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Studio di fase 1/2 di ABO-101 nell'iperossaluria primaria di tipo 1 (Redephine) (redePHine)

11 febbraio 2026 aggiornato da: Arbor Biotechnologies

Uno studio di escalation di fase 1/2 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia preliminare di ABO-101 nei partecipanti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)

L'obiettivo dello studio Redephine è valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di ABO-101 nei partecipanti con iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). La sperimentazione consisterà in 2 periodi di studio. Durante il primo periodo di studio, ci saranno 2 parti. Nella parte A, i partecipanti adulti saranno trattati con una singola dose ascendente per identificare una dose raccomandata. Nella parte B, i partecipanti pediatrici saranno trattati con la dose raccomandata. Dopo il primo periodo di studio, i partecipanti inizieranno lo studio del periodo 2, un programma di monitoraggio a lungo termine per conformarsi ai requisiti locali e nazionali.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
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Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Non ancora reclutamento
        • Hospices Civils de Lyon- Hôpital Femmes Mères Enfants
        • Contatto:
          • Numero di telefono: 04 27 85 61 28
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Non ancora reclutamento
        • Kindernierenzentrum Bonn
        • Contatto:
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Reclutamento
        • Royal Free Hospital
        • Contatto:
          • Royal Free Clinical Research
          • Numero di telefono: 32038 020 7794 0500
          • Email: rf.crf@nhs.net
  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
          • Clinical Trial Site
          • Numero di telefono: 800-664-4542
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55114
        • Ritirato
        • Nucleus Network
  • Tunisia
      • Sfax, Tunisia
        • Reclutamento
        • Heidi Chaker
        • Contatto:
          • Mohamed Ben Hmida, MD
          • Numero di telefono: +216 74 244 511

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave per le parti A e B

  • Documentazione di PH1 determinata dall'analisi genetica che conferma le mutazioni patogene nel gene alanina-glyossilato aminotransferasi (AGXT) (i dati di laboratorio storico validi saranno rivisti e approvati dallo sponsor)

  • Età al momento della firma del modulo di consenso/assenso informato:

    • Parte A: ≥18 anni a ≤64 anni
    • Parte B: ≥6 anni a <18 anni
  • 24 ore Uox ≥0,7 mmol/24 ore/1,73 m²
  • EGFR ≥30 ml/min/1,73m²
  • Peso ≤90 kg

Criteri di esclusione chiave per le parti A e B

  • Diagnosi confermata di iperossaluria primaria di tipo 2 o tipo 3
  • Storia di un trapianto di fegato, rene o epatico combinato
  • Attualmente in dialisi
  • Il partecipante ha precedentemente utilizzato (negli ultimi 24 mesi) o sta attualmente ricevendo un'interferenza dell'RNA (RNAi) o terapia con osselati urinarie approvate o studiate (RNAi) o terapia siRNA
  • Partecipanti donne in gravidanza o allattamento (o stanno pianificando nei primi 12 mesi)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Sperimentale: Parte A: singola dose ascendente Escalation/design adattivo
Droga: ABO-101
Infusione endovenosa (IV)
Sperimentale: Sperimentale: parte B: espansione a dose singola
Droga: ABO-101
Infusione endovenosa (IV)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti (TEAES), tra cui Teaes correlati a ABO-101 ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione percentuale nell'escrezione di ossalato urinario di 24 ore (UOX) dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Cambiamento assoluto nell'utero corretto per la superficie corporea
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Variazione percentuale del glicolato plasmatico dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Variazioni del tasso di filtrazione glomerulare stimato (EGFR) dal basale al mese 12 e al mese 24
Lasso di tempo: Fino a 24 mesi
Fino a 24 mesi
Concentrazioni plasmatiche per lipidi LNP, mRNA CAS12I2 e RNA guida (GRNA)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Concentrazioni di urina per lipidi LNP
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Anticorpi antidrug agli anticorpi proteici ABO-101 e anti-Cas
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Arbor Biotechnologies

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Winston Yan, MD, PhD, Arbor Biotechnologies

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
16 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 febbraio 2043

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
12 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 febbraio 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • ABO-101-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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