Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności NGGT001 w krystalicznej dystrofii rogówkowo-siatkowej Biettiego

13 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Xiamen Ophthalmology Center Affiliated to Xiamen University

Badanie kliniczne dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności podsiatkówkowego wstrzyknięcia NGGT001 w leczeniu krystalicznego zwyrodnienia siatkówki

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wstrzyknięcia podsiatkówkowego NGGT001 w leczeniu krystalicznego zwyrodnienia siatkówki (BCD)

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
11

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Wczesna faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Fujian
      • Xiamen, Fujian, Chiny, 361000
        • Xiuju Chen

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek ≥ 18 lat;
  2. Płeć nieograniczona.
  3. Zdiagnozowano krystaliczne zwyrodnienie siatkówki (BCD).
  4. Diagnostyka molekularna potwierdza mutację CYP4V2.
  5. Najlepiej skorygowana ostrość wzroku to mniej niż 20/60.
  6. Wyrażam zgodę na podjęcie środków antykoncepcyjnych w ciągu 1 roku od rozpoczęcia badania do momentu podania.
  7. Dobrowolnie podpisz formularz świadomej zgody.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niewystarczająca liczba komórek fotoreceptorów w siatkówce, na przykład grubość siatkówki mniejsza niż 100 μm. Lub brak zaniku lub pigmentacji w obszarze bieguna tylnego <3- Dysk siatkówki.
  2. Obecność neowaskularyzacji naczyniówki lub innych zmian w oku spowodowanych przez BCD, które zdaniem badaczy mogą wpływać na procedury chirurgiczne lub zakłócać interpretację klinicznych punktów końcowych.
  3. Stosowanie leków terapeutycznych w ciągu pierwszych 6 miesięcy od włączenia do badania może mieć wpływ na obserwację eksperymentalną, takich jak Lucentis, Avastin, Conbercept, acetonid triamcynolonu, steroidy itp.;
  4. Oko poddane zabiegowi przeszło operację wewnątrzgałkową, taką jak PDT, witrektomia, operacja pomostowania naczyń okołogałkowych itp., lub wymaga operacji wewnątrzgałkowej w trakcie badań klinicznych, takiej jak operacja zaćmy, laseroterapia siatkówki itp.;
  5. Używał lub może stosować leki ogólnoustrojowe, które mogą powodować uszkodzenie oczu, takie jak psoralen, tamoksyfen itp.;
  6. Osoba bardzo wrażliwa lub uczulona na składniki leku eksperymentalnego (z historią alergii na dwa lub więcej leków lub pokarmów);
  7. Nieprawidłowe i klinicznie istotne badanie fizykalne, parametry życiowe, badania laboratoryjne (takie jak badanie krwi, badanie moczu, biochemia krwi, funkcja krzepnięcia, badania immunologiczne itp.) lub nieprawidłowe wskaźniki uznane przez badaczy za istotne klinicznie;
  8. Istnieją choroby lub historie medyczne, które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo leku lub procesy wewnętrzne, zwłaszcza zaburzenia sercowo-naczyniowe, wątroby, nerek, endokrynologiczne, trawienne, płuc, neurologiczne, hematologiczne, nowotworowe, immunologiczne lub metaboliczne, które badacze uważają za istotne klinicznie.
  9. Brał udział w badaniach klinicznych innych leków lub wyrobów medycznych w ciągu 3 miesięcy przed rejestracją;
  10. Pacjentki w okresie ciąży lub laktacji;
  11. Inni badacze uważają, że udział w badaniu jest nieodpowiedni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Poziom dawki 1
Zostanie podana dawka poziomu 1
Genetyczny: NGGT001
Bezpieczeństwo i skuteczność podsiatkówkowego wstrzyknięcia NGGT001 w leczeniu krystalicznego zwyrodnienia siatkówki
Eksperymentalny: Poziom dawki 2
Zostanie podana dawka poziomu 2
Genetyczny: NGGT001
Bezpieczeństwo i skuteczność podsiatkówkowego wstrzyknięcia NGGT001 w leczeniu krystalicznego zwyrodnienia siatkówki
Eksperymentalny: Dose Level 3
Dose level 3 will be administered
Genetyczny: NGGT001
Bezpieczeństwo i skuteczność podsiatkówkowego wstrzyknięcia NGGT001 w leczeniu krystalicznego zwyrodnienia siatkówki
Eksperymentalny: Dose Level 4
Dose level 4 will be administered
Genetyczny: NGGT001
Bezpieczeństwo i skuteczność podsiatkówkowego wstrzyknięcia NGGT001 w leczeniu krystalicznego zwyrodnienia siatkówki

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 1 rok
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline in best-corrected visual acuity
Ramy czasowe: Baseline and Months 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, and 12; the primary efficacy assessment is the change from baseline at Month 12.
Best-corrected visual acuity will be measured using Early Treatment Diabetic Retinopathy Study visual acuity charts and reported as the ETDRS letter score. Change from baseline will be calculated separately for the treated study eye and the untreated nonstudy eye. A positive change from baseline indicates improvement in visual acuity.
Baseline and Months 1, 2, 3, 4, 5, 6, 9, and 12; the primary efficacy assessment is the change from baseline at Month 12.
Change from baseline in retinal sensitivity assessed by microperimetry
Ramy czasowe: Baseline to Month 12
Retinal sensitivity will be assessed using the MP-3 microperimeter (Nidek) and reported in decibels. Change from baseline in retinal sensitivity will be calculated separately for the treated study eye and the untreated nonstudy eye. A positive change from baseline indicates increased retinal sensitivity.
Baseline to Month 12
Change from baseline in contrast sensitivity
Ramy czasowe: From baseline at Month 12
Contrast sensitivity will be assessed under mesopic conditions using a sine-wave grating-based system (Metrovision) at spatial frequencies of 0.8, 1.6, 3.2, 6.4, 12.8, and 25.6 cycles per degree. Contrast sensitivity will be reported in decibels. Change from baseline will be calculated separately for the treated study eye and the untreated nonstudy eye. A positive change from baseline indicates improvement in contrast sensitivity.
From baseline at Month 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Xiamen Ophthalmology Center Affiliated to Xiamen University

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Li, Xiamen Ophthalmology Center Affiliated to Xiamen University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
8 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
25 listopada 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
25 listopada 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 lutego 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 marca 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
12 marca 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
17 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
13 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • NGGT-BCD-P-2203

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami