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Uno studio sulla terapia con cellule CAR T mirate a CD19 in pazienti con lupus eritematoso sistemico (LES) grave e refrattario (CARLYSLE)

30 luglio 2026 aggiornato da: Autolus Limited

Uno studio di Fase I a braccio singolo, in aperto, per determinare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare di Obecabtagene Autoleucel in pazienti con lupus eritematoso sistemico grave e refrattario

Questo è uno studio di Fase I su obecabtagene autoleucel (obe-cel), cellule T autologhe ingegnerizzate con un recettore dell'antigene chimerico (CAR) mirato al CD19, per stabilire la tollerabilità, la sicurezza, l'efficacia preliminare e la farmacocinetica di obe-cel in pazienti con grave , LES refrattario.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase I in aperto, a braccio singolo, volto a determinare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare di obe-cel in pazienti con LES grave e refrattario. Un massimo di n=12 pazienti saranno trattati con un massimo di 3 livelli di dose.

Utilizzando il disegno Bayesian Optimal Interval (BOIN) per il controllo del sovradosaggio, lo sponsor esaminerà le raccomandazioni del comitato di revisione della sicurezza (SRC) e del comitato indipendente per il monitoraggio dei dati (IDMC) e determinerà se un livello di dose è adatto per uno studio successivo.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
16

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Addenbrookes Hospital
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust,
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall Hebron
      • Valencia, Spagna, 106046026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

-Criteri chiave di inclusione-

  • Diagnosi di LES che soddisfa i criteri di classificazione 2019 della European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) per il lupus eritematoso sistemico
  • Positivo per almeno uno dei seguenti autoanticorpi: anticorpi antinucleari (ANA) con titolo ≥ 1:80, oppure anti-dsDNA (≥ 30 IU/mL) o anti-Smith (> ULN), anti-istone o anti- cromatina (> ULN)
  • LES grave e refrattario

Criteri di esclusione:

-Criteri chiave di esclusione-

  • LES e autoimmunità:

    • Lupus neuropsichiatrico ricorrente o lupus neuropsichiatrico attivo, grave o instabile entro 2 anni dallo screening
    • Diagnosi di LES indotto da farmaci piuttosto che di LES idiopatico
    • Qualsiasi riacutizzazione acuta e grave correlata al lupus durante lo screening che richieda un trattamento immediato e/o renda impossibile il lavaggio immunosoppressivo; pertanto, rendendo il paziente non idoneo alla terapia CAR T con CD19 a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor
    • Danno d'organo significativo, probabilmente irreversibile, correlato al LES (ad esempio, malattia renale allo stadio terminale) che, a parere dello sperimentatore, rende improbabile che la terapia con cellule T CAR CD19 possa apportare benefici al paziente
    • Diagnosi di un'altra malattia autoimmune non-LES (ad es. dermatomiosite, polimiosite, sclerodermia, artrite reumatoide) o sindrome da sovrapposizione

  • Storia medica:

    • Anamnesi o presenza di: (Entro 3 mesi prima della visita di screening)

      • Patologia clinicamente rilevante del sistema nervoso centrale (SNC) come epilessia, paresi, afasia o ictus
      • Evidenza di trombosi venosa profonda o embolia polmonare
    • Storia o presenza di gravi lesioni cerebrali, demenza, morbo di Parkinson, malattia cerebellare, sindrome cerebrale organica, malattia mentale incontrollata o psicosi
    • Malattia cardiaca clinicamente significativa e non controllata non dovuta a LES (insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association, angina non controllata, aritmia cardiaca grave non controllata o evidenza elettrocardiografica di ischemia acuta o anomalie del sistema di conduzione di grado 3 a meno che il paziente non abbia un pacemaker) o un evento cardiaco recente (entro 12 mesi dallo screening).
    • Infezione fungina, batterica, virale (incluso COVID-19) attiva o non controllata o altra infezione che richiede antimicrobici sistemici per la gestione
    • Epatite B attiva o latente o epatite C attiva
    • Test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana, per il virus della leucemia umana a cellule T (HTLV)-1, HTLV-2 o per la sifilide allo screening
    • Anamnesi di neoplasie maligne a meno che non siano libere da malattia da almeno 24 mesi (sono ammessi carcinoma basocellulare o squamocellulare in situ o carcinoma mammario in situ in terapia ormonale)
    • Storia di trapianto di cuore, polmone, rene, fegato o trapianto di cellule staminali ematopoietiche
    • Gravidanza o allattamento

  • Laboratorio e funzione d'organo:

    • Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 45% (o < istituisce il limite inferiore della norma) confermata da ECHO
    • Saturazione di ossigeno (SpO2) < 90% in assenza di supporto di ossigeno

  • Farmaci

    • Precedente trattamento con terapia anti-CD19 (compresi bispecifici), terapia con cellule T adottive o qualsiasi precedente prodotto di terapia genica (ad es., terapia con cellule T CAR)
    • Immunizzazione con vaccino vivo o attenuato entro 2 mesi dalla leucaferesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AUTO1
Biologico: Obecabtagene autoleucel (obe-cel)
Dopo la linfodeplezione con chemioterapia (ciclofosfamide e fludarabina) i pazienti verranno trattati con una singola dose di obe-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Tipo di evento avverso (EA), frequenza, gravità e relazione con obe-cel e linfodeplezione degli EA
Fino al mese 12
Tossicità dose-limitanti
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dall'infusione di obe-cel
Percentuale di pazienti che ricevono obe-cel che sperimentano tossicità dose-limitanti (DLT)
Fino a 28 giorni dall'infusione di obe-cel

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione secondo la definizione di remissione nel LES (DORIS)
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Tasso di remissione come specificato dalla Definizione di Remissione nel LES (DORIS)
Fino al mese 12
Risposta nel tempo secondo la Definizione di Remissione nel LES (DORIS)
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Risposta nel tempo come specificato dalla Definizione di Remissione nel LES (DORIS)
Fino al mese 12
Tempo di risposta secondo la definizione di remissione nel LES (DORIS)
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Tempo di risposta come specificato dalla Definizione di Remissione nel LES (DORIS)
Fino al mese 12
Variazione nel tempo dell'indice di attività della malattia del lupus eritematoso sistemico 2000 (SLEDAI-2K)
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio del Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K). Il punteggio totale è la somma di tutti i descrittori correlati al LES contrassegnati. Un punteggio totale può essere compreso tra 0 e 105, dove un punteggio più alto rappresenta un grado più significativo di attività della malattia.
Fino al mese 12
Cambiamenti nel tempo nella valutazione globale del medico (PGA)
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Variazione rispetto al basale nella valutazione globale del medico (PGA) della gravità media della malattia del LES su una scala analogica visiva (VAS) tra 0 e 3 dove 0 rappresenta nessuna malattia, 1 rappresenta un'attività lieve della malattia, 2 rappresenta un'attività moderata della malattia e 3 rappresenta un attività patologica grave (attività patologica più alta e grave possibile). Almeno il 10% del miglioramento o del peggioramento della PGA deve essere clinicamente significativo rispetto al basale
Fino al mese 12
Farmacocinetica (concentrazione sierica massima [Cmax]): Rilevamento delle cellule CAR-T mediante reazione a catena della polimerasi (PCR) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Rilevamento delle cellule CAR T misurate mediante PCR nel sangue periferico dopo infusione di obe-cel
Fino al mese 12
Farmacocinetica (tempo per raggiungere la concentrazione sierica massima [Tmax]): Rilevamento delle cellule CAR-T tramite reazione a catena della polimerasi (PCR) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Rilevamento delle cellule CAR T misurato mediante PCR nel sangue periferico dopo infusione di obe-cel
Fino a 12 mesi
Farmacocinetica (area sotto la curva [AUC]): Rilevamento delle cellule CAR-T mediante reazione a catena della polimerasi (PCR) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Rilevamento delle cellule CAR T misurato mediante PCR nel sangue periferico dopo infusione di obe-cel
Fino a 12 mesi
Farmacocinetica (ultima concentrazione quantificabile osservata [Clast]): Rilevamento delle cellule CAR-T mediante reazione a catena della polimerasi (PCR) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Rilevamento delle cellule CAR T misurato mediante PCR nel sangue periferico dopo infusione di obe-cel
Fino al mese 12
Farmacocinetica (tempo per raggiungere l'ultima concentrazione quantificabile osservata [Tlast]): Rilevamento delle cellule CAR-T mediante reazione a catena della polimerasi (PCR) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Fino al Mese 12
Rilevamento delle cellule CAR T misurato mediante PCR nel sangue periferico dopo infusione di obe-cel
Fino al Mese 12
Farmacodinamica: Aplasia delle cellule B
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Deplezione delle cellule B circolanti nel sangue periferico
Fino al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Autolus Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
2 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
6 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
27 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
31 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AUTO1-SL1
  • 2023-508236-60-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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