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Molgramostim per via inalatoria in partecipanti pediatrici con proteinasi alveolare polmonare autoimmune (aPAP).

17 febbraio 2026 aggiornato da: Savara Inc.

Uno studio clinico multicentrico in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di molgramostim per via inalatoria in partecipanti pediatrici con proteinasi alveolare polmonare autoimmune (aPAP).

L'obiettivo di questo studio in aperto è studiare molgramostim come trattamento per la proteinosi alveolare polmonare autoimmune (aPAP) in pazienti pediatrici di età compresa tra 6 e 18 anni. Le principali domande a cui si propone di rispondere sono:

L'effetto di molgramostim sui test respiratori e sull'attività nei pazienti pediatrici con aPAP e la sicurezza di molgramostim nei pazienti pediatrici con aPAP.

Questo è uno studio in aperto: tutti i partecipanti riceveranno un trattamento con molgramostim.

I pazienti:

  • Assumere molgramostim una volta al giorno tramite nebulizzatore ogni giorno per 12 mesi.
  • Visitare la clinica circa ogni 12 settimane per controlli ed esami.
  • Tieni un diario di qualsiasi utilizzo di ossigeno.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio interventistico in aperto, a braccio singolo, multicentrico, condotto su soggetti pediatrici, di età compresa tra 6 e 18 anni, a cui è stata diagnosticata una proteinasi alveolare polmonare autoimmune (aPAP).

La diagnosi di aPAP deve essere confermata da un test degli anticorpi anti-GM-CSF e da un'anamnesi compatibile con PAP basata sui sintomi del paziente, tomografia computerizzata ad alta risoluzione del polmone, biopsia polmonare o citologia del lavaggio broncoalveolare.

Lo studio consiste in un periodo di screening di 4 settimane seguito da un periodo di trattamento in aperto di 48 settimane. Dopo aver completato il trattamento di 48 settimane o la sospensione anticipata, i soggetti entreranno in un periodo di follow-up di sicurezza di 4 settimane. La durata massima del trattamento è di 48 settimane e il periodo massimo di studio sarà di 56 settimane. Durante lo studio sarà consentito il lavaggio polmonare come trattamento di salvataggio in caso di peggioramento dell'aPAP.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
5

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere un'età ≥ 6 e < 18 anni al momento della firma del consenso informato e del consenso informato (se applicabile).
  • Avere una storia di proteinosi alveolare polmonare, basata sull'esame di una biopsia polmonare, citologia del lavaggio broncoalveolare o una tomografia computerizzata ad alta risoluzione del torace.
  • Avere un risultato positivo al test degli autoanticorpi anti-GM-CSF nel siero che confermi l'aPAP.
  • Avere una capacità di diffusione polmonare corretta per l'emoglobina (Hb) per il monossido di carbonio (DLCO) ≤70% prevista allo screening.

Criteri di esclusione:

  • Avere una diagnosi di PAP ereditaria (congenita) o secondaria o di un disturbo metabolico della produzione di tensioattivo.
  • Sono stati sottoposti a trattamento con lavaggio polmonare (WLL) entro 1 mese dal basale

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: molgramostim
Molgramostim 300 mcg somministrato una volta al giorno tramite nebulizzatore per 48 settimane.
Droga: Molgramostim
La soluzione nebulizzante di Molgramostim verrà somministrata una volta al giorno utilizzando un nebulizzatore brevettato ottimizzato per la somministrazione di composti biologici ad alto peso molecolare.
Altri nomi:
  • Fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi umani ricombinanti (rhGM-CSF).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
DLCO
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione della percentuale di DLCO prevista corretta per Hb rispetto al basale.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
DLCO
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione della percentuale di DLCO prevista aggiustata per Hb rispetto al basale.
48 settimane
6 minuti a piedi
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale nella distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD)
24 settimane
6 minuti a piedi
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale nella distanza percorsa a piedi in 6 minuti (6MWD).
48 settimane
PedsQL
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala core generica sulla qualità della vita pediatrica (PedsQLTM).
24 settimane
PedsQL
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala core generica sulla qualità della vita pediatrica (PedsQLTM).
48 settimane
Saturazione di ossigeno (SpO2)
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale della saturazione di ossigeno (SpO2)
24 settimane
Saturazione di ossigeno (SpO2)
Lasso di tempo: 48 settimane
Variazione assoluta rispetto al basale della saturazione di ossigeno (SpO2)
48 settimane

Altre misure di risultato

Altre misure di risultato

Per gli studi clinici, una misurazione pianificata descritta nel protocollo utilizzata per determinare l'effetto di un intervento/trattamento sui partecipanti. Per gli studi osservazionali, una misurazione o un'osservazione utilizzata per descrivere modelli di malattie o tratti o associazioni con esposizioni, fattori di rischio o trattamento. I tipi di misure di esito includono la misura dell'esito primario e la misura dell'esito secondario.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: 48 settimane
Eventi avversi (AE), inclusi risultati clinicamente significativi su test di funzionalità polmonare e valutazioni di laboratorio sulla sicurezza ed eventi avversi di particolare interesse (AESI; ipersensibilità e dolore toracico).
48 settimane
Titolo Ab anti-GM-CSF
Lasso di tempo: 0, 4, 12,24,48 e 52 settimane
Titoli di anticorpi anti-GM-CSF
0, 4, 12,24,48 e 52 settimane
FEV1
Lasso di tempo: 24 e 48 settimane
Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1) (% previsto)
24 e 48 settimane
FVC
Lasso di tempo: 24 e 48 settimane
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) (% prevista)
24 e 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Savara Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Matthias Griese, MD,, Ludwig Maximilians Universität München

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 ottobre 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
22 maggio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 maggio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
29 maggio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
19 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SAV006-04

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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