Studio dell'efficacia della terapia con pacemaker nei bambini con muscolo cardiaco ispessito

Una condizione cardiaca chiamata cardiomiopatia ipertrofica (HCM) provoca un ispessimento anomalo del muscolo cardiaco, che ostruisce il flusso di sangue dal cuore. Si ritiene che il muscolo ispessito e l'ostruzione del flusso sanguigno causino fastidio al torace, mancanza di respiro, svenimento e una sensazione di battito cardiaco accelerato. Le opzioni terapeutiche per i bambini con HCM includono farmaci, operazioni cardiache e trapianto cardiaco. Tuttavia, non ci sono prove che la medicina prevenga un ulteriore ispessimento del muscolo cardiaco; le operazioni comportano il rischio di morte; e i cuori dei donatori non sono sempre disponibili. Diversi studi hanno dimostrato che il trattamento con pacemaker riduce l'ostruzione e migliora i disturbi cardiaci nei pazienti con HCM. Questo studio indaga ulteriormente l'efficacia del trattamento con pacemaker nei bambini.

I pazienti verranno sottoposti a test da sforzo dopo il trattamento con beta-bloccanti e verapamil e saranno idonei per lo studio se continuano i disturbi cardiaci o la riduzione delle prestazioni fisiche.

Verrà inserito un pacemaker che tratta i ritmi cardiaci lenti. Il paziente sarà sedato e verrà somministrata l'anestesia locale per intorpidire l'area. La procedura dura circa un'ora.

Lo studio durerà due anni. I pazienti verranno inseriti in uno dei due programmi di pacemaker per il primo anno e un altro per il secondo anno. Alle visite di follow-up a 3 e 6 mesi, verrà eseguito un controllo del pacemaker e un ecocardiogramma. Dopo 1 anno, i pazienti saranno ricoverati al NIH per 2 o 3 giorni per test da sforzo, ecocardiogramma e cateterismo cardiaco. Inoltre, il pacemaker passerà al secondo programma. Alle visite di follow-up a 15 e 18 mesi, verrà eseguito un controllo del pacemaker e un ecocardiogramma. Dopo 2 anni, i pazienti saranno nuovamente ricoverati per 2 o 3 giorni per test da sforzo, ecocardiogramma e cateterismo cardiaco. Un test di gravidanza verrà somministrato alle donne in età fertile prima di ogni studio di cateterizzazione cardiaca ed elettrofisiologia.

Alla fine dello studio, il pacemaker verrà impostato sul programma che ha funzionato meglio.

I rischi di inserimento del pacemaker includono collasso polmonare, infezione, danni ai vasi sanguigni, sanguinamento, infarto e morte. I rischi del cateterismo cardiaco includono infezione, sanguinamento, coaguli di sangue, ritmi cardiaci anormali, perforazione del cuore, necessità di intervento chirurgico e morte. Tuttavia, il record di sicurezza per entrambe queste procedure al NIH è stato eccellente. L'esposizione alle radiazioni supera le linee guida sulle radiazioni NIH per i bambini, ma questa esposizione negli adulti non è stata associata ad alcun effetto avverso definito.