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Uno studio osservazionale che confronta Delandistrogene Moxeparvovec con lo standard di cura nei partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (ENDURE)

28 aprile 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio osservazionale prospettico multicentrico a lungo termine che valuta l’efficacia comparativa e la sicurezza della terapia di trasferimento genico con Sarepta rispetto allo standard di cura nei partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne in condizioni di pratica clinica di routine

Si tratta di uno studio di Fase 4 multicentrico, prospettico e osservazionale negli Stati Uniti. Lo studio è progettato per raccogliere sia l'anamnesi che i dati prospettici sugli esiti del trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei partecipanti che hanno ricevuto delandistrogene moxeparvovec come parte dell'assistenza clinica, rispetto ai partecipanti con DMD che hanno ricevuto o a cui è stato prescritto un trattamento cronico con glucocorticoidi al basale nella routine clinica. pratica. Inoltre, i risultati del trattamento verranno raccolti in modo prospettico dai partecipanti post-studio che hanno ricevuto delandistrogene moxeparvovec attraverso la partecipazione a studi selezionati SRP-9001.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Sarepta Therapeutics Inc. For Clinical Trial Information, Select Option 4
  • Numero di telefono: 1-888-SAREPTA (1-888-727-3782)
  • Email: SareptAlly@sarepta.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti DMD all'interno dello studio di ciascun medico prescrittore a cui (1) è stato prescritto delandistrogene moxeparvovec o (2) stanno ricevendo o gli è stato prescritto per iniziare una terapia cronica con glucocorticoidi nella pratica clinica di routine e che soddisfano i criteri di ammissibilità dello studio, saranno invitati ad arruolarsi lo studio e sarà seguito secondo il protocollo.

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Ha una diagnosi definitiva di DMD prima dello screening basata sulla documentazione dei risultati clinici e sui test genetici di conferma.

Tra i partecipanti reclutati dalla pratica clinica di routine:

  • Ha un'età compresa tra 4 e 5 anni al momento dell'iscrizione.
  • È ambulatoriale secondo i criteri specificati dal protocollo.
  • Sta attualmente ricevendo o gli è stato prescritto per iniziare una terapia cronica con glucocorticoidi al momento dell'arruolamento in questo studio osservazionale.

Per i partecipanti esposti a Delandistrogene Moxeparvovec:

- Inizierà il trattamento abituale con delandistrogene moxeparvovec al momento dell'arruolamento nello studio.

Per i comparatori:

- Non è esposto alla terapia genica DMD al momento dell'arruolamento nello studio.

Criteri di esclusione:

Tra i partecipanti reclutati dalla pratica clinica di routine:

  • Presenta qualsiasi delezione dell'esone 8 e/o dell'esone 9 nel gene DMD.
  • Sta attualmente partecipando a uno studio interventistico sulla DMD al momento dell'arruolamento in questo studio osservazionale.

  • Presenta una condizione medica o circostanze confondenti (ad esempio, precedente limitazione traumatica della mobilità o comorbilità comportamentale significativa) che, a giudizio dell'investigatore, potrebbe compromettere:

    • La capacità del partecipante di rispettare le procedure richieste dal protocollo,
    • Il benessere o la sicurezza del partecipante e/o
    • L'interpretabilità clinica dei dati raccolti dal partecipante.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte

Gruppo / Coorte

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio osservazionale che viene valutato per gli esiti biomedici o sanitari.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
Genetico: Delandistrogene Moxeparvovec
Lo sponsor non fornirà alcun farmaco in studio durante questo studio.
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
Droga: Standard di cura
Lo sponsor non fornirà alcun farmaco in studio durante questo studio.
Altri nomi:
  • Trattamento cronico con glucocorticoidi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione media dal basale nel tempo necessario per camminare/correre 10 metri (10MWR) (velocità calcolata) al mese 12
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
Riferimento, mese 12
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
È ora di alzarsi dal pavimento (da supino a in piedi)
Lasso di tempo: Fino a 10 anni
Fino a 10 anni
Perdita della deambulazione (LOA)
Lasso di tempo: Fino a 10 anni
Fino a 10 anni
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2038

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
24 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
4 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
28 aprile 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SRP-9001-401

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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