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Studio sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia di ARCT-032 in persone con fibrosi cistica (LunairCF)

6 maggio 2026 aggiornato da: Arcturus Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 2, in aperto, a dosi multiple ascendenti per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di ARCT-032 nelle persone con fibrosi cistica

ARCT-032-02 è uno studio di Fase 2, in aperto, multicentrico, con dosi multiple ascendenti di ARCT-032 in adulti affetti da fibrosi cistica che non sono idonei alla terapia con modulatori CFTR o che non assumono modulatori CFTR a causa di intolleranza al farmaco, scarsa risposta o mancanza di accesso ai modulatori.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in aperto con dosi multiple ascendenti di ARCT-032 in adulti affetti da fibrosi cistica che non sono in terapia con modulatori CFTR. Dopo il successo dello screening, i partecipanti idonei riceveranno ARCT-032 nebulizzato ogni giorno per 4 settimane e poi seguiti per sicurezza per un totale di 12 settimane.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
33

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Reclutamento
        • University of Arizona
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72205
        • Reclutamento
        • University of Arkansas for Medical Sciences
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Non ancora reclutamento
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Hollywood, Florida, Stati Uniti, 33021
        • Reclutamento
        • Joe DiMaggio Children's Hospital
    • Illinois
      • Northfield, Illinois, Stati Uniti, 60093
        • Attivo, non reclutante
        • The Cystic Fibrosis Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Reclutamento
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63144
        • Reclutamento
        • Washington University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic Foundation
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • Reclutamento
        • UT Health San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi confermata di fibrosi cistica
  2. Non idoneo alla terapia con modulatori CFTR o non assunto modulatori CFTR per almeno 60 giorni prima della somministrazione (ad es. a causa di intolleranza, scarsa risposta o mancanza di accesso ai modulatori).
  3. FEV1 tra il 40% e il 100% del valore previsto

Criteri di esclusione:

  1. Storia di malattia o condizione medica che potrebbe comportare un rischio aggiuntivo o confondere i risultati dello studio
  2. Emottisi recente, moderata o grave
  3. Intervento chirurgico importante recente
  4. Trapianto di organo solido o ematologico
  5. Fabbisogno di ossigeno supplementare durante la veglia o > 2 litri al minuto durante il sonno.
  6. Corticosteroidi sistemici di mantenimento cronico eccedenti l'equivalente di 15 mg giornalieri di prednisone orale o 30 mg a giorni alterni
  7. Funzionalità epatica e renale adeguata determinata mediante test di laboratorio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Coorte 1
Livello di dose A di ARCT-032, inalato quotidianamente per 28 giorni
Biologico: ARCT-032
MRNA CFTR formulato in nanoparticelle lipidiche
Sperimentale: Coorte 2
Dose di livello B di ARCT-032, inalata quotidianamente per 28 giorni
Biologico: ARCT-032
MRNA CFTR formulato in nanoparticelle lipidiche
Sperimentale: Coorte 3
Livello di dose C di ARCT-032, inalato quotidianamente per 28 giorni
Biologico: ARCT-032
MRNA CFTR formulato in nanoparticelle lipidiche
Sperimentale: Cohort 4
Dose level B or C of ARCT-032, inhaled once daily for 12 weeks
Biologico: ARCT-032
MRNA CFTR formulato in nanoparticelle lipidiche

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidence, severity and dose relationship of adverse events
Lasso di tempo: Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks
Safety and tolerability of ARCT-032 assess by determining incidence, severity and dose-relationship of AEs by dose level
Cohorts 1-3: 16 weeks and Cohort 4: 24 weeks

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacodinamica - Funzione polmonare
Lasso di tempo: 4 settimane
Variazione rispetto al basale del FEV1
4 settimane
Farmacodinamica: questionario sulla qualità della vita della fibrosi cistica rivisto (CFQ-R)
Lasso di tempo: 4 settimane
Variazione rispetto al basale del punteggio CFQ-R RSS (scala dei sintomi respiratori). Il punteggio complessivo CFQ-R varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una salute migliore.
4 settimane
Pharmacokinetics - Plasma Concentration
Lasso di tempo: Up to 6 weeks
Plasma concentration of ARCT-032 mRNA and lipid components
Up to 6 weeks
High Resolution Computed Chromatography
Lasso di tempo: 12 weeks
Changes from baseline to end of treatment in chest-HRCT-scan scores (e.g., airway wall thickness, air trapping, and mucus plugging scores)
12 weeks
EQ-5D-5L (Cohort 4 only)
Lasso di tempo: 12 weeks
Change from baseline to end of treatment (Day 84) in EQ-5D-5L questionnaire scores
12 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Arcturus Therapeutics, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
12 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
6 maggio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ARCT-032-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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