Fattori prognostici per HCC e trapianto di fegato in pazienti con mash/mash (BOMASH)

Lo studio Bomash è uno studio osservazionale prospettico/retrospettivo a centro center senza interventi farmacologici. Comprenderà tutti i pazienti con diagnosi di malattia epatica steatotica associata al metabolico e steatoepatite associata al metabolico (MASD/MASH), sia di nuova diagnosi o precedentemente identificata al centro durante i follow-up o come parte della cura diagnostica e terapeutica di routine. Masld è caratterizzato da una significativa variabilità in termini di gravità e tassi di progressione. Sebbene gran parte della popolazione sia a rischio, solo una minoranza sviluppa comorbidità legate al fegato. Studi epidemiologici rivelano che i pazienti con miscuglio hanno un rischio più elevato di sviluppare complicanze legate al fegato rispetto a quelle con semplice steatosi (MASLD). Tuttavia, i fattori che guidano la progressione a Mash e le sue fasi avanzate rimangono poco chiare e la stadiazione della malattia può essere determinata accuratamente solo attraverso la biopsia epatica. Dato il gran numero di individui a rischio di Masld, la biopsia epatica non è uno strumento di screening fattibile per un uso diffuso. Le sfide chiave riguardano la comprensione dei fattori biologici e ambientali che guidano la variabilità tra i pazienti MASLD e l'uso di queste conoscenze per sviluppare metodi efficaci per la stratificazione del rischio, consentendo un trattamento mirato per le persone a rischio più alto.

L'identificazione di fattori di rischio attraverso la combinazione di test non invasivi (biomarcatori sierici e tecniche non invasive) può consentire la stratificazione del rischio per lo sviluppo del carcinoma epatocellulare (HCC) e identificare le persone che possono richiedere il trapianto di fegato.

Uno studio su MASLD rappresenta uno strumento prezioso per migliorare la comprensione di questa entità nudica e per supportare la ricerca di base, clinica ed epidemiologica. Avantaggia inoltre le persone colpite da queste condizioni e assiste le autorità nazionali e locali nella pianificazione e ottimizzazione dei servizi sanitari e sociali. La raccolta sistematica dei dati su MASLD può essere fondamentale per identificare fattori di rischio precedentemente non riconosciuti che possono predisporre gli individui a forme più aggressive e resistenti al trattamento della malattia.

L'analisi dei dati raccolti potrebbe evidenziare potenziali marcatori comuni tra i pazienti la cui diagnosi MASLD progredisce verso l'HCC e successivamente richiede il trapianto di fegato. Questi risultati fornirebbero utili fattori prognostici per la gestione dei pazienti.

In conclusione, l'opportunità di tracciare longitudinalmente la progressione della malattia in una vasta coorte di pazienti con malattia epatica metabolica cronica potrebbe spianare la strada a strategie che rendono la gestione di questa condizione altamente prevalente più sostenibile per i sistemi sanitari nazionali e regionali.

Pertanto, l'obiettivo dello studio è di identificare i fattori predittivi legati alla prognosi dei pazienti con malattia epatica metabolica (MASD/MASH). In particolare, lo studio cerca di scoprire biomarcatori in grado di identificare le persone a rischio di richiedere un trapianto di fegato o sviluppare HCC.