Studi con 1,25-diidrossicolecalciferolo
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
I pazienti con estrema resistenza alla 1,25-diidrossivitamina D saranno valutati e trattati con alte dosi di 1,25-diidrossivitamina D3.
Piano: nei pazienti non trattati in precedenza lo studio sarà suddiviso in un controllo e uno o più periodi di trattamento. Durante il periodo di controllo, lo stato paratiroideo sarà valutato dai parametri n. 1 e 2 (sotto). Nei pazienti trattati in precedenza la vitamina D di mantenimento sarà gradualmente sostituita con 1,25(OH)2D3. Ciò sarà ottenuto mediante la sospensione della vitamina D e l'istituzione di 1,25(OH)2D3 quando il calcio sierico mostra una tendenza al ribasso.
1,25(OH)2D3 come capsule da 0,25 o 0,5 ug (sebbene IND 20,889) o come soluzione di 1 microgrammo per ml sarà somministrato per via orale. Nella maggior parte dei casi, per motivi di tempo e di spesa, verrà richiesta la collaborazione del medico locale del paziente. Saranno monitorati:
- Calcio sierico, fosforo, fosfatasi alcalina, creatinina a intervalli bisettimanali. Dopo che è stata stabilita una dose di mantenimento, questa sarà ridotta a un intervallo mensile e successivamente di 3-6 mesi.
- Calcio, fosforo,creatinina e cAMP nelle urine prima della terapia e, quando appropriato, durante la terapia.
La dose di 1,25(OH)2D3 sarà compresa tra 0,125 e 50,0 ug/giorno. Il calcio sierico non potrà superare il range normale (2,0 -2,4 mM al NIH). In caso di ipercalcemia, verrà avviato un trattamento appropriato e il dosaggio del farmaco verrà ridotto.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- ADULTO
- ANZIANO_ADULTO
- BAMBINO
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
- CRITERIO DI INCLUSIONE:
Pazienti con resistenza ereditaria al calcitrolo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Trattamento farmacologico
1,25-diidrossicolecalciferolo 5 ug per via orale al giorno per 2 anni
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Le dosi abituali di 1,25-diidrossicolecalciferolo sono 0,25-1 ug al giorno.
Tutti i pazienti in questo studio hanno ricevuto dosi molto elevate o 5-20 ug al giorno.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con concentrazioni normali di calcio nel siero
Lasso di tempo: Media di 1 anno
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Concentrazione di calcio normale 8,2-10,6 mg/dL
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Media di 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Stephen J Marx, MD, NIDDK/NIH
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Marx SJ, Swart EG Jr, Hamstra AJ, DeLuca HF. Normal intrauterine development of the fetus of a woman receiving extraordinarily high doses of 1,25-dihydroxyvitamin D3. J Clin Endocrinol Metab. 1980 Nov;51(5):1138-42. doi: 10.1210/jcem-51-5-1138.
- Fraser D, Kooh SW, Kind HP, Holick MF, Tanaka Y, DeLuca HF. Pathogenesis of hereditary vitamin-D-dependent rickets. An inborn error of vitamin D metabolism involving defective conversion of 25-hydroxyvitamin D to 1 alpha,25-dihydroxyvitamin D. N Engl J Med. 1973 Oct 18;289(16):817-22. doi: 10.1056/NEJM197310182891601. No abstract available.
- Marx SJ, Spiegel AM, Brown EM, Gardner DG, Downs RW Jr, Attie M, Hamstra AJ, DeLuca HF. A familial syndrome of decrease in sensitivity to 1,25-dihydroxyvitamin D. J Clin Endocrinol Metab. 1978 Dec;47(6):1303-10. doi: 10.1210/jcem-47-6-1303.
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Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Disturbi della nutrizione
- Malattie muscoloscheletriche
- Avitaminosi
- Malattie da carenza
- Malnutrizione
- Malattie ossee
- Malattie ossee, metaboliche
- Disturbi del metabolismo del calcio
- Squilibrio acqua-elettrolita
- Carenza di vitamina D
- Rachitismo
- Ipocalcemia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Micronutrienti
- Modulatori di trasporto a membrana
- Vitamine
- Agenti di conservazione della densità ossea
- Ormoni e agenti regolatori del calcio
- Agenti vasocostrittori
- Agonisti dei canali del calcio
- Calcitriolo
- Diidrossicolecalciferoli
Altri numeri di identificazione dello studio
- 760081
- 76-DK-0081 (ALTRO: 76-DK-0081)
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