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Studio in aperto su sicurezza, farmacocinetica ed efficacia di Sebetralstat (KVD900) in pazienti pediatrici (di età compresa tra 2 e 11 anni) con HAE di tipo I o II (KONFIDENT-KID)

3 agosto 2026 aggiornato da: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Studio in aperto sulla sicurezza, farmacocinetica ed efficacia di Sebetralstat (KVD900) in pazienti pediatrici (di età compresa tra 2 e 11 anni) con angioedema ereditario di tipo I o II

KVD900-303 è uno studio clinico multicentrico in aperto condotto su pazienti di età compresa tra 2 e 11 anni affetti da HAE di tipo I o II.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
36

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Francia
      • Lille, Francia, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Francia, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Germania
      • Frankfurt am Main, Germania, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Germania, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Giappone
      • Kawagoe, Giappone, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Giappone, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padova, Italia, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Italia, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stati Uniti, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stati Uniti, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • KalVista Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti maschi o femmine di età compresa tra 2 e 11 anni.
  2. Diagnosi confermata di HAE di tipo I o II.
  3. Il paziente ha avuto almeno 1 attacco di HAE documentato nell'ultimo anno prima dello screening.
  4. Il caregiver, secondo la valutazione dell'investigatore, deve essere in grado di archiviare e somministrare adeguatamente l'IMP ed essere in grado di leggere, comprendere e completare il diario.
  5. Lo sperimentatore ritiene che il paziente e il caregiver siano disposti e in grado di aderire a tutti i requisiti del protocollo.
  6. Il genitore o il rappresentante legalmente autorizzato (LAR) fornisce il consenso informato firmato e il paziente fornisce il consenso (se applicabile).

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi diagnosi concomitante di un'altra forma di angioedema cronico, come deficit acquisito di C1 inibitore, HAE con C1-INH normale, angioedema idiopatico o angioedema associato a orticaria.
  2. Una storia clinicamente significativa di scarsa risposta al bloccante del recettore 2 della bradichinina, alla terapia con C1-INH o alla terapia con inibitori della callicreina plasmatica per la gestione dell'HAE, a giudizio dello sperimentatore.
  3. Il paziente pesa <9,5 kg.
  4. Uso di inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina dopo la visita di screening.
  5. Qualsiasi farmaco contenente estrogeni con assorbimento sistemico (come contraccettivi orali incluso etinilestradiolo o terapia ormonale sostitutiva) entro 7 giorni prima della visita di screening.
  6. Pazienti che richiedono un uso prolungato di potenti inibitori o induttori del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) o di induttori moderati del CYP3A4.
  7. Qualsiasi comorbilità clinicamente significativa o disfunzione sistemica che, a giudizio dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza del paziente partecipando allo studio.
  8. Ipersensibilità nota al sebetralstat o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  9. Partecipazione a qualsiasi studio clinico sperimentale interventistico entro 4 settimane dall'ultima somministrazione del farmaco sperimentale prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Altro: Gruppo di dosaggio da 300 mg
I pazienti assumeranno una singola dose da 300 mg di KVD900.
Droga: KVD900 300 mg
Compressa KVD900 300 mg (1 x 300 mg)
Altro: Gruppo dose da 150 mg
I pazienti assumono una singola dose di 150 mg di KVD900.
Droga: KVD900 150 mg
KVD900 Compressa 150 mg (2 x 75 mg)
Altro: 600 mg di gruppo dose
I pazienti assumono una singola dose di 600 mg di KVD900.
Droga: KVD900 600 mg
Compressa KVD900 600 mg (2 x 300 mg)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events (TEAEs)
Lasso di tempo: From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.
A TEAE was defined as an adverse event (AE) that met any of the following conditions: (1) began on or after the first dose of IMP, (2) began before the first dose of IMP and increased in severity on or after first dose, (3) was completely missing a start date and the stop date, (4) was completely missing a start date and the stop date was on or after the first dose of IMP. An on-treatment TEAE was defined as any TEAE occurring within 3 days of IMP administration. A treatment-related TEAE was an AE considered related to the IMP by the investigator. A serious AE was defined as any untoward medical occurrence that at any dose resulted in death, was life-threatening, required in-patient hospitalization or prolongation, resulted in significant disability/incapacity, was a congenital anomaly/birth defect, or was an important medical event (based upon medical and scientific judgment).
From first dose of IMP until the Final/Early Termination (ET) Visit, up to a maximum of 54 weeks.

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Plasma Concentrations of Sebetralstat
Lasso di tempo: At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).
During the Enrollment Visit, participants were dosed with IMP (sebetralstat 300 mg ED) and monitored for tolerability. Pharmacokinetic (PK) samples were collected via venous access or capillary collection (eg, finger prick) at specified timepoints. For participants enrolled under protocol v3.4 who received sebetralstat 600 mg ED, a second PK assessment was performed at the Dose Increase Visit. The Dose Increase Visit occurred as soon as possible after implementation of the protocol amendment and could occur at any time during the participant's participation in the trial.
At 0.5 hours (±5 min), 2 hours (±15 min), and 4 hours (±15 min) post-dose. PK assessments for sebetralstat 300 mg ED were conducted at the Enrollment Visit, and for 600 mg ED at the Dose Increase Visit (up to 12.6 months after Enrollment Visit).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2024

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
15 gennaio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
15 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
14 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • KVD900-303

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati non saranno condivisi fino al completamento di tutti i documenti normativi globali.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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