l'età. Tuttavia, la farmacocinetica del FVIII (PK) non è stata studiata a fondo nei pazienti con HA grave in funzione dell'attività fisica quotidiana. È noto che l'attività fisica/l'esercizio fisico di intensità vigorosa può aumentare transitoriamente ma significativamente i livelli circolanti di VWF endogeno e conseguentemente di FVIII in soggetti normali e in pazienti con emofilia A moderata o lieve. Lo studio proposto è un Proof of Concept in quanto sarà finalizzato nell'indagare la relazione tra l'attività fisica quotidiana, misurata dal dispositivo da braccio Sensewear, come numero di passi giornalieri e variabilità farmacocinetica del concentrato rec-FVIII infuso. Questo tipo di indagine non è mai stato fatto ed è di grande interesse anche per la valutazione della qualità di vita del paziente. Esami fisici durante lo screening e le successive visite di studio verrà eseguito un esame fisico sui seguenti sistemi corporei descritti come normali o anormali: aspetto generale, testa e collo, occhi e orecchie, naso e gola, cuore, addome, estremità e articolazioni, linfonodi e neurologico. Allo screening, se viene rilevata una condizione anomala, la condizione sarà descritta nella CRF anamnestica. Alla visita dello studio, se viene rilevata una nuova condizione preesistente anormale o peggiorata, la condizione sarà descritta nel CRF.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Roma, Italia, 00168
        • FPG

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 60 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • i pazienti 12-60 anni con HA grave in profilassi con concentrati di FVIII saranno selezionati presso il Centro Emostasi e Trombosi della Fondazione Policlinico Gemelli IRCCS Roma (FPG)

Criteri di esclusione:

  • tutti i pazienti con tumori maligni o
  • pazienti trattati con anticoagulanti/antiaggreganti piastrinici
  • pazienti affetti da altri disturbi congeniti della coagulazione (malattia di von Willebrand, altra carenza congenita di fattori della coagulazione o grave trombocitopenia (< 30.000 Plt/uL)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: pazienti con HA grave sotto FVIII concentra la profilassi
Dispositivo: Dispositivo da braccio SenseWear
Dispositivo: dispositivo da braccio SenseWear Holter metabolico, attività fisica e stile di vita, consumo energetico "multisensore" ambulatoriale portatile in calorie (EE), movimento, attività fisica, qualità della vita

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Studio dell'associazione tra l'attività fisica, misurata dal numero medio di passi giornalieri, con il parametro PK Area Under the Curve (AUC) in pazienti con HA grave in profilassi.
Lasso di tempo: 12 mesi
Studio dell'associazione tra l'attività fisica, misurata dal numero medio di passi giornalieri, con il parametro PK Area Under the Curve (AUC) in pazienti con HA grave in profilassi. Indagare se e come l'attività fisica quotidiana (misurata come numero di passi, utilizzando il dispositivo SenseWear Armband) influisce sul parametro PK. .
12 mesi
Parametro PK di associazione e numero di passaggi giornalieri
Lasso di tempo: 12 mesi
Più in dettaglio lo studio si propone di valutare se e come il parametro farmacocinetico del FVIII sia significativamente associato al numero medio di passi giornalieri in pazienti con HA grave
12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
9 gennaio 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
20 febbraio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 marzo 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
2 marzo 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 marzo 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
1 marzo 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2364

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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