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Studio Clinico di Fase I sul Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Aploidi in Combinazione con Cellule Staminali Mesenchimali del Cordone Ombelicale Coltivate in 3D in Condizioni Ipossiche per il Trattamento dell'Anemia Aplastica Grave

10 febbraio 2026 aggiornato da: Jian Bo, Chinese PLA General Hospital

Efficacia e sicurezza dell'infusione sequenziale di cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale coltivate in 3D in ipossia nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche per l'anemia aplastica grave: uno studio multicentrico, randomizzato, di fase 1

Efficacia e Sicurezza dell'Infusione Sequenziale di Cellule Staminali Mesenchimali del Cordone Ombelicale Coltivate in 3D in Ipossia nel Trapianto di Cellule Staminali Ematopoietiche Aploidentiche per Anemia Aplastica Grave: Uno Studio Multicentrico, Randomizzato, di Fase 1

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

I pazienti arruolati con un parente HLA-aploidentico per il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) hanno ricevuto il regime di condizionamento con fludarabina (Flu) + ciclofosfamide (Cy) + globulina antitimocitaria (ATG). Per i pazienti con anemia aplastica acuta (SAA-I), è stata effettuata la somministrazione endovenosa di 30 mg/(m² giorno) di Flu e 500-800 mg/(m² giorno) di Cy dal giorno -5 al giorno -2, e 5 µg/(kg giorno) di ATG è stato somministrato dal giorno -4 al giorno -1. Per i pazienti con anemia aplastica cronica (SAA-II), lo stesso trattamento con ATG e Cy è stato applicato come sopra con l'aggiunta di 0,6 mg/(kg 6 h) di busulfano (BU) dal giorno -8 al giorno -5 prima del trapianto. La selezione del donatore e la mobilizzazione e raccolta delle cellule staminali ematopoietiche sono state condotte in base al consenso della Società Cinese di Ematologia riguardo alle indicazioni, ai regimi di condizionamento e alla selezione del donatore per il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. Il giorno 0, le cellule staminali ematopoietiche (HSC) sono state infuse per via endovenosa. Entrambi i gruppi hanno ricevuto 5 × 10⁵/kg di UC-MSC 4 ore prima dell'infusione di HSC. Il gruppo di controllo è stato trasfuso con UC-MSC coltivate convenzionalmente in 2D, mentre il gruppo sperimentale ha ricevuto UC-MSC precondizionate in ipossia 3D. La profilassi standard per la malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) consisteva in micofenolato mofetile, ciclosporina A e metotrexato (MTX).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 100853
        • 28 Fuxing Road, Beijing, China.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

I criteri di inclusione erano: (1) età da 6 a 60 anni; (2) diagnosi di AA severa o molto severa secondo l'International Aplastic Anemia Study Group[21]; (3) assenza di gravi malattie polmonari, cardiache, epatiche o renali o di infezioni attive; e (4) performance status adeguato (punteggio Eastern Cooperative Oncology Group 0-2).
L'anemia di Fanconi è stata esclusa dopo la valutazione delle rotture cromosomiche nel sangue periferico (PB) stimolate con diepossibutano.
Sono stati esclusi anche i pazienti con anemia aplastica congenita come la discheratosi o l'anemia di Diamond-Blackfan.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo UC-MSC precondizionato in ipossia 3D
Droga: Gruppo UC-MSC precondizionato in ipossia 3D
5 × 10⁵/kg cellule staminali mesenchimali del cordone ombelicale precondizionate in ipossia 3D 4 ore prima dell'infusione di cellule staminali ematopoietiche
Comparatore attivo: Gruppo UC-MSC 2D
Droga: Gruppo UC-MSC 2D
5 × 10⁵/kg 2D UC-MSCs 4 ore prima dell'infusione di HSC

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: L'incidenza e la gravità degli eventi avversi (AE) entro i primi 150 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore aploidentico
L'incidenza e la gravità degli eventi avversi (AE) entro i primi 150 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche da donatore aploidentico

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tassi di recidiva
Lasso di tempo: FINO a 2 anni dopo l'HSCT
FINO a 2 anni dopo l'HSCT
L'impianto
Lasso di tempo: Fino a 4 settimane dopo l'HSCT
Il tasso di impianto e il tempo di impianto.
Fino a 4 settimane dopo l'HSCT
GVHD acuta
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
100 giorni dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
GVHD cronica
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche
1 anno dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Sopravvivenza
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
1 anno dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Chinese PLA General Hospital

Collaboratori

Beijing Friendship Hospital
Beijing 302 Hospital
The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital
Shenzhen University General Hospital
Yan'an University Affiliated Hospital
The First Medical Center of Chinese PLA General Hospital
The Fourth Medical Center of Chinese PLA General Hospital
Pollon Life Co., Ltd.
Beijing GeniusCure Biotechnology Co., Ltd.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

23 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • S2021-384-01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Effetto del trattamento

Periodo di condivisione IPD

2025/10/1-2027/1/1

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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