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Uno studio sulla terapia di trasferimento genico per valutare la sicurezza e l'efficacia di SRP-9001 (Delandistrogene Moxeparvovec) nei partecipanti non ambulatoriali e ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) (ENVISION)

21 maggio 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio di terapia di trasferimento genico sistemico di fase 3, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza e l'efficacia di SRP-9001 in soggetti non ambulatoriali e ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne (ENVISION)

Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia della terapia di trasferimento genico SRP-9001 nei maschi non deambulanti e deambulanti con DMD. Questo è uno studio in 2 parti randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. I partecipanti saranno nello studio per circa 128 settimane. Tutti i partecipanti avranno l'opportunità di ricevere SRP-9001 per via endovenosa (IV) (delandistrogene moxeparvovec) nella Parte 1 o nella Parte 2.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
148

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc., For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numero di telefono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Email: SareptAlly@Sarepta.com

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital
  • Belgio
    • Oost-Vlaanderen
      • Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • Centre Hospitalier Universitaire de Québec - Université Laval (pavillon Centre Hospitalier Universitaire Laval)
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • The Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • Research Institute McGill University Health Centre
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud, 41944
        • Kyungpook National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 06273
        • Gangnam Severance Hospital, Yonsei University Health System
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corea del Sud, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
    • NAP
      • Seoul, NAP, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
  • Germania
      • Hamburg, Germania
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Germania
        • LMU- Klinikum der Universitat Munchen, Kinderklinik und Kinderpoliklinik im Dr. von Haunerschen Kinderspital, Abeteilung Neuropadiatrie, Campus Innenstadt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Germania
        • Universitatsklinikum Essen, Klinik fur Kinderheilkunde I, Abteilung Neuropadiatrie Essen
  • Giappone
    • Osaka
      • Toyonaka-shi, Osaka, Giappone, 560-8552
        • National Hospital Organization Osaka Toneyama Medical Center
    • Tokyo
      • Kodaira, Tokyo, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 162-866
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong
        • Hong Kong Children's Hospital
  • Israele
      • Petah Tikva, Israele
        • Institute of Neruology, Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • U.O.S.D Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
      • Milan, Italia, 20122
        • UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Milan, Italia, 20133
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Neurepsichiatria Infantile 2 - Epilettologia e Neurologia dello Sviluppo
      • Roma, Italia, 00168
        • UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS
  • Regno Unito
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE13BZ
        • Institute of Translational and Clinical Research
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children Foundation Trust
    • Oxfordshire
      • Oxford, Oxfordshire, Regno Unito
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital Stanford
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • University of California at Davis Medical Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Rady Children's Hospital-San Diego
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32608
        • University of Florida, UF Health Center for Pediatric Neuromuscular and Rare Diseases
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital, Charlotte R. Bloomberg Children's Center, Pediatric Clinical Research Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University of St. Louis, St. Louis Children's Hospital
    • New York
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester, Department of Neurology
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23510
        • Children's Hospital of The King's Daughters
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 416 85
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
      • Solna, Svezia, 171 76
        • Karolinska Universitetssjukhuset/Astrid Lindgrens Barnsjukhus, Barnneurologen
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi definitiva di DMD basata su risultati clinici documentati e precedenti test genetici.
  • Solo coorte 1: non deambulante secondo i criteri specificati dal protocollo.
  • Solo coorte 2: ambulatorio secondo i criteri specificati dal protocollo e di età compresa tra ≥8 e <18 anni al momento dello screening.
  • Capacità di collaborare con i test di valutazione motoria.
  • Dose giornaliera stabile di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima dello screening e si prevede che la dose rimanga costante per tutto lo studio (ad eccezione delle modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso).
  • I titoli anticorpali del sierotipo rh74 (rAAVrh74) del virus adeno-associato ricombinante non sono elevati secondo i requisiti specificati dal protocollo.
  • Una mutazione frameshift patogena o un codone di stop prematuro contenuto tra gli esoni 18 e 79 (inclusi).

Criteri di esclusione:

  • Esposizione a terapia genica, farmaci sperimentali o qualsiasi trattamento progettato per aumentare l'espressione della distrofina entro i limiti di tempo specificati dal protocollo.
  • Anomalie nelle valutazioni diagnostiche specificate dal protocollo o nei test di laboratorio.
  • Presenza di qualsiasi altra malattia clinicamente significativa, condizione medica o necessità di trattamento farmacologico cronico che, a parere dello sperimentatore, crei un rischio non necessario per il trasferimento genico.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione o esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Delandistrogene Moxeparvovec seguito da Placebo
I partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec il giorno 1. Quindi, i partecipanti riceveranno una singola infusione endovenosa di placebo corrispondente a circa 72 settimane.
Genetico: delandistrogene moxeparvovec
Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI
Genetico: placebo
Singola infusione endovenosa di placebo corrispondente
Comparatore placebo: Placebo seguito da Delandistrogene Moxeparvovec
I partecipanti riceveranno l'infusione IV di placebo corrispondente il giorno 1. Quindi, i partecipanti avranno l'opportunità di ricevere una singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec a circa 72 settimane.
Genetico: delandistrogene moxeparvovec
Singola infusione endovenosa di delandistrogene moxeparvovec
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI
Genetico: placebo
Singola infusione endovenosa di placebo corrispondente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1: Variazione rispetto al basale nel punteggio totale delle prestazioni dell'arto superiore (PUL) (versione 2.0) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte 1: Variazione rispetto al basale della percentuale prevista di capacità vitale forzata (FVC) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72
Parte 1: Variazione rispetto al basale della percentuale del flusso espiratorio di picco previsto (PEF) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72
Parte 1: Variazione rispetto al basale nel punteggio PROMIS (Informazioni sulla misurazione degli esiti riportati dal paziente) nella funzione degli arti superiori alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72
Numero di partecipanti con un evento avverso emergente dal trattamento (TEAE), un evento avverso di interesse speciale (AESI) e un evento avverso grave (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 124
Basale fino alla settimana 124
Parte 1 (solo per la coorte 2): variazione rispetto al basale nel punteggio totale della valutazione ambulatoriale North Star (NSAA) alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72
Parte 1: variazione rispetto al basale della deformazione circonferenziale globale misurata dalla risonanza magnetica cardiaca alla settimana 72
Lasso di tempo: Basale, settimana 72
Basale, settimana 72
Parte 1: Quantità di espressione di distrofina Delandistrogene Moxeparvovec alla settimana 12 misurata mediante Western Blot
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Parte 1: variazione rispetto al basale del punteggio del dominio medio del PUL (versione 2.0) alla settimana 72
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 72
Riferimento, settimana 72

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Hoffmann-La Roche

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Sarepta Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 maggio 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 maggio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
30 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 maggio 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 maggio 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
31 maggio 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SRP-9001-303
  • 2020-002372-13 (Numero EudraCT)
  • 2024-512626-28-00 (Altro identificatore: EU Clinical Trial Number)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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