Studio rapido sulla desensibilizzazione ai farmaci negli adulti che manifestano reazioni di ipersensibilità a Palynziq (PALLADIUM)

Criteri di inclusione:

• Età:

  1. I partecipanti devono avere almeno 18 anni di età compresi al momento della firma del consenso informato.

• Tipo di partecipante e caratteristiche della malattia 2. I partecipanti devono avere fenilchetonuria e devono aver ricevuto Palynziq commerciale ed essere iscritti al REMS.

  3. I partecipanti devono aver sviluppato HSR che hanno portato all'interruzione del trattamento o alla riduzione della dose o della frequenza di dosaggio (grado 2 o superiore) durante il trattamento con Palynziq e devono essere in grado di sottoporsi a RDD entro 6 settimane dall'HSR reattivo e dall'ultima dose di Palynziq.

• Requisito relativo a sesso e contraccezione/barriera 4. Uomini e donne possono partecipare a questo studio clinico. L'uso di contraccettivi non è richiesto durante lo studio. Per ulteriori informazioni fare riferimento alla sezione Gravidanza dell'USPI.
• Consenso informato 5. I partecipanti devono essere in grado di fornire il consenso informato scritto come descritto nella Sezione 10.1, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e in questo protocollo.

Criteri di esclusione:

• Condizioni mediche:

  1. Il partecipante non può presentare alcun tipo di disturbo che, a giudizio dello sperimentatore, possa compromettere la capacità del partecipante di fornire il consenso informato scritto e/o conformarsi a qualsiasi aspetto dello studio e/o laddove qualsiasi aspetto della partecipazione sarebbe sconsigliabile dal punto di vista medico per il disturbo di base.
  2. La partecipante non deve essere incinta il giorno dell'RDD.
  3. Partecipanti con asma non controllata, infezione attiva delle vie respiratorie superiori o altre infezioni attive o malattie cardiovascolari. Il controllo dell'asma sarà valutato utilizzando il test di controllo dell'asma allo screening.

• Terapie precedenti/concomitanti:

  4. I partecipanti non stavano utilizzando premedicazioni antistaminiche al momento degli HSR reattivi.

  5. I partecipanti sono disposti e in grado di riprendere e tollerare Palynziq alla dose reattiva precedente alla RDD.

  6. Il partecipante non deve ricevere contemporaneamente sostanze iniettabili contenenti PEG ad eccezione dei vaccini contenenti PEG, come le vaccinazioni COVID-19 (vedere Sezione 6.7).

  7.Partecipanti che ricevono beta-bloccanti.

• Esperienza di studi clinici precedenti/concorrenti 8. I partecipanti non possono attualmente partecipare a uno studio interventistico su qualsiasi prodotto, dispositivo o procedura sperimentale, o qualsiasi altro studio clinico BioMarin o studio post-marketing.

Altre esclusioni 9. I partecipanti non devono manifestare reazioni non appropriate per RDD, comprese le reazioni avverse cutanee gravi (SCAR) come definite dall'American Academy for Allergy, Asthma e Immunology.