Gestione nella vita reale dei pazienti idonei alla terapia con cellule CAR-T (CARAVAGE)

L’immunoterapia adottiva utilizzando cellule CAR-T è ora uno dei farmaci per terapie avanzate abitualmente utilizzati per le emopatie linfoidi recidivanti o refrattarie. Nel 2023, in Francia, 5 tipi di cellule CAR-T avranno l'autorizzazione all'immissione in commercio per 6 diverse indicazioni. Tuttavia, queste autorizzazioni all'immissione in commercio si basano su studi clinici che coinvolgono un numero limitato di pazienti selezionati. I dati reali sono essenziali per valutare l’uso post-autorizzazione di questi trattamenti innovativi. Il registro nazionale francese DESCAR-T, promosso da LYSARC e in cui l'Ospedale Universitario di Tolosa svolge un ruolo attivo, è un riferimento internazionale per questa valutazione nella vita reale. Non consente, tuttavia, una valutazione precisa degli indicatori e dei percorsi di cura centrati sul paziente.

Con l’aumento del numero di indicazioni e di pazienti candidati, l’Ospedale universitario di Tolosa, l’unica struttura sanitaria autorizzata nella regione dell’Occitania occidentale a somministrare cellule CAR-T, deve far fronte a crescenti esigenze ospedaliere e tempi di trattamento più lunghi. Nel 2023, ciò ha reso necessaria l’implementazione di nuovi percorsi assistenziali ambulatoriali e interstrutturali in collaborazione con i centri di riferimento della rete oncologica regionale Onco-Occitanie Ouest. La selezione dei pazienti per il trattamento con cellule CAR-T si basa su criteri clinici oggettivi legati alla patologia (istologia, localizzazione morfologica, dimensione e cinetica della massa tumorale) e al paziente (età fisiologica, indice di performance, comorbilità, scelta del paziente). Per la loro natura innovativa, in un contesto psicologico e fisico difficile per il paziente (malattia refrattaria), i percorsi di cura delle cellule CAR-T necessitano di essere valutati anche nella loro dimensione di “qualità della vita”. L’impatto dei determinanti non biologici (descritti anche come disuguaglianze sociali e territoriali nella salute) come il luogo di residenza e la distanza dall’assistenza sanitaria, lo stato civile, economico e sociale, non è mai stato esplorato sull’accessibilità e sul progresso delle CAR-T percorso di trattamento cellulare.

La creazione di un registro di pazienti idonei per le cellule CAR-T presso l'ospedale universitario di Tolosa consentirà di esplorare queste linee di ricerca su scala di una regione con una popolazione di 3 milioni di abitanti.