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Uno studio osservazionale che confronta Delandistrogene Moxeparvovec con lo standard di cura nei partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (ENDURE)

28 aprile 2026 aggiornato da: Sarepta Therapeutics, Inc.

Uno studio osservazionale prospettico multicentrico a lungo termine che valuta l’efficacia comparativa e la sicurezza della terapia di trasferimento genico con Sarepta rispetto allo standard di cura nei partecipanti affetti da distrofia muscolare di Duchenne in condizioni di pratica clinica di routine

Si tratta di uno studio di Fase 4 multicentrico, prospettico e osservazionale negli Stati Uniti. Lo studio è progettato per raccogliere sia l'anamnesi che i dati prospettici sugli esiti del trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei partecipanti che hanno ricevuto delandistrogene moxeparvovec come parte dell'assistenza clinica, rispetto ai partecipanti con DMD che hanno ricevuto o a cui è stato prescritto un trattamento cronico con glucocorticoidi al basale nella routine clinica. pratica. Inoltre, i risultati del trattamento verranno raccolti in modo prospettico dai partecipanti post-studio che hanno ricevuto delandistrogene moxeparvovec attraverso la partecipazione a studi selezionati SRP-9001.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

500

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles - PIN
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado - PPDS
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Connecticut Children's Medical Center - Hartford
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
        • Nemours Children's Hospital - Orlando
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Research Institute, Inc
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2991
        • Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Indiana Clinical and Translational Science Institute
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27704
        • Duke Lenox Baker Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44302
        • Childrens Hospital Medical Center of Akron
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • OHSU Healthcare (Oregon Health and Science University)
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38103
        • Le Bonheur Children's Hospital
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • University of Virginia
      • Norfolk, Virginia, Stati Uniti, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53715-1218
        • The Board of Regents of the University of Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226-4874
        • The Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti DMD all'interno dello studio di ciascun medico prescrittore a cui (1) è stato prescritto delandistrogene moxeparvovec o (2) stanno ricevendo o gli è stato prescritto per iniziare una terapia cronica con glucocorticoidi nella pratica clinica di routine e che soddisfano i criteri di ammissibilità dello studio, saranno invitati ad arruolarsi lo studio e sarà seguito secondo il protocollo.

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Ha una diagnosi definitiva di DMD prima dello screening basata sulla documentazione dei risultati clinici e sui test genetici di conferma.

Tra i partecipanti reclutati dalla pratica clinica di routine:

  • Ha un'età compresa tra 4 e 5 anni al momento dell'iscrizione.
  • È ambulatoriale secondo i criteri specificati dal protocollo.
  • Sta attualmente ricevendo o gli è stato prescritto per iniziare una terapia cronica con glucocorticoidi al momento dell'arruolamento in questo studio osservazionale.

Per i partecipanti esposti a Delandistrogene Moxeparvovec:

- Inizierà il trattamento abituale con delandistrogene moxeparvovec al momento dell'arruolamento nello studio.

Per i comparatori:

- Non è esposto alla terapia genica DMD al momento dell'arruolamento nello studio.

Criteri di esclusione:

Tra i partecipanti reclutati dalla pratica clinica di routine:

  • Presenta qualsiasi delezione dell'esone 8 e/o dell'esone 9 nel gene DMD.
  • Sta attualmente partecipando a uno studio interventistico sulla DMD al momento dell'arruolamento in questo studio osservazionale.

  • Presenta una condizione medica o circostanze confondenti (ad esempio, precedente limitazione traumatica della mobilità o comorbilità comportamentale significativa) che, a giudizio dell'investigatore, potrebbe compromettere:

    • La capacità del partecipante di rispettare le procedure richieste dal protocollo,
    • Il benessere o la sicurezza del partecipante e/o
    • L'interpretabilità clinica dei dati raccolti dal partecipante.

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Cohort 1 (Treated)

Cohort 1: participants prescribed ELEVIDYS in a commercial setting. Cohort 1a (Ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): participants prescribed ELEVIDYS by commercially treating physicians with consent no later than 30 days from infusion. All participants will be dosed with ELEVIDYS based on United States prescribing information (USPI). The Post Market Requirement (PMR) Cohort (sub-cohort of 1a) consists of participants with laboratory data as specified in the ELEVIDYS USPI.

Cohort 1b (Non-ambulatory ELEVIDYS Prospectively Treated Cohort): non-ambulatory DMD participants prescribed ELEVIDYS commercially and recruited by treating physicians before infusion (enrollment currently closed).

Cohort 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort): participants dosed with ELEVIDYS with complete baseline data within 6 months prior to dosing and complete prospectively collected annual follow-up data after infusion until the time of cohort entry (sponsor approval required for enrollment).
Genetico: Delandistrogene Moxeparvovec
Lo sponsor non fornirà alcun farmaco in studio durante questo studio.
Altri nomi:
  • SRP-9001
  • delandistrogene moxeparvovec-rokl
  • ELEVIDI
Cohort 2 (Standard of Care)
Cohort 2: ambulatory DMD participants who are at least 4 years of age at baseline, unexposed to DMD gene therapy, and receiving or prescribed chronic glucocorticoids at study entry.
Droga: Standard di cura
Lo sponsor non fornirà alcun farmaco in studio durante questo studio.
Altri nomi:
  • Trattamento cronico con glucocorticoidi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione media dal basale nel tempo necessario per camminare/correre 10 metri (10MWR) (velocità calcolata) al mese 12
Lasso di tempo: Riferimento, mese 12
Riferimento, mese 12
Number of Participants Experiencing Acute Liver Injury (ALI)
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
È ora di alzarsi dal pavimento (da supino a in piedi)
Lasso di tempo: Fino a 10 anni
Fino a 10 anni
Perdita della deambulazione (LOA)
Lasso di tempo: Fino a 10 anni
Fino a 10 anni
Performance of Upper Limb (PUL) Version 2.0 Entry Item A Score or Brooke Upper Extremity Scale Score
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Patient-reported Outcomes Measurement Information (PROMIS) Domain Scores of Mobility, Upper Extremity, and Fatigue
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by Forced Vital Capacity (FVC)
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Pulmonary Function as Measured by FVC Percent Predicted (FVC%p)
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Cardiac Function, Including Left Ventricular Ejection Fraction (LVEF), as Measured by Echocardiogram (ECHO) or Cardiac MRI (cMRI)
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Number of Participants Experiencing Serious ALI and Acute Liver Failure (ALF)
Lasso di tempo: Baseline through Month 12
Baseline through Month 12
Number of Participants Experiencing Complications Associated with ALI and ALF
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Survival Time
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years
Time to First Vertebral Body (Spine) Fracture
Lasso di tempo: Up to 10 years
Up to 10 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sarepta Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2038

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 febbraio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

21 febbraio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

4 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRP-9001-401

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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