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Uno studio clinico di fase I/II con SENS-501 in bambini affetti da perdita dell'udito da grave a profonda a causa di mutazioni dell'otoferlina (OTOF) (AUDIOGENE)

7 luglio 2026 aggiornato da: Sensorion

Uno studio clinico di fase I/II, aperto, adattativo, in aperto di incremento ed espansione della dose per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'iniezione intracocleare unilaterale di SENS-501 utilizzando un sistema di iniezione in bambini con perdita dell'udito da grave a profonda dovuta al gene Otoferlin Mutazioni

Questo studio intende valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SENS-501 nei bambini di età compresa tra 6 e 31 mesi con perdita dell'udito prelinguale dovuta a una mutazione nel gene Otoferlin.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico, adattivo, in aperto, non randomizzato, con incremento della dose ed espansione per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia dopo la somministrazione intracocleare di SENS-501.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
12

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Australia
      • Westmead, Australia, NSW 2145
        • Childrens Hospital Westmead
  • Francia
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker Enfants malades

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini (maschi o femmine) di età compresa tra ≥ 6 e ≤ 31 mesi al momento dell'inclusione
  • Perdita dell'udito da grave a profonda valutata mediante la risposta uditiva del tronco encefalico (ABR)
  • Mutazione biallelica nel gene Otoferlin
  • Presenza di emissioni otoacustiche (OAE)
  • Coclea e canali uditivi interni normali documentati
  • Pazienti con funzione vestibolare intatta

Criteri di esclusione:

  • Storia di malattia cronica, acuta o grave, o ragioni non specificate, che, a giudizio dello sperimentatore, rendono il partecipante inadatto alla partecipazione allo studio o costituiscono un rischio inaccettabile.
  • Sono stati somministrati in un precedente studio clinico sulla terapia genica
  • Pazienti con un impianto cocleare precedente o attuale
  • Qualsiasi controindicazione all'intervento determinata dal chirurgo o anestesia determinata dall'anestesista, o dal incaricato, o storia di terapia nota come ototossica (ad esempio cisplatino, alte dosi e trattamento prolungato con aminoglicosidi, ecc.) per un periodo prolungato (più di 2 settimane).
  • Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico interventistico
  • Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza o la compliance del partecipante o potrebbe precludere al partecipante il completamento con successo dello studio o potrebbe interferire con la valutazione del trattamento in studio
  • Inosservanza prevista dei requisiti del protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Aumento della dose - Gruppo a dose bassa
Somministrazione intracocleare di una dose bassa di SENS-501 in un orecchio, con un sistema di somministrazione dedicato
Prodotto combinato: Amministrazione SENS-501
Amministrazione di SENS-501 con un sistema di amministrazione dedicato
Sperimentale: Aumento della dose - Gruppo ad alta dose
Somministrazione intracocleare di una dose elevata di SENS-501 in un orecchio, con un sistema di somministrazione dedicato
Prodotto combinato: Amministrazione SENS-501
Amministrazione di SENS-501 con un sistema di amministrazione dedicato
Sperimentale: Gruppo di espansione della dose
Somministrazione intracocleare di SENS-501 in un orecchio, con un sistema di somministrazione dedicato, alla dose raccomandata dopo la fase di aumento della dose
Prodotto combinato: Amministrazione SENS-501
Amministrazione di SENS-501 con un sistema di amministrazione dedicato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di SENS-501
Lasso di tempo: 5 anni
Numero di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) correlati allo studio.
5 anni
Efficacia di SENS-501 valutata da ABR
Lasso di tempo: 5 anni
Miglioramento della soglia uditiva misurata dalla risposta uditiva del tronco cerebrale (ABR)
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di SENS-501
Lasso di tempo: 5 anni
Numero di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) correlati allo studio.
5 anni
Efficacia di SENS-501 valutata da ABR
Lasso di tempo: 5 anni
Miglioramento della soglia uditiva misurata dalla risposta uditiva del tronco cerebrale (ABR)
5 anni
Prestazione clinica del sistema di somministrazione
Lasso di tempo: 1 giorno
Successo amministrativo; Questionario di feedback degli utenti sull'amministrazione e l'utilizzo dei dispositivi
1 giorno
Sicurezza del sistema amministrativo
Lasso di tempo: 5 anni
Effetti avversi del dispositivo e carenze del dispositivo, complicazioni della procedura
5 anni
Usabilità del sistema amministrativo
Lasso di tempo: 1 giorno
Questionario sull'usabilità
1 giorno
Efficacia di SENS-501 valutata da PTA
Lasso di tempo: 5 anni
Miglioramento della soglia uditiva misurata mediante audiometria tonale pura (PTA)
5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sensorion

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Cattedra di studio: Natalie LOUNDON, Pr, Hôpital Necker Enfants malades

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
21 giugno 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
9 aprile 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 aprile 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 aprile 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
7 luglio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 luglio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SENS-501-101
  • 2023-504466-28-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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