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Studio clinico sulla sicurezza e sull'efficacia del trattamento dell'emofilia B grave con KL001

5 novembre 2023 aggiornato da: He Huang, Zhejiang University
Si tratta di uno studio pilota in aperto, non randomizzato, non controllato, con incremento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia della soluzione iniettabile KL001 in soggetti affetti da emofilia B con livelli di FIX residui ≤2 UI/dl.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio pilota in aperto, non randomizzato, non controllato, con incremento della dose per valutare la sicurezza e l'efficacia della soluzione iniettabile KL001 in soggetti affetti da emofilia B con livelli di FIX residui ≤2 UI/dl. Nove soggetti verranno arruolati e trattati con tre diverse dosi di KL001. I soggetti forniranno il consenso informato e quindi verranno sottoposti a valutazioni di screening fino a 1 mese prima della somministrazione di KL001. Tutti i soggetti saranno sottoposti a osservazione sulla sicurezza per 52 settimane e saranno incoraggiati a iscriversi a uno studio di estensione per valutare la sicurezza a lungo termine di KL001 per un totale di 5 anni.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Prima fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschio di età ≥12 anni.
  2. Emofilia B moderata/grave o grave (attività FIX basale ≤2% del normale o storia documentata di attività FIX ≤2%).
  3. Almeno 3 episodi emorragici all'anno che richiedono un trattamento al bisogno con FIX OR sono trattati con un regime profilattico di FIX.
  4. Storia di esposizione di almeno 100 giorni a prodotti proteici FIX ricombinanti o derivati ​​dal plasma.
  5. Nessun anticorpo neutralizzante contro i prodotti proteici FIX esogeni.
  6. Disponibile e in grado di rispettare le procedure e i requisiti dello studio.

Criteri di esclusione:

  1. Soffre di malattia muscolare infiammatoria cronica.
  2. Positivo per epatite B o epatite C.
  3. Infezione da HIV-1 o HIV-2 e conta delle cellule CD4+T ≤ 200/μL.
  4. Storia di trombosi o predisposizione alla trombosi.
  5. Partecipazione attuale o precedente ad un altro studio di terapia genica.
  6. Presenta qualsiasi altra condizione medica significativa che, secondo lo sperimentatore, costituirebbe un rischio per il soggetto o ostacolerebbe lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Soluzione iniettabile KL001
Ai soggetti verranno somministrate tre diverse dosi di soluzione iniettabile KL001 da 2,5x10^12 vg/kg a 1,0x10^13 vg/kg.
Droga: Basso dosaggio KL001
Ai soggetti verrà somministrata una dose singola di KL001 a 2,5x10^12 vg/kg.
Altri nomi:
  • vettore rAAV
Droga: Dose media KL001
Ai soggetti verrà somministrata una dose singola di KL001 a 5,0x10^12 vg/kg.
Altri nomi:
  • vettore rAAV
Droga: KL001 ad alto dosaggio
Ai soggetti verrà somministrata una dose singola di KL001 a 1,0x10^13 vg/kg.
Altri nomi:
  • vettore rAAV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi correlati al trattamento
Lasso di tempo: Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane
Numero e gravità degli eventi avversi e degli eventi avversi gravi e relazione con KL001
Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane
Anticorpo contro la proteina del capside del vettore AAV KL001
Lasso di tempo: Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane
La risposta immunitaria contro il capside dell'AAV sarà valutata misurando l'anticorpo totale e l'anticorpo neutralizzante contro la proteina del capside dell'AAV nei campioni di plasma raccolti in più punti temporali dopo la somministrazione fino a 52 settimane
Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane
Inibitore del fattore IX
Lasso di tempo: Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane
Lo sviluppo dell'inibitore contro la proteina Fattore IX derivata da vettori sarà misurato utilizzando il metodo Bethesda
Infusione fino al completamento dello studio, circa 52 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
FIX derivato da vettori: livelli di attività C
Lasso di tempo: Dal giorno della somministrazione alla settimana 52
Livelli di attività di picco e allo stato stazionario del FIX derivato da vettori: C
Dal giorno della somministrazione alla settimana 52
Il tasso di sanguinamento annualizzato prima e dopo l'infusione KL001
Lasso di tempo: Dal giorno della somministrazione alla settimana 52
Il tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) sarà calcolato per tutti i soggetti fino alla settimana 52
Dal giorno della somministrazione alla settimana 52
L'utilizzo annualizzato di FIX
Lasso di tempo: Dal giorno della somministrazione alla settimana 52
L'uso della terapia sostitutiva con FIX al bisogno è stato registrato in base alla dose (UI/kg) somministrata e l'uso annualizzato della terapia sostitutiva con FIX è stato calcolato per tutti i soggetti fino alla settimana 52.
Dal giorno della somministrazione alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Zhejiang University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: He Huang, PhD&MD, First affiliated Hospital of Zhejiang University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
20 novembre 2023

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
30 giugno 2024

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
10 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
31 ottobre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 novembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 novembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 novembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 novembre 2023

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 novembre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CP-KL001-001/01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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