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Uno studio sulla terapia con cellule CAR T mirate a CD19 in pazienti con lupus eritematoso sistemico (LES) grave e refrattario (CARLYSLE)

25 febbraio 2026 aggiornato da: Autolus Limited

Uno studio di Fase I a braccio singolo, in aperto, per determinare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare di Obecabtagene Autoleucel in pazienti con lupus eritematoso sistemico grave e refrattario

Questo è uno studio di Fase I su obecabtagene autoleucel (obe-cel), cellule T autologhe ingegnerizzate con un recettore dell'antigene chimerico (CAR) mirato al CD19, per stabilire la tollerabilità, la sicurezza, l'efficacia preliminare e la farmacocinetica di obe-cel in pazienti con grave , LES refrattario.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase I in aperto, a braccio singolo, volto a determinare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare di obe-cel in pazienti con LES grave e refrattario. Un massimo di n=12 pazienti saranno trattati con un massimo di 3 livelli di dose.

Utilizzando il disegno Bayesian Optimal Interval (BOIN) per il controllo del sovradosaggio, lo sponsor esaminerà le raccomandazioni del comitato di revisione della sicurezza (SRC) e del comitato indipendente per il monitoraggio dei dati (IDMC) e determinerà se un livello di dose è adatto per uno studio successivo.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • Reclutamento
        • University College London Hospitals Nhs Foundation Trust
        • Contatto:
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
      • Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Reclutamento
        • Manchester Royal Infirmary, Manchester University NHS Foundation Trust,
        • Contatto:
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall Hebron
        • Contatto:
      • Valencia, Spagna, 106046026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

-Criteri chiave di inclusione-

  • Diagnosi di LES che soddisfa i criteri di classificazione 2019 della European League Against Rheumatism (EULAR)/American College of Rheumatology (ACR) per il lupus eritematoso sistemico
  • Positivo per almeno uno dei seguenti autoanticorpi: anticorpi antinucleari (ANA) con titolo ≥ 1:80, oppure anti-dsDNA (≥ 30 IU/mL) o anti-Smith (> ULN), anti-istone o anti- cromatina (> ULN)
  • LES grave e refrattario

Criteri di esclusione:

-Criteri chiave di esclusione-

  • LES e autoimmunità:

    • Lupus neuropsichiatrico ricorrente o lupus neuropsichiatrico attivo, grave o instabile entro 2 anni dallo screening
    • Diagnosi di LES indotto da farmaci piuttosto che di LES idiopatico
    • Qualsiasi riacutizzazione acuta e grave correlata al lupus durante lo screening che richieda un trattamento immediato e/o renda impossibile il lavaggio immunosoppressivo; pertanto, rendendo il paziente non idoneo alla terapia CAR T con CD19 a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor
    • Danno d'organo significativo, probabilmente irreversibile, correlato al LES (ad esempio, malattia renale allo stadio terminale) che, a parere dello sperimentatore, rende improbabile che la terapia con cellule T CAR CD19 possa apportare benefici al paziente
    • Diagnosi di un'altra malattia autoimmune non-LES (ad es. dermatomiosite, polimiosite, sclerodermia, artrite reumatoide) o sindrome da sovrapposizione

  • Storia medica:

    • Anamnesi o presenza di: (Entro 3 mesi prima della visita di screening)

      • Patologia clinicamente rilevante del sistema nervoso centrale (SNC) come epilessia, paresi, afasia o ictus
      • Evidenza di trombosi venosa profonda o embolia polmonare
    • Storia o presenza di gravi lesioni cerebrali, demenza, morbo di Parkinson, malattia cerebellare, sindrome cerebrale organica, malattia mentale incontrollata o psicosi
    • Malattia cardiaca clinicamente significativa e non controllata non dovuta a LES (insufficienza cardiaca di classe III o IV della New York Heart Association, angina non controllata, aritmia cardiaca grave non controllata o evidenza elettrocardiografica di ischemia acuta o anomalie del sistema di conduzione di grado 3 a meno che il paziente non abbia un pacemaker) o un evento cardiaco recente (entro 12 mesi dallo screening).
    • Infezione fungina, batterica, virale (incluso COVID-19) attiva o non controllata o altra infezione che richiede antimicrobici sistemici per la gestione
    • Epatite B attiva o latente o epatite C attiva
    • Test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana, per il virus della leucemia umana a cellule T (HTLV)-1, HTLV-2 o per la sifilide allo screening
    • Anamnesi di neoplasie maligne a meno che non siano libere da malattia da almeno 24 mesi (sono ammessi carcinoma basocellulare o squamocellulare in situ o carcinoma mammario in situ in terapia ormonale)
    • Storia di trapianto di cuore, polmone, rene, fegato o trapianto di cellule staminali ematopoietiche
    • Gravidanza o allattamento

  • Laboratorio e funzione d'organo:

    • Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 45% (o < istituisce il limite inferiore della norma) confermata da ECHO
    • Saturazione di ossigeno (SpO2) < 90% in assenza di supporto di ossigeno

  • Farmaci

    • Precedente trattamento con terapia anti-CD19 (compresi bispecifici), terapia con cellule T adottive o qualsiasi precedente prodotto di terapia genica (ad es., terapia con cellule T CAR)
    • Immunizzazione con vaccino vivo o attenuato entro 2 mesi dalla leucaferesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AUTO1
Biologico: Obecabtagene autoleucel (obe-cel)
Dopo la linfodeplezione con chemioterapia (ciclofosfamide e fludarabina) i pazienti verranno trattati con una singola dose di obe-cel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Tipo di evento avverso (EA), frequenza, gravità e relazione con obe-cel e linfodeplezione degli EA
Fino al mese 12
Tossicità dose-limitanti
Lasso di tempo: Fino a 28 giorni dall'infusione di obe-cel
Percentuale di pazienti che ricevono obe-cel che sperimentano tossicità dose-limitanti (DLT)
Fino a 28 giorni dall'infusione di obe-cel

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di remissione secondo la definizione di remissione nel LES (DORIS)
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Tasso di remissione come specificato dalla Definizione di Remissione nel LES (DORIS)
Fino al mese 12
Risposta nel tempo secondo la Definizione di Remissione nel LES (DORIS)
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Risposta nel tempo come specificato dalla Definizione di Remissione nel LES (DORIS)
Fino al mese 12
Tempo di risposta secondo la definizione di remissione nel LES (DORIS)
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Tempo di risposta come specificato dalla Definizione di Remissione nel LES (DORIS)
Fino al mese 12
Variazione nel tempo dell'indice di attività della malattia del lupus eritematoso sistemico 2000 (SLEDAI-2K)
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Variazione rispetto al basale nel punteggio del Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index 2000 (SLEDAI-2K). Il punteggio totale è la somma di tutti i descrittori correlati al LES contrassegnati. Un punteggio totale può essere compreso tra 0 e 105, dove un punteggio più alto rappresenta un grado più significativo di attività della malattia.
Fino al mese 12
Cambiamenti nel tempo nella valutazione globale del medico (PGA)
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Variazione rispetto al basale nella valutazione globale del medico (PGA) della gravità media della malattia del LES su una scala analogica visiva (VAS) tra 0 e 3 dove 0 rappresenta nessuna malattia, 1 rappresenta un'attività lieve della malattia, 2 rappresenta un'attività moderata della malattia e 3 rappresenta un attività patologica grave (attività patologica più alta e grave possibile). Almeno il 10% del miglioramento o del peggioramento della PGA deve essere clinicamente significativo rispetto al basale
Fino al mese 12
Farmacocinetica (concentrazione sierica massima [Cmax]): Rilevamento delle cellule CAR-T mediante reazione a catena della polimerasi (PCR) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Rilevamento delle cellule CAR T misurate mediante PCR nel sangue periferico dopo infusione di obe-cel
Fino al mese 12
Farmacocinetica (tempo per raggiungere la concentrazione sierica massima [Tmax]): Rilevamento delle cellule CAR-T tramite reazione a catena della polimerasi (PCR) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Rilevamento delle cellule CAR T misurato mediante PCR nel sangue periferico dopo infusione di obe-cel
Fino a 12 mesi
Farmacocinetica (area sotto la curva [AUC]): Rilevamento delle cellule CAR-T mediante reazione a catena della polimerasi (PCR) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Rilevamento delle cellule CAR T misurato mediante PCR nel sangue periferico dopo infusione di obe-cel
Fino a 12 mesi
Farmacocinetica (ultima concentrazione quantificabile osservata [Clast]): Rilevamento delle cellule CAR-T mediante reazione a catena della polimerasi (PCR) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Rilevamento delle cellule CAR T misurato mediante PCR nel sangue periferico dopo infusione di obe-cel
Fino al mese 12
Farmacocinetica (tempo per raggiungere l'ultima concentrazione quantificabile osservata [Tlast]): Rilevamento delle cellule CAR-T mediante reazione a catena della polimerasi (PCR) nel sangue periferico
Lasso di tempo: Fino al Mese 12
Rilevamento delle cellule CAR T misurato mediante PCR nel sangue periferico dopo infusione di obe-cel
Fino al Mese 12
Farmacodinamica: Aplasia delle cellule B
Lasso di tempo: Fino al mese 12
Deplezione delle cellule B circolanti nel sangue periferico
Fino al mese 12

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Autolus Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 febbraio 2024

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 marzo 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 marzo 2024

Primo Inserito (Effettivo)

27 marzo 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AUTO1-SL1
  • 2023-508236-60-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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