ANeED Joint Effort 21: eHealth e un programma PPI nella demenza a corpi di Lewy (DLB) (JointEffort21)

Criterio di inclusione:

Un paziente è idoneo quando tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione sono soddisfatti nello studio ANeED:

1. Maschio o femmina.
2. Età ≥ 50 e ≤ 85 anni.
3. Diagnosi confermata di demenza a corpi di Lewy (DLB) o lieve compromissione cognitiva in DLB (DLB-MCI).
4. Punteggio MMSE>=15
5. In grado e disponibile a fornire il consenso informato prima di qualsiasi valutazione e procedura relativa allo studio durante la visita di screening 1.
6. In grado di rispettare tutte le procedure dello studio.
7. Disponibile a fornire campioni di sangue per analisi genetiche di APOE e GBA.
8. Disponibilità e capacità di auto-somministrazione o somministrazione da parte di un caregiver di farmaci ambroxolo per via orale, dal giorno 1 alla fine dello studio (a 60 mg TID (giorni 1-7), 120 mg TID (giorni 8-14), 315 BID (giorni 15- 21), 315 mg TID (giorni 22-28) e 420 mg TID (giorni 29-550)).
9. In grado di recarsi presso il sito di studio partecipante.
10. Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se è di:

Potenziale non fertile definito come donne in pre-menopausa con legatura delle tube o isterectomia documentate; o postmenopausale definita come 12 mesi consecutivi di amenorrea spontanea, ovariectomia bilaterale post-chirurgica da almeno 6 settimane (con o senza isterectomia) o post legatura delle tube. In casi dubbi, lo stato della menopausa sarà confermato dimostrando livelli di ormone follicolo-stimolante (FSH) 25,8 - 134,8 UI/L ed estradiolo < 201 pmol/l all'ingresso.

Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi accettati (elencati di seguito) e devono avere un siero negativo alla visita di screening 1 e test di gravidanza sulle urine alle visite successive, se applicabile. Verrà eseguito un ulteriore test di gravidanza e si otterranno i risultati prima della somministrazione della prima dose di ambroxolo.

Criteri di esclusione:

1. Trattamento in corso con anticoagulanti (ad es. warfarin) che potrebbe precludere il completamento sicuro secondo l'opinione dello sperimentatore.
2. Uso corrente di medicinali sperimentali o partecipazione a un altro studio clinico interventistico o che lo hanno fatto entro 30 giorni prima della prima dose nello studio in corso.
3. Esposizione a più di tre medicinali sperimentali nei 12 mesi precedenti la prima dose nello studio in corso;
4. Disfagia confermata che precluderebbe l'autosomministrazione di ambroxolo fino a 6 compresse al giorno per la durata dal giorno 1 al giorno 550/mese 18.
5. Malformazioni spinali inferiori note significative o altre anomalie spinali che precluderebbero la puntura lombare.
6. Storia di sensibilità nota al farmaco in studio, all'ambroxolo o ai suoi eccipienti (lattosio monoidrato, cellulosa microcristallina granulata, copovidone e magnesio stearato) secondo l'opinione dello sperimentatore che controindica la loro partecipazione.
7. Storia di rari disturbi ereditari noti di intolleranza al galattosio, deficit di Lapp lattasi o malassorbimento di glucosio-galattosio.
8. Storia di abuso di sostanze illegali, abuso di droghe o alcolismo secondo l'opinione dell'investigatore che precluderebbe la partecipazione allo studio.
9. Donazione di sangue (un'unità o 350 ml) entro tre mesi prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio.
10. Incinta o allattamento; Tutti i partecipanti in età fertile secondo l'opinione dello sperimentatore che precluderebbero la partecipazione allo studio e che non accettano di utilizzare il controllo delle nascite a doppia barriera o l'astinenza durante la partecipazione allo studio e per due settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio;

11. Qualsiasi condizione psichiatrica, medica o chirurgica clinicamente significativa o instabile che, a giudizio del PI o del medico delegato al PI, possa mettere a rischio il partecipante durante la partecipazione allo studio o possa influenzare i risultati dello studio o influire sulla capacità del partecipante di prendere parte nello studio, come determinato da anamnesi, esami fisici, elettrocardiogramma (ECG) o test di laboratorio.

    Tali condizioni possono includere:

    1. Funzionalità renale compromessa
    2. Compromissione epatica moderata/grave
    3. Un evento cardiovascolare maggiore (ad es. infarto del miocardio, sindrome coronarica acuta, scompenso cardiaco congestizio scompensato, embolia polmonare, rivascolarizzazione coronarica verificatesi nei 6 mesi precedenti la visita di screening.
    4. Depressione maggiore, delirio o psicosi non correlati a DLB.
    5. Cancro metastatico o malattia terminale.
12. Intervento chirurgico importante pianificato o altri trattamenti importanti durante il periodo di studio che interferiranno con gli obblighi di studio.