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Studio rapido sulla desensibilizzazione ai farmaci negli adulti che manifestano reazioni di ipersensibilità a Palynziq (PALLADIUM)

30 marzo 2026 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di fase 4 per valutare l'impatto di un protocollo di desensibilizzazione rapida ai farmaci (RDD) per adulti affetti da fenilchetonuria e che presentano reazioni di ipersensibilità a Palynziq

Lo scopo di questo studio è determinare se la desensibilizzazione rapida al farmaco (RDD) a Palynziq migliorerà la tollerabilità del farmaco e la persistenza del trattamento nei pazienti adulti trattati con Palynziq commerciale che manifestano reazioni di ipersensibilità (HSR) che portano all'interruzione del trattamento o alla riduzione della dose o della frequenza di dosaggio. Vedere la Sezione 10.8 per l'elenco completo dei termini preferiti HSR. I dettagli dello studio includono:

  • Durata dello studio: fino a 30 settimane (fino a 6 settimane per lo screening, quindi RDD e 24 settimane di follow-up)
  • Durata RDD: 1 giorno
  • Durata della somministrazione/follow-up di Palynziq: 24 settimane
  • Frequenza di dosaggio di Palynziq: personalizzata

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di Fase 4 volto a valutare l’impatto dell’RDD sui partecipanti adulti (≥18 anni) affetti da PKU che hanno manifestato HSR che hanno portato all’interruzione del trattamento o alla riduzione della dose o della frequenza di dosaggio durante il trattamento con Palynziq commerciale. Questo non è uno studio in cieco. Tutti i partecipanti saranno sottoposti alle stesse valutazioni: screening, RDD in clinica il giorno 1, dosaggio in clinica il giorno 2, seguito da visite a distanza nelle settimane 2-24 post-RDD per monitorare le HSR e i cambiamenti nel dosaggio di Palynziq. Le visite remote verranno effettuate a settimane alterne dalla settimana 2 alla settimana 12, quindi mensilmente fino alla settimana 24.

La durata totale della partecipazione allo studio sarà di circa 30 settimane: fino a 6 settimane per lo screening, seguite da RDD e 24 settimane di follow-up post-RDD.

Per questo studio non verrà utilizzato alcun comitato di monitoraggio dei dati (DMC).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: 165-402 Trial Specialist
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: 165-402 Medical Director, MD
  • Numero di telefono: 1-800-983-4587
  • Email: medinfo@bmrn.com

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
        • Uncommon Cures

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età:

    1. I partecipanti devono avere almeno 18 anni di età compresi al momento della firma del consenso informato.

  • Tipo di partecipante e caratteristiche della malattia 2. I partecipanti devono avere fenilchetonuria e devono aver ricevuto Palynziq commerciale ed essere iscritti al REMS.

    3. I partecipanti devono aver sviluppato HSR che hanno portato all'interruzione del trattamento o alla riduzione della dose o della frequenza di dosaggio (grado 2 o superiore) durante il trattamento con Palynziq e devono essere in grado di sottoporsi a RDD entro 6 settimane dall'HSR reattivo e dall'ultima dose di Palynziq.

  • Requisito relativo a sesso e contraccezione/barriera 4. Uomini e donne possono partecipare a questo studio clinico. L'uso di contraccettivi non è richiesto durante lo studio. Per ulteriori informazioni fare riferimento alla sezione Gravidanza dell'USPI.
  • Consenso informato 5. I partecipanti devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto come descritto nella Sezione 10.1, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e in questo protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Condizioni mediche:

    1. Il partecipante non può presentare alcun tipo di disturbo che, a giudizio dello sperimentatore, possa compromettere la capacità del partecipante di fornire il consenso informato scritto e/o conformarsi a qualsiasi aspetto dello studio e/o laddove qualsiasi aspetto della partecipazione sarebbe sconsigliabile dal punto di vista medico per il disturbo di base.
    2. La partecipante non deve essere incinta il giorno dell'RDD.
    3. Partecipanti con asma non controllata, infezione attiva delle vie respiratorie superiori o altre infezioni attive o malattie cardiovascolari. Il controllo dell'asma sarà valutato utilizzando il test di controllo dell'asma allo screening.

  • Terapie precedenti/concomitanti:

    4. I partecipanti non stavano utilizzando premedicazioni antistaminiche al momento degli HSR reattivi.

    5. I partecipanti sono disposti e in grado di riprendere e tollerare Palynziq alla dose reattiva precedente alla RDD.

    6. Il partecipante non deve ricevere contemporaneamente sostanze iniettabili contenenti PEG ad eccezione dei vaccini contenenti PEG, come le vaccinazioni COVID-19 (vedere Sezione 6.7).

    7.Partecipanti che ricevono beta-bloccanti.

  • Esperienza di studi clinici precedenti/concorrenti 8. I partecipanti non possono attualmente partecipare a uno studio interventistico su qualsiasi prodotto, dispositivo o procedura sperimentale, o qualsiasi altro studio clinico BioMarin o studio post-marketing.

Altre esclusioni 9. I partecipanti non devono manifestare reazioni non appropriate per RDD, comprese le reazioni avverse cutanee gravi (SCAR) come definite dall'American Academy for Allergy, Asthma e Immunology.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: RDD
Partecipanti sottoposti a RDD a Palynziq
Droga: RDD a Palynziq
Somministrazione di dosi gradualmente crescenti di Palynziq a intervalli di tempo fissi nel corso di diverse ore fino a una dose cumulativa pari alla dose reattiva. La dose reattiva è definita come la dose alla quale si è verificata l’HSR reattiva che ha portato all’interruzione del trattamento o alla riduzione della dose o della frequenza della dose.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinare se l’RDD a Palynziq migliora la tollerabilità del farmaco e la persistenza del trattamento negli adulti affetti da PKU che presentano HSR che portano all’interruzione del trattamento o alla riduzione della dose o della frequenza di dosaggio (HSR reattiva).
Lasso di tempo: 24 settimane
La tolleranza, definita come la capacità di riavviare Palynziq alla dose in cui si è verificata l'HSR reattivo (dose reattiva) e si intensifica come appropriato entro 24 settimane dal RDD, senza richiedere l'interruzione del trattamento o la riduzione della dose a causa di HSRS e la riduzione della riduzione Presenza di HSRS grado 2 o superiore entro 24 settimane dopo RDD
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzare la risposta immunitaria a Palynziq dopo RDD
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione di PEG IgG e IgM, PAL IgG e PAL IgM e C3/C4 dal basale a dopo RDD e alla settimana 24
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 agosto 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 agosto 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
13 gennaio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
13 gennaio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 gennaio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
3 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 marzo 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 165-402

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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