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Emapalumab dose-modificata e regimi ruxolitinib (E-RU) per linfotiocitosi emofagocitica

23 aprile 2025 aggiornato da: Xuefeng He, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Un centro multiplo, prospettico, singolo braccio, studio clinico di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'emapalumab modificato dalla dose e del ruxolitinib nel trattamento della linfotiistiosi emofagocitica

Questo studio sta cercando di valutare l'efficacia e la sicurezza dei regimi di emapalumab e ruxolitinib (E-RU) modificati dose per il trattamento della linforiocitosi emofagocitica attiva.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Non ancora reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questa sperimentazione clinica è progettata per valutare una nuova strategia di trattamento per i pazienti con linfotiocitosi emofagocitica attiva (HLH), un disturbo immunitario raro ma grave caratterizzato da eccessiva infiammazione e attivazione del sistema immunitario. HLH può essere pericoloso per la vita se non trattata in modo efficace.

Lo studio è prospettico e multicentrico, il che significa che sarà condotto in più ospedali e istituzioni mediche e i pazienti saranno seguiti nel tempo per valutare i risultati del trattamento.

Miriamo a testare la combinazione di due farmaci:

  1. Emapalumab, un anticorpo monoclonale che blocca l'interferone-gamma, un fattore chiave della risposta immunitaria iperattiva osservata in HLH. In questo studio, verrà utilizzato a una dose inferiore allo standard per ridurre i potenziali effetti collaterali.
  2. Ruxolitinib, un inibitore JAK1/2 che può ridurre l'infiammazione interferendo con percorsi di segnalazione immunitaria. Sarà somministrato a una dose più alta dello standard per migliorare i suoi effetti terapeutici.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
30

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Cina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Adempimento di almeno cinque degli otto criteri HLH-2004 per HLH;
  2. Età 1-70 anni;
  3. Nessuna chemioterapia preventiva per HLH;
  4. Confermato non in gravidanza e disposti a utilizzare misure contraccettive efficaci durante il periodo di studio, con l'ultima dose di farmaci somministrati almeno 12 mesi prima;
  5. Consenso informato firmato prima della partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Secondo il punteggio di New York Heart Association (NYHA), pazienti con malattia cardiaca di grado II o superiore (compresa il grado II);
  2. Pazienti con infezione da HIV;
  3. Pazienti con disfunzione renale grave (velocità di filtrazione glomerulare <15 ml/min);
  4. Pazienti con cirrosi epatica grave (punteggio MELD> 20);
  5. Infezioni incontrollabili (comprese le infezioni polmonari, le infezioni intestinali, ecc.);
  6. Avere gravi malattie mentali;
  7. Avere una storia di tumore attivo;
  8. Partecipare ad altri investigatori clinici contemporaneamente;
  9. Persone con coinvolgimento del sistema nervoso centrale;
  10. Criteri di esclusione correlati a farmaci concomitanti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: E-Ru per HLH
Emapalumab+ruxolitinib modificato dalla dose per il trattamento dei pazienti con HLH.
Droga: E-Ru modificato dalla dose
Emapalumab (1-2 mg/kg per via endovenosa una volta a settimana per 8 settimane) + ruxolitinib (15-30 mg per via orale due volte al giorno per 8 settimane)
Altro: Trattamento di salvataggio e follow-up
1) Per i pazienti che non hanno risposto al regime E-RU dopo 7 giorni o che sono ricaduti in nessun momento durante il trattamento, è stato somministrato un regime di salvataggio come HLH-94 o doxorubicina-etoposide-metilprednisolone (DEP); 2) per i pazienti con diagnosi di linfoma dopo l'arruolamento, è stata iniziata la chemioterapia; 3) Per i pazienti che hanno completato 8 settimane di trattamento senza recidiva e non hanno rilevato mutazioni geniche correlate all'HLH, è stato iniziato il follow-up; e 4) per i pazienti che soddisfacevano i criteri per lo-hSCT, è stato eseguito allo-hSCT.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
OS di 60 giorni
Lasso di tempo: 60 giorni
Tasso di sopravvivenza globale (OS) a 60 giorni (OS a 2 mesi)
60 giorni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta
Lasso di tempo: 7, 14, 28 e 56 giorni
L'ORR è stato definito come la percentuale di pazienti con una risposta completa (CR), una risposta parziale (PR) o un miglioramento delle misure di HLH.
7, 14, 28 e 56 giorni
Sicurezza
Lasso di tempo: 7, 14, 28 e 56 giorni
Gli eventi avversi (AES) sono stati valutati secondo i criteri di terminologia comune del National Cancer Institute per eventi avversi, versione 5.0 (CTCAE 5.0).
7, 14, 28 e 56 giorni
EFS
Lasso di tempo: 6 mesi
Sopravvivenza libera da eventi, definita come il tempo dalla prima somministrazione di E-RU fino a nessuna risposta al giorno 7, progressione della malattia o morte per qualsiasi causa
6 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 6 mesi
OS (definito come il tempo dalla prima somministrazione di E-RU fino alla morte per qualsiasi causa)
6 mesi
Tendenza degli indicatori correlati
Lasso di tempo: 7, 14, 28 e 56 giorni
Cambiamenti nei biomarcatori tra basale e post-trattamento.
7, 14, 28 e 56 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
The First Affiliated Hospital of Soochow University

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Xuefeng He, Dr., The First Affiliated Hospital of Soochow University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
23 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
30 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
30 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 aprile 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • E-Ru

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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