Attività fisica ed eliminazione del FVIII: rilevanza per la terapia personalizzata nell'emofilia A grave

Nelle persone con emofilia grave, l'emivita del fattore VIII infuso e altri parametri farmacocinetici possono variare a seconda di fattori determinanti come il gruppo sanguigno, il livello del fattore von Willebrand (VWF) o l'età. Tuttavia, la farmacocinetica del FVIII (PK) non è stata studiata a fondo nei pazienti con HA grave in funzione dell'attività fisica quotidiana. È noto che l'attività fisica/l'esercizio fisico di intensità vigorosa può aumentare transitoriamente ma significativamente i livelli circolanti di VWF endogeno e conseguentemente di FVIII in soggetti normali e in pazienti con emofilia A moderata o lieve. Lo studio proposto è un Proof of Concept in quanto sarà finalizzato nell'indagare la relazione tra l'attività fisica quotidiana, misurata dal dispositivo da braccio Sensewear, come numero di passi giornalieri e variabilità farmacocinetica del concentrato rec-FVIII infuso. Questo tipo di indagine non è mai stato fatto ed è di grande interesse anche per la valutazione della qualità di vita del paziente. Esami fisici durante lo screening e le successive visite di studio verrà eseguito un esame fisico sui seguenti sistemi corporei descritti come normali o anormali: aspetto generale, testa e collo, occhi e orecchie, naso e gola, cuore, addome, estremità e articolazioni, linfonodi e neurologico. Allo screening, se viene rilevata una condizione anomala, la condizione sarà descritta nella CRF anamnestica. Alla visita dello studio, se viene rilevata una nuova condizione preesistente anormale o peggiorata, la condizione sarà descritta nel CRF.