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Studio in aperto su sicurezza, farmacocinetica ed efficacia di Sebetralstat (KVD900) in pazienti pediatrici (di età compresa tra 2 e 11 anni) con HAE di tipo I o II (KONFIDENT-KID)

22 gennaio 2026 aggiornato da: KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Studio in aperto sulla sicurezza, farmacocinetica ed efficacia di Sebetralstat (KVD900) in pazienti pediatrici (di età compresa tra 2 e 11 anni) con angioedema ereditario di tipo I o II

KVD900-303 è uno studio clinico multicentrico in aperto condotto su pazienti di età compresa tra 2 e 11 anni affetti da HAE di tipo I o II.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

36

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • KalVista Investigative Site
  • Francia
      • Lille, Francia, 59000
        • KalVista Investigative Site
      • Marseille, Francia, 13005
        • KalVista Investigative Site
      • Paris, Francia, 75012
        • KalVista Investigative Site
  • Germania
      • Frankfurt am Main, Germania, 60590
        • KalVista Investigative Site
      • Frankfurt am Main, Germania, 60596
        • KalVista Investigative Site
  • Giappone
      • Kawagoe, Giappone, 350-8550
        • KalVista Investigative Site
      • Tokyo, Giappone, 113-8431
        • KalVista Investigative Site
  • Israele
      • Haifa, Israele, 31048
        • KalVista Investigative Site
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • KalVista Investigative Site
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • KalVista Investigative Site
  • Italia
      • Milan, Italia, 20097
        • KalVista Investigative Site
      • Padua, Italia, 35128
        • KalVista Investigative Site
      • Rome, Italia, 00133
        • KalVista Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35209
        • KalVista Investigative Site
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • KalVista Investigative Site
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • KalVista Investigative Site
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • KalVista Investigative Site
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Stati Uniti, 47715
        • KalVista Investigative Site
    • Maryland
      • Wheaton, Maryland, Stati Uniti, 20902
        • KalVista Investigative Site
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • KalVista Investigative Site
    • Ohio
      • Toledo, Ohio, Stati Uniti, 43560
        • KalVista Investigative Site
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17011
        • KalVista Investigative Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • KalVista Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti maschi o femmine di età compresa tra 2 e 11 anni.
  2. Diagnosi confermata di HAE di tipo I o II.
  3. Il paziente ha avuto almeno 1 attacco di HAE documentato nell'ultimo anno prima dello screening.
  4. Il caregiver, secondo la valutazione dell'investigatore, deve essere in grado di archiviare e somministrare adeguatamente l'IMP ed essere in grado di leggere, comprendere e completare il diario.
  5. Lo sperimentatore ritiene che il paziente e il caregiver siano disposti e in grado di aderire a tutti i requisiti del protocollo.
  6. Il genitore o il rappresentante legalmente autorizzato (LAR) fornisce il consenso informato firmato e il paziente fornisce il consenso (se applicabile).

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi diagnosi concomitante di un'altra forma di angioedema cronico, come deficit acquisito di C1 inibitore, HAE con C1-INH normale, angioedema idiopatico o angioedema associato a orticaria.
  2. Una storia clinicamente significativa di scarsa risposta al bloccante del recettore 2 della bradichinina, alla terapia con C1-INH o alla terapia con inibitori della callicreina plasmatica per la gestione dell'HAE, a giudizio dello sperimentatore.
  3. Il paziente pesa <9,5 kg.
  4. Uso di inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina dopo la visita di screening.
  5. Qualsiasi farmaco contenente estrogeni con assorbimento sistemico (come contraccettivi orali incluso etinilestradiolo o terapia ormonale sostitutiva) entro 7 giorni prima della visita di screening.
  6. Pazienti che richiedono un uso prolungato di potenti inibitori o induttori del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) o di induttori moderati del CYP3A4.
  7. Qualsiasi comorbilità clinicamente significativa o disfunzione sistemica che, a giudizio dello sperimentatore, metterebbe a repentaglio la sicurezza del paziente partecipando allo studio.
  8. Ipersensibilità nota al sebetralstat o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
  9. Partecipazione a qualsiasi studio clinico sperimentale interventistico entro 4 settimane dall'ultima somministrazione del farmaco sperimentale prima della visita di screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Altro: Gruppo di dosaggio da 300 mg
I pazienti assumeranno una singola dose da 300 mg di KVD900.
Droga: KVD900 300 mg
Compressa KVD900 300 mg (1 x 300 mg)
Altro: Gruppo dose da 150 mg
I pazienti assumono una singola dose di 150 mg di KVD900.
Droga: KVD900 150 mg
KVD900 Compressa 150 mg (2 x 75 mg)
Altro: 600 mg di gruppo dose
I pazienti assumono una singola dose di 600 mg di KVD900.
Droga: KVD900 600 mg
Compressa KVD900 600 mg (2 x 300 mg)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
La percentuale di pazienti pediatrici con HAE di tipo I o II che assumono qualsiasi dose di sebetralstat e che hanno manifestato uno o più eventi avversi (compresi eventi fatali) durante lo studio, indipendentemente dall'uso di altri farmaci e dalle interruzioni di sebetralstat per qualsiasi motivo.
Lasso di tempo: Per tutta la durata dello studio, fino a 1 anno.
Per tutta la durata dello studio, fino a 1 anno.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Impressione globale del cambiamento del caregiver (CaGI-C): tempo all'inizio del sollievo dei sintomi definito come almeno "un po' meglio" (2 punti temporali di seguito)
Lasso di tempo: Entro 12 ore dalla prima somministrazione dell'IMP.
Entro 12 ore dalla prima somministrazione dell'IMP.
Impressione globale della gravità del caregiver (CaGI-S): tempo alla prima incidenza della diminuzione rispetto al basale (2 punti temporali di seguito)
Lasso di tempo: Entro 12 ore dalla prima somministrazione dell'IMP.
Entro 12 ore dalla prima somministrazione dell'IMP.
CaGI-S: tempo necessario per la risoluzione dell'attacco HAE definito come "nessuno"
Lasso di tempo: Entro 24 ore dalla prima somministrazione dell'IMP
Entro 24 ore dalla prima somministrazione dell'IMP

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, KalVista Pharmaceuticals, Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 giugno 2024

Completamento primario (Effettivo)

15 gennaio 2026

Completamento dello studio (Effettivo)

15 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 giugno 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 giugno 2024

Primo Inserito (Effettivo)

20 giugno 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KVD900-303

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati non saranno condivisi fino al completamento di tutti i documenti normativi globali.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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