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Uno studio per studiare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SAR446268, una terapia genica mediata da vettoriale virale associata ad adeno di età compresa tra 10 e 50 anni con distrofia miotonica non congenitale di tipo 1 (BrAAVe)

18 settembre 2026 aggiornato da: Sanofi

Uno studio a braccio singolo di fase 1/fase 2 con escalation dose (parte A) ed espansione della dose (parte B) parti per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di SAR446268, una terapia genica virale mediata da adeno-associato a un tipo di myotonio di tipo di myotonio 1-associata

This is a Phase 1/Phase 2 open-label single arm, multicenter, and multinational study with SAR446268 for treatment of male and female participants 10 to 55 years old with non-congenital myotonic dystrophy (DM) type 1 (DM1).

The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of SAR446268 in knocking down dystrophia myotonica protein kinase (DMPK) messenger ribonucleic acid (mRNA) levels and improving neuromuscular function in DM1 participants receiving a single intravenous (IV) administration of SAR446268. The study consists of a dose escalation part (Part A) during which single ascending doses of SAR446268 will be evaluated in 3 distinct cohorts and an optional fourth dose cohort. Once a safe and effective dose is identified, additional participants will be treated in Part B, the dose expansion phase of the study.

The study duration will be 112 weeks (approximately 2 years) for each participant in Parts A and B respectively and includes an optional pre-screening period, approximately 8-week screening phase and a 104-week follow-up period post-SAR446268 administration.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Each participant meeting the eligibility criteria for each of the study parts will receive a single dose administration of SAR446268.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
32

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numero di telefono: option 6 800-633-1610
  • Email: contact-us@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, 1181
        • Reclutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires, Juan Domingo Peron 4190 - Site Number: 0320001
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Ventura Simonovich
  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4029
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 0360001
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Reclutamento
        • The Montreal Neurological Institute and Hospital, 3801 rue University - Site Number: 1240001
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Erin O'Ferrall
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 5262100
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3760002
  • Regno Unito
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE7 7DN
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 8260002
  • Stati Uniti
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32601
        • Reclutamento
        • University of Florida, 2004 Mowry Road - Site Number: 8400005
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Subramony
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • University of South Florida - Neuromuscular Research, 13330 USF Laurel Drive - Site Number: 8400001
        • Investigatore principale:
          • Dr. Tuan Vu
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Medical Center - Neurological Institute, 710 W. 168th, 2nd floor, suite 204 - Site Number : 8400003
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Dr. Christina Ulane
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System- Site Number : 8400009
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Reclutamento
        • Virginia Commonwealth University Medical Center- Site Number : 8400006

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 10 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

Participants are eligible to be included in the study only if all of the following criteria apply:

  • For Part A, participants must be 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • For Part B, participants must be as follows:

    • 10 to 17 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent or,
    • 18 to 55 years of age inclusive, at the time of signing the informed consent.

  • Participants with non-congenital onset DM1

  • Participants presenting with signs of DM1 including myotonia and muscle weakness, as diagnosed previously by a clinician based on medical history.

  • Participants with genetic diagnosis of DM1 [cytosine-thymine-guanine (CTG) repeat length ≥50 in one allele from medical history]

  • Participants who can walk independently for at least 10 meters at screening (orthoses and ankle braces allowed).

Exclusion Criteria:

Participants are excluded from the study if any of the following criteria apply:

  • Participants with neutralizing antibodies against the AAV.SAN011 capsid

  • Participants with left ventricular ejection fraction <50%

  • Participants with liver or biliary disease defined as having at least one of the following:

    • ALT >3 x ULN and AST >3 x ULN
    • Alkaline phosphatase >3 x ULN
    • Total bilirubin >1.5 x ULN (unless has a genetically confirmed diagnosis of Gilbert's syndrome)
    • Direct bilirubin ≥1.5 x ULN
    • Participants with International normalized ratio >1.5

  • Participants with renal disease defined as:

    • Serum creatinine >1.5 x ULN and/or estimated glomerular filtration rate <60 mL/min/1.73 m2 as determined by Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (2021) for those age ≥18 years and Bedside Schwartz Equation for those <18 years

  • Participants with chronic respiratory insufficiency and on long term/hull-time ventilatory assistance requiring at least 6 hours per day for at least 21 consecutive days.

  • Participants with contraindication to corticosteroid or with conditions that could worsen in the presence of corticosteroids, as determined by the Investigator.

  • Participants with active hepatitis B or C infection; HBsAg (+), or HCV RNA (+), or current antiviral therapy for either.

  • Participants with HBcAb (+) who are not amenable for prophylactic anti-HBV therapy or pre-emptive therapy guided by serial HBV DNA monitoring during the corticosteroids therapy.

  • Participants at high risk for tuberculosis reactivation during the corticosteroids therapy as determined by the Investigator.

  • Participants with a known HIV infection

  • Participants with serious intercurrent illness that, in the opinion of the Investigator, would preclude participation in the study or potentially decrease survival.

  • Participants with recent history of or current drug or alcohol abuse in the past 12 months prior to screening.

  • Participants with history of tibialis anterior biopsy within 12 weeks from Day 1 or planning to undergo tibialis anterior biopsies during the duration of this clinical trial.

  • Participants with significant developmental delay, intellectual disability, or behavioral neuropsychiatric manifestations as determined by the Investigator.

  • Participants with previous systemic corticosteroids treatment at doses of >5 mg/day within 15 days of Day 1

  • Participants with previous treatment with anti-myotonic medication within 15 days of Day 1

  • Participants not suitable for participation, whatever the reason, as judged by the Investigator, including medical or clinical conditions, or participants potentially at risk of noncompliance to study procedures.

  • Participants who have been classified as severe cardiac risk by the Investigator.

The above information is not intended to contain all considerations relevant to a participant's potential participation in a clinical trial.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: SAR446268

Participants will receive a single dose of SAR446268 on Day 1
Biologico: SAR446268

Pharmaceutical form: Solution for infusion; Route of administration: IV infusion

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte B: percentuale di partecipanti con almeno il 40% di knockdown di mRNA DMPK nella biopsia muscolare alle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione di SAR446268
Lasso di tempo: Settimane 12 e 52
Settimane 12 e 52
Part A and Part B: Incidence of treatment-emergent adverse events (TEAEs) following SAR446268 administration
Lasso di tempo: Baseline to Week 52

Number of TEAEs post-SAR446268 administration
Baseline to Week 52

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: percentuale di partecipanti con almeno il 40% di knockdown di mRNA DMPK nella biopsia muscolare alle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione di SAR446268
Lasso di tempo: Settimane 12 e 52
Settimane 12 e 52
Parte A: variazione dei livelli di mRNA di DMPK nella biopsia muscolare dalle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione di SAR446268
Lasso di tempo: Baseline alla settimana 12 e 52
Baseline alla settimana 12 e 52
Parte A: variazione dell'indice di giunzione dell'RNA nella biopsia muscolare dalle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione SAR446268
Lasso di tempo: Baseline alla settimana 12 e 52
Baseline alla settimana 12 e 52
Parte A: Valutazione della durata del vettore AAV Scasso di SAR446268 nel campionamento di urina, saliva e seme a intervalli di 4 settimane a seguito di amministrazione SAR446268
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8 e 12
Basale, settimane 4, 8 e 12
Parte B: cambiamento nel knockdown dell'mRNA DMPK nella biopsia muscolare dalle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione SAR446268
Lasso di tempo: Baseline alla settimana 12 e 52
Baseline alla settimana 12 e 52
Parte B: variazione dell'indice di giunzione dell'RNA nella biopsia muscolare dalle settimane 12 e 52 dopo la somministrazione SAR446268
Lasso di tempo: Baseline alla settimana 12 e 52
Baseline alla settimana 12 e 52
Parte B: valutazione della durata dello spargimento di AAV di SAR446268 nel campionamento di urina, saliva e seme a intervalli di 4 settimane dopo la somministrazione SAR446268
Lasso di tempo: Basale, settimane 4, 8 e 12
Basale, settimane 4, 8 e 12
Part A: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part A: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in 10-meter walk-run test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

The 10-meter walk-run test is a mobility test that measures how fast a participant can traverse 10 meters with or without assisted devices.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in myotonia from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration as measured by the hand opening time (middle finger)
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for myotonia measures how quickly a participant can open his/her hand after making a tight fist.
Baseline to Week 26 and 52
Part B: Change in bilateral hand grip test from baseline to Weeks 26 and 52 following SAR446268 administration
Lasso di tempo: Baseline to Week 26 and 52

This test for strength of the hand muscles measures the maximum force generated by a participant's hand grip using a dynamometer.
Baseline to Week 26 and 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
23 luglio 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
28 febbraio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
27 aprile 2032

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 febbraio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 febbraio 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 febbraio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
21 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • DFI17808
  • U1111-1290-9594 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, blank case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications. Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of trial participants. Further details on Sanofi's data sharing criteria, eligible studies, and process for requesting access can be found at: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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