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Studio Clinico di Fase I sul Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Aploidi in Combinazione con Cellule Staminali Mesenchimali del Cordone Ombelicale Coltivate in 3D in Condizioni Ipossiche per il Trattamento dell'Anemia Aplastica Grave

22 giugno 2026 aggiornato da: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital

Efficacia e sicurezza dell'infusione sequenziale di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale coltivate in 3D in ipossia nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche per l'anemia aplastica grave: uno studio multicentrico, randomizzato, di fase 1

Efficacia e Sicurezza dell'Infusione Sequenziale di Cellule Staminali Mesenchimali del Cordone Ombelicale Coltivate in 3D in Ipossia nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Aploidentiche per Anemia Aplastica Grave: Uno Studio Multicentrico, Randomizzato, di Fase 1

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Iscrizione su invito

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I pazienti arruolati con un parente HLA-aploidentico per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) hanno ricevuto il regime di condizionamento con fludarabina (Flu) + ciclofosfamide (Cy) + globulina antitimocitaria (ATG). Per i pazienti con anemia aplastica acuta (SAA-I), è stata effettuata la somministrazione endovenosa di 30 mg/(m² giorno) di Flu e 500-800 mg/(m² giorno) di Cy dal giorno -5 al giorno -2, e 5 µg/(kg giorno) di ATG è stato somministrato dal giorno -4 al giorno -1. Per i pazienti con anemia aplastica cronica (SAA-II), lo stesso trattamento con ATG e Cy è stato applicato come sopra con l'aggiunta di 0,6 mg/(kg 6 h) di busulfano (BU) dal giorno -8 al giorno -5 prima del trapianto. La selezione del donatore e la mobilizzazione e raccolta delle cellule staminali ematopoietiche sono state condotte in base al consenso della Società Cinese di Ematologia riguardo alle indicazioni, ai regimi di condizionamento e alla selezione del donatore per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Il giorno 0, le cellule staminali ematopoietiche (HSC) sono state infuse per via endovenosa. Entrambi i gruppi hanno ricevuto 5 × 10⁵/kg di UC-MSC 4 ore prima dell'infusione di HSC. Il gruppo di controllo è stato trasfuso con UC-MSC coltivate convenzionalmente in 2D, mentre il gruppo sperimentale ha ricevuto UC-MSC precondizionate in ipossia 3D. La profilassi standard per la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) consisteva in micofenolato mofetile, ciclosporina A e metotrexato (MTX).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
40

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100853
        • 28 Fuxing Road, Beijing, China.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I criteri di inclusione erano: (1) età da 6 a 60 anni; (2) diagnosi di AA severa o molto severa secondo l'International Aplastic Anemia Study Group[21]; (3) assenza di gravi malattie polmonari, cardiache, epatiche o renali o di infezioni attive; e (4) performance status adeguato (punteggio Eastern Cooperative Oncology Group 0-2).
L'anemia di Fanconi è stata esclusa dopo la valutazione delle rotture cromosomiche nel sangue periferico (PB) stimolate con diepossibutano.
Sono stati esclusi anche i pazienti con anemia aplastica congenita come la discheratosi o l'anemia di Diamond-Blackfan.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Gruppo UC-MSC precondizionato in ipossia 3D
Droga: Gruppo UC-MSC precondizionato in ipossia 3D
5 × 10⁵/kg cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale precondizionate in ipossia 3D 4 ore prima dell'infusione di cellule staminali ematopoietiche
Comparatore attivo: Gruppo UC-MSC 2D
Droga: Gruppo UC-MSC 2D
5 × 10⁵/kg 2D UC-MSCs 4 ore prima dell'infusione di HSC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: L'incidenza e la gravità degli eventi avversi (AE) entro i primi 150 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore aploidentico
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi (AE) entro i primi 150 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore aploidentico

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tassi di recidiva
Lasso di tempo: FINO a 2 anni dopo l'HSCT
FINO a 2 anni dopo l'HSCT
L'impianto
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dopo l'HSCT
Il tasso di impianto e il tempo di impianto.
Fino a 4 settimane dopo l'HSCT
GVHD acuta
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
GVHD cronica
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche
1 anno dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Sopravvivenza
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
1 anno dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Chinese PLA General Hospital

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Beijing Friendship Hospital
Beijing 302 Hospital
The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
Shenzhen University General Hospital
Fourth Medical Center of PLA General Hospital
Yan'an University Affiliated Hospital
The First Medical Center of Chinese PLA General Hospital
Pollon Life Co., Ltd.
Beijing GeniusCure Biotechnology Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 agosto 2022

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
10 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
23 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
23 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
22 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • S2021-384-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Effetto del trattamento

Periodo di condivisione IPD

2025/10/1-2027/1/1

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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