Uno studio multicentrico di cellule CAR-T nella LLA Ph+ primaria

Criteri di inclusione:

1. Età ≥ 18 anni, sesso non limitato;
2. Soggetti con diagnosi di leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) in accordo con la Classificazione WHO 2016 delle Leucemie Acute;
3. Cellule B anomale positive per CD19 e CD22 mediante immunofenotipizzazione;
4. Soggetti positivi per il cromosoma Philadelphia (cromosoma Ph) e il gene di fusione BCR/ABL1 mediante test cromosomico e genetico corrispondente;
5. Pazienti con B-ALL di nuova diagnosi che non hanno ricevuto trattamento con regimi chemioterapici standard;
6. Bilirubina totale sierica ≤ 51 μmol/L, ALT e AST sieriche entrambe ≤ 3 volte il limite superiore dell'intervallo di riferimento normale e creatinina sierica ≤ 176,8 μmol/L;
7. Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 50% valutata mediante ecocardiografia;
8. Soggetti senza infezione polmonare attiva e saturazione di ossigeno ≥ 92% senza supplementazione di ossigeno;
9. Tempo di sopravvivenza stimato ≥ 3 mesi;
10. Punteggio dello stato di performance ECOG 0-2;
11. Donne e uomini in età fertile devono acconsentire all'uso di appropriate misure contraccettive prima dell'arruolamento, durante la partecipazione allo studio e entro 6 mesi dopo l'infusione;
12. Soggetti che partecipano volontariamente a questo studio e firmano il modulo di consenso informato.

Criteri di esclusione:

• Soggetti che soddisfano uno qualsiasi dei seguenti criteri di esclusione non sono idonei per l'arruolamento in questo studio:

  1. Soggetti con anamnesi di epilessia o altre malattie del sistema nervoso centrale;
  2. Soggetti con anamnesi pregressa di prolungamento dell'intervallo QT o gravi malattie cardiache;
  3. Donne in gravidanza o in allattamento (la sicurezza di questa terapia per i bambini non nati non è nota);
  4. Soggetti con infezioni attive non trattate;
  5. Soggetti con evidenza sierologica di infezione cronica da virus dell'epatite B (HBV) che non sono in grado o non vogliono ricevere il trattamento antivirale profilattico standard, o hanno un carico virale di DNA dell'HBV rilevabile; soggetti con evidenza sierologica di infezione da virus dell'epatite C (HCV) che non hanno completato il trattamento curativo o hanno un carico virale dell'HCV rilevabile;
  6. Anticorpi del virus dell'immunodeficienza umana (HIV) positivi;
  7. Anticorpi della sifilide positivi;
  8. Soggetti che hanno precedentemente ricevuto qualsiasi prodotto di terapia genica;
  9. Soggetti con altre malattie non controllate che, secondo il giudizio dello sperimentatore, non sono idonei per l'arruolamento;
  10. Qualsiasi altra condizione che, secondo il giudizio dello sperimentatore, possa aumentare il rischio per il soggetto o interferire con i risultati dello studio.