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Uno studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di AG-181 in partecipanti con fenilchetonuria

26 agosto 2026 aggiornato da: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Uno Studio di Fase 1b, in Aperto, Multicentrico, sulla Sicurezza, Tollerabilità, Farmacocinetica e Farmacodinamica di AG-181 in Soggetti con Fenilchetonuria

Lo scopo primario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di AG-181 in partecipanti con fenilchetonuria (PKU).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Reclutamento

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
20

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.
  • Nome: Agios Medical Affairs
  • Numero di telefono: 833-228-8474
  • Email: medinfo@agios.com

Luoghi di studio

  • Polonia
    • West Pomeranian Voivodeship
      • Szczecin, West Pomeranian Voivodeship, Polonia, 71-252
        • Reclutamento
        • Centrum Wsparcia Badań Klinicznych Pomorskiego Uniwersytetu Medycznego w Szczecinie
  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Indiana University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • Reclutamento
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center (UTSW)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione chiave:

  • Diagnosi di PKU, definita come presenza documentata di 2 alleli mutanti nel gene della fenilalanina idrossilasi (PAH), di cui almeno 1 è la mutazione R408W, come determinato durante lo Screening mediante il genotipaggio eseguito dal laboratorio centrale di genotipaggio dello studio.
  • Almeno 1 concentrazione plasmatica di Phe superiore a (>) 600 micromoli per litro (μmol/L) nelle 52 settimane precedenti la fornitura del consenso informato.
  • Concentrazione media di Phe plasmatica > 600 μmol/L nei campioni di Phe prelevati durante lo Screening, senza alcuna valutazione individuale inferiore a 360 μmol/L. Nessun campione di Phe prelevato dopo il Giorno -20 sarà incluso.
  • Indice di massa corporea (BMI) maggiore o uguale a (≥) 18,0 chilogrammi per metro quadrato (kg/m²) e minore o uguale a (≤) 35,0 kg/m² e peso ≥ 50 chilogrammi (kg) in qualsiasi momento durante il Periodo di Screening.
  • Approvazione documentata da un dietista che conferma che il soggetto può mantenere la propria dieta coerente nell'assunzione di proteine e Phe per tutta la durata dello studio come delineato nel Manuale Dietetico.

Criteri di esclusione chiave:

  • Precedente esposizione ad AG-181.
  • Ricezione di inibitori della P-glicoproteina (P-gp) che non sono stati interrotti per ≥ 5 giorni o per un periodo equivalente a 5 emivite (a seconda di quale sia più lungo) prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio.
  • Ricezione di prodotti che sono forti inibitori o forti induttori del citocromo P450 CYP1A2, CYP2C8 o CYP3A che non sono stati interrotti per ≥ 28 giorni prima della somministrazione della prima dose del farmaco in studio.
  • Ricezione di trattamento con un agente riducente l'acido, inclusi ma non limitati a inibitori della pompa protonica e bloccanti H2. Sono permessi agenti riducenti l'acido a breve durata d'azione come il carbonato di calcio.
  • Qualsiasi condizione preesistente che potrebbe (a giudizio dello Sperimentatore) interferire con l'anatomia o la motilità gastrointestinale che può disturbare l'assorbimento, il metabolismo e/o l'escrezione del farmaco in studio.
  • Qualsiasi condizione preesistente che potrebbe (a giudizio dello Sperimentatore) interferire con la funzione epatica o renale che può disturbare l'assorbimento, il metabolismo e/o l'escrezione del farmaco in studio.
  • Incapacità di tollerare farmaci per via orale.
  • Mancata disponibilità a interrompere l'integrazione di tetraidrobiopterina (BH4) (ad es., dicloridrato di sapropterina, Kuvan), pegvaliasi-pqpz (Palynziq) o qualsiasi altra terapia per PKU entro il Giorno -30 durante lo Screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Cohorte 1: AG-181
I soggetti riceveranno AG-181 dal Giorno 1 al Giorno 28.
Droga: AG-181
Compresse rivestite con film AG-181
Sperimentale: Cohort 2 (Cohort Opzionale): AG-181
I soggetti riceveranno AG-181.
Droga: AG-181
Compresse rivestite con film AG-181

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di soggetti con Eventi Avversi (EA) ed Eventi Avversi Gravi (EAG) per tipo, gravità e relazione con il farmaco dello studio
Lasso di tempo: Fino al Giorno 42
Fino al Giorno 42

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazione plasmatica di AG-181
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28
Fino al Giorno 28
Concentrazione Massima (Cmax) di AG-181
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28
Fino al Giorno 28
Tempo alla Concentrazione Massima (Picco) (Tmax) di AG-181
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28
Fino al Giorno 28
Area Under the Concentration-Time Curve (AUC) of AG-181
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28
Fino al Giorno 28
Clearance Apparente Totale Corporea (CL/F) di AG-181
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28
Fino al Giorno 28
Volume Apparente di Distribuzione nella Fase Terminale (Vz/F) di AG-181
Lasso di tempo: Fino al Giorno 28
Fino al Giorno 28
Variazione dalla Baseline nella Concentrazione di Fenilalanina (Phe)
Lasso di tempo: Baseline fino al Giorno 28
Baseline fino al Giorno 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
17 aprile 2026

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
17 gennaio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
17 gennaio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
21 novembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
27 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
26 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • AG181-C-002
  • 2025 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: Faculty of Social Sciences Scientific Grant at the University of Gdańsk)
  • 2025-522630-31-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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