Studio sulla sicurezza e sull'efficacia di NGGT001 nella distrofia corneoretinica cristallina di Bietti

Criterio di inclusione:

1. Età ≥ 18 anni;
2. Genere illimitato.
3. Diagnosi di degenerazione retinica cristallina (BCD).
4. La diagnosi molecolare conferma la mutazione del CYP4V2.
5. La migliore acuità visiva corretta è inferiore a 20/60.
6. Accettare di adottare misure contraccettive entro 1 anno dall'inizio dello studio fino alla somministrazione.
7. Firmare volontariamente un modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

1. Numero insufficiente di cellule fotorecettrici nella retina, come spessore retinico inferiore a 100 μ m. Oppure nessuna atrofia o pigmentazione nell'area del polo posteriore <3- Disco retinico.
2. La presenza di neovascolarizzazione coroidale o altre lesioni oculari causate da BCD, che i ricercatori ritengono possano influenzare le procedure chirurgiche o interferire con l'interpretazione degli endpoint clinici.
3. L'uso di farmaci terapeutici entro i primi 6 mesi dall'arruolamento può influenzare l'osservazione sperimentale, come Lucentis, Avastin, Conbercept, Triamcinolone acetonide, steroidi, ecc.;
4. L'occhio da trattare è stato sottoposto a un intervento chirurgico intraoculare, come PDT, vitrectomia, intervento chirurgico di bypass vascolare perioculare, ecc., o richiede un intervento chirurgico intraoculare durante la ricerca clinica, come chirurgia della cataratta, terapia laser retinica, ecc.;
5. Utilizzato o potrebbe utilizzare farmaci sistemici che possono causare danni agli occhi, come psoraleni, tamoxifene, ecc.;
6. Altamente sensibile o allergico agli ingredienti del farmaco sperimentale (con una storia di allergie a due o più farmaci o alimenti);
7. Esame fisico, segni vitali, test di laboratorio (come routine del sangue, routine delle urine, biochimica del sangue, funzione della coagulazione, test immunologici, ecc.) anormali e clinicamente significativi o indicatori anormali ritenuti clinicamente significativi dai ricercatori;
8. Esistono malattie o storie mediche che possono influenzare la sicurezza dei farmaci o i processi interni, in particolare disturbi cardiovascolari, epatici, renali, endocrini, digestivi, polmonari, neurologici, ematologici, tumorali, immunitari o metabolici che i ricercatori considerano clinicamente significativi.
9. Partecipazione a studi clinici su altri farmaci o dispositivi medici nei 3 mesi precedenti l'arruolamento;
10. Pazienti di sesso femminile durante la gravidanza o l'allattamento;
11. Altri ricercatori ritengono che non sia opportuno partecipare allo studio.