Raccolta di sangue periferico da pazienti con neoplasie ematologiche con trombocitopenia

La trombocitopenia, una condizione caratterizzata da conta piastriniche anormalmente basse, è una grande complicazione per i pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali (SCT) e pazienti trattati con alte dosi di chemioterapia per maligni ematologici1

. Il trapianto di cellule staminali è un trattamento potenzialmente curativo per vari tumori del sangue e altre malattie da vita. Tuttavia, i regimi di condizionamento utilizzati prima di SCT, in genere che coinvolgono chemioterapia ad alte dosi e/o radioterapia, spesso danneggiano il midollo osseo, portando a un calo temporaneo ma profondo della produzione piastrinica. Conseguenze della trombocitopenia nei pazienti con SCT e quelle trattate con una chemioterapia intensa per neoplasie ematologiche.

• Aumento del rischio di sanguinamento: le piastrine sono essenziali per la coagulazione del sangue e la trombocitopenia aumenta significativamente il rischio di sanguinamento, sia minore che potenzialmente pericoloso per la vita. Ciò può verificarsi ovunque nel corpo, inclusi il tratto gastrointestinale, i polmoni e il cervello
• Domani ospedalieri estesi: le complicanze sanguinanti spesso richiedono trasfusioni di piastrine a donatori, che possono essere scarse e comportano rischi di reazioni e infezioni trasfusionali. Ciò può portare a degradati ospedalieri prolungati e ritardi nell'attacco (recupero della normale produzione di cellule ematiche).

Attuale gestione della trombocitopenia in SCT:

• Trasfusioni piastriniche profilattiche: per prevenire il sanguinamento, i pazienti spesso ricevono trasfusioni piastriniche profilattiche, anche se non hanno sintomi. Tuttavia, questo approccio comporta rischi di reazioni trasfusionali e può filtrare l'apporto di sangue2
• Agenti stimolanti la trombopoietina (TSA): questi farmaci stimolano il midollo osseo a produrre più piastrine, ma la loro efficacia è limitata e potrebbero non essere adatte a tutti i pazienti3

L'attuale protocollo ha lo scopo di testare un prodotto a base di nanoparticelle che potrebbe agire emostaticamente come sostituzione piastrinica. Questo potrebbe avere diversi vantaggi.

• Affrontare la carenza di piastrine: lo sviluppo di una sostituzione piastrinica sicura ed efficace potrebbe affrontare la carenza di piastrine a donatori e ridurre la dipendenza da donatori e trasfusioni.
• Funzione piastrinica mirata e controllata: studi di dosaggio specifici potrebbero aiutare a comprendere le dosi di prodotti di sostituzione piastrinica per il trattamento del sanguinamento, nonché le dosi e le concentrazioni necessarie per raggiungere l'emostasi e prevenire il sanguinamento.
• Rischi ridotti correlati alla trasfusione: evitare trasfusioni frequenti eliminerebbe il rischio di reazioni e infezioni trasfusioni, portando a una migliore sicurezza e risultati del paziente

Questo protocollo ha lo scopo di ottenere un campione di sangue periferico da pazienti che hanno una trombocitopenia grave definita come 30.000 piastrine/MCL o meno, in modo che gli effetti di un prodotto di sostituzione piastrinica possano essere testati in vitro dalle terapeutiche di Haima. Questa ricerca non può essere fatta su campioni che sono stati conservati o congelati, poiché queste condizioni influiscono negativamente sulla funzione piastrinica rimanente, alterando la linea di base degli esperimenti.