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Emapalumab dose-modificata e regimi ruxolitinib (E-RU) per linfotiocitosi emofagocitica

23 aprile 2025 aggiornato da: Xuefeng He, The First Affiliated Hospital of Soochow University

Un centro multiplo, prospettico, singolo braccio, studio clinico di fase III per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'emapalumab modificato dalla dose e del ruxolitinib nel trattamento della linfotiistiosi emofagocitica

Questo studio sta cercando di valutare l'efficacia e la sicurezza dei regimi di emapalumab e ruxolitinib (E-RU) modificati dose per il trattamento della linforiocitosi emofagocitica attiva.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa sperimentazione clinica è progettata per valutare una nuova strategia di trattamento per i pazienti con linfotiocitosi emofagocitica attiva (HLH), un disturbo immunitario raro ma grave caratterizzato da eccessiva infiammazione e attivazione del sistema immunitario. HLH può essere pericoloso per la vita se non trattata in modo efficace.

Lo studio è prospettico e multicentrico, il che significa che sarà condotto in più ospedali e istituzioni mediche e i pazienti saranno seguiti nel tempo per valutare i risultati del trattamento.

Miriamo a testare la combinazione di due farmaci:

  1. Emapalumab, un anticorpo monoclonale che blocca l'interferone-gamma, un fattore chiave della risposta immunitaria iperattiva osservata in HLH. In questo studio, verrà utilizzato a una dose inferiore allo standard per ridurre i potenziali effetti collaterali.
  2. Ruxolitinib, un inibitore JAK1/2 che può ridurre l'infiammazione interferendo con percorsi di segnalazione immunitaria. Sarà somministrato a una dose più alta dello standard per migliorare i suoi effetti terapeutici.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Cina, 215006
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Adempimento di almeno cinque degli otto criteri HLH-2004 per HLH;
  2. Età 1-70 anni;
  3. Nessuna chemioterapia preventiva per HLH;
  4. Confermato non in gravidanza e disposti a utilizzare misure contraccettive efficaci durante il periodo di studio, con l'ultima dose di farmaci somministrati almeno 12 mesi prima;
  5. Consenso informato firmato prima della partecipazione allo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Secondo il punteggio di New York Heart Association (NYHA), pazienti con malattia cardiaca di grado II o superiore (compresa il grado II);
  2. Pazienti con infezione da HIV;
  3. Pazienti con disfunzione renale grave (velocità di filtrazione glomerulare <15 ml/min);
  4. Pazienti con cirrosi epatica grave (punteggio MELD> 20);
  5. Infezioni incontrollabili (comprese le infezioni polmonari, le infezioni intestinali, ecc.);
  6. Avere gravi malattie mentali;
  7. Avere una storia di tumore attivo;
  8. Partecipare ad altri investigatori clinici contemporaneamente;
  9. Persone con coinvolgimento del sistema nervoso centrale;
  10. Criteri di esclusione correlati a farmaci concomitanti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: E-Ru per HLH
Emapalumab+ruxolitinib modificato dalla dose per il trattamento dei pazienti con HLH.
Droga: E-Ru modificato dalla dose
Emapalumab (1-2 mg/kg per via endovenosa una volta a settimana per 8 settimane) + ruxolitinib (15-30 mg per via orale due volte al giorno per 8 settimane)
Altro: Trattamento di salvataggio e follow-up
1) Per i pazienti che non hanno risposto al regime E-RU dopo 7 giorni o che sono ricaduti in nessun momento durante il trattamento, è stato somministrato un regime di salvataggio come HLH-94 o doxorubicina-etoposide-metilprednisolone (DEP); 2) per i pazienti con diagnosi di linfoma dopo l'arruolamento, è stata iniziata la chemioterapia; 3) Per i pazienti che hanno completato 8 settimane di trattamento senza recidiva e non hanno rilevato mutazioni geniche correlate all'HLH, è stato iniziato il follow-up; e 4) per i pazienti che soddisfacevano i criteri per lo-hSCT, è stato eseguito allo-hSCT.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
OS di 60 giorni
Lasso di tempo: 60 giorni
Tasso di sopravvivenza globale (OS) a 60 giorni (OS a 2 mesi)
60 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta
Lasso di tempo: 7, 14, 28 e 56 giorni
L'ORR è stato definito come la percentuale di pazienti con una risposta completa (CR), una risposta parziale (PR) o un miglioramento delle misure di HLH.
7, 14, 28 e 56 giorni
Sicurezza
Lasso di tempo: 7, 14, 28 e 56 giorni
Gli eventi avversi (AES) sono stati valutati secondo i criteri di terminologia comune del National Cancer Institute per eventi avversi, versione 5.0 (CTCAE 5.0).
7, 14, 28 e 56 giorni
EFS
Lasso di tempo: 6 mesi
Sopravvivenza libera da eventi, definita come il tempo dalla prima somministrazione di E-RU fino a nessuna risposta al giorno 7, progressione della malattia o morte per qualsiasi causa
6 mesi
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 6 mesi
OS (definito come il tempo dalla prima somministrazione di E-RU fino alla morte per qualsiasi causa)
6 mesi
Tendenza degli indicatori correlati
Lasso di tempo: 7, 14, 28 e 56 giorni
Cambiamenti nei biomarcatori tra basale e post-trattamento.
7, 14, 28 e 56 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Investigatori

  • Investigatore principale: Xuefeng He, Dr., The First Affiliated Hospital of Soochow University

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2025

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

30 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • E-Ru

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Linfoistiocitosi emofagocitica (HLH)

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