Sicurezza ed efficacia dell'alendronato (Fosamax) nei bambini con osteoporosi
29 dicembre 2010 aggiornato da: Medical University of South Carolina
Uno studio clinico di fase II randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, prospettico, cross-over per determinare la sicurezza e l'efficacia dell'alendronato (Fosamax) nell'osteoporosi giovanile (IND#60,017)
Abbiamo precedentemente valutato la sicurezza e l'efficacia dell'alendronato in 10 pazienti con osteoporosi giovanile durante uno studio clinico di 12 mesi.
Abbiamo documentato che l'alendronato ha migliorato la densità minerale ossea della colonna vertebrale e dell'anca senza effetti collaterali importanti.
Non ci sono state ulteriori fratture durante la terapia.
Il presente studio è progettato per valutare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia dell'alendronato in 20 bambini con osteoporosi giovanile utilizzando un protocollo cross-over in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
L'osteoporosi è una malattia rara nei bambini e nella prima adolescenza.
I pazienti hanno una bassa densità minerale ossea, sviluppano fratture con traumi minimi o assenti e spesso hanno una storia familiare negativa.
La malattia deriva da una ridotta formazione ossea o da una maggiore rimozione ossea (riassorbimento).
Nessuna terapia farmacologica specifica è stata raccomandata per l'osteoporosi giovanile.
L'alendronato (Fosamax) è efficace nell'inibire il riassorbimento osseo, aumentare la densità minerale ossea e ridurre le fratture negli adulti con osteoporosi postmenopausale, ma non sono diventate terapie consolidate nei bambini.
Nel presente studio, intendiamo valutare la sicurezza e l'efficacia dell'alendronato in 20 pazienti con osteoporosi giovanile in un periodo di due anni.
Questo è un protocollo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.
Nell'anno-1, 10 pazienti saranno assegnati a ricevere Alendronato e 10 pazienti placebo.
Nell'anno-2, i pazienti passeranno al secondo braccio dello studio.
Coloro che hanno ricevuto l'alendronato nell'anno 1, riceveranno il placebo nel secondo anno e viceversa.
I pazienti avranno 5 visite, la visita di screening iniziale seguita da 4 visite post terapia in un intervallo di sei mesi.
Le misurazioni includono la scansione della densità ossea DXA della colonna vertebrale e dell'anca, analisi delle urine e analisi del sangue.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
22
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Medical University of South Carolina
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 11 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri di ammissibilità:
- 5-15 anni di età
- Pesare 20 kg e più
- Storia di fratture multiple
- Tanner stadio II o inferiore
- Osteoporosi da DXA.
Criterio di inclusione:
- Bambini maschi e femmine con una storia di una o più fratture atraumatiche o evidenza di una o più fratture da compressione sulle radiografie della colonna vertebrale (riduzione di> 20%).
- Densità minerale ossea (BMD) determinata mediante DXA sacn per confermare l'osteoporosi con un punteggio Z maggiore di 2 DS (deviazioni standard) al di sotto della media normale per l'età (punteggio Z < -2 SD).
- Consenso dei genitori (e consenso del paziente dopo i 12 anni) a partecipare allo studio.
- Sviluppo sessuale a: stadio di Tanner II o inferiore (stadio prepuberale).
- Peso = 20 kg e oltre.
Criteri di esclusione:
- Storia di grave gastrite o reflusso.
- Anomalie dell'esofago che ritardano lo svuotamento, come stenosi o acalasia
- Cifoscoliosi marcata o incapacità di stare seduti o in piedi per almeno 30 minuti
- Ipersensibilità ai bifosfonati
- Ipocalcemia non corretta
- Storia di ulcere gastriche o duodenali
- Disfunzione renale come indicato da Cr sierica >1,5 mg/dl.
- Disfunzione epatica come indicato da SGPT sierico > 2 volte il limite superiore per l'età o bilirubina totale sierica > 2,0 mg/dl.
- Diagnosi di osteogenesi imperfetta, una storia familiare di osteogenesi imperfetta, sclere blu o sordità.
- Diagnosi di rachitismo attivo o osteomalacia o fosfatasi alcalina ossea sierica 2 volte maggiore del normale per l'età.
- Gravidanza
- Anoressia nervosa
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione incrociata
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: 1 Alendronato, Calcio, Vitamina D
Studio incrociato.
Anno 1, 10 partecipanti assumeranno farmaci in studio, integratori di calcio e vitamina D e altri 10 partecipanti assumeranno integratori di placebo, calcio e vitamina D.
Anno-2, passeranno al secondo braccio dello studio.
Coloro che hanno assunto farmaci e integratori in studio nell'anno 1, assumeranno placebo e integratori nell'anno 2, e quei 10 partecipanti che hanno assunto placebo e integratori nell'anno 1, assumeranno farmaci e integratori in studio nell'anno 2.
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Gruppo-1/Anno-1: Alendronato, pillola, 35 mg o 70 mg, settimanale; calcio, pillola, 500 mg o 1000 mg al giorno; vitamina D, liquida, 800 UI, al giorno, a seconda del peso corporeo, per 12 mesi.
Gruppo-1/Anno-2: Placebo, pillola, 35 mg o 70 mg, settimanale; calcio, pillola, 500 mg o 1000 mg al giorno; vitamina D, liquida, 800 UI, al giorno, a seconda del peso corporeo per 12 mesi.
Gruppo-2/Anno-1: Placebo, pillola, 35 mg o 70 mg, settimanale; calcio, pillola, 500 mg o 1000 mg al giorno; vitamina D, liquida, 800 UI, al giorno, a seconda del peso corporeo per 12 mesi.
Gruppo-2/Anno-2: Alendronato, pillola, 35 mg o 70 mg, settimanale; calcio, pillola, 500 mg o 1000 mg al giorno; vitamina D, liquida, 800 UI, al giorno, a seconda del peso corporeo per 12 mesi.
Altri nomi:
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Comparatore placebo: 2 Placebo, Calcio e Vitamina D
Anno-1, 10 partecipanti assumeranno alendronato (farmaco in studio) e integratore di calcio e vitamina D).
Altri 10 partecipanti assumeranno placebo, calcio e vitamina D. Nell'anno 2 si incroceranno.
Coloro che hanno assunto alendronato nel primo anno, assumeranno Placebo, calcio e vitamina D per 12 mesi e coloro che hanno assunto Placebo nel primo anno, assumeranno Alendronato, calcio e vitamina D nel secondo anno (12 mesi).
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Gruppo-1/Anno-1: Alendronato, pillola, 35 mg o 70 mg, settimanale; calcio, pillola, 500 mg o 1000 mg al giorno; vitamina D, liquida, 800 UI, al giorno, a seconda del peso corporeo, per 12 mesi.
Gruppo-1/Anno-2: Placebo, pillola, 35 mg o 70 mg, settimanale; calcio, pillola, 500 mg o 1000 mg al giorno; vitamina D, liquida, 800 UI, al giorno, a seconda del peso corporeo per 12 mesi.
Gruppo-2/Anno-1: Placebo, pillola, 35 mg o 70 mg, settimanale; calcio, pillola, 500 mg o 1000 mg al giorno; vitamina D, liquida, 800 UI, al giorno, a seconda del peso corporeo per 12 mesi.
Gruppo-2/Anno-2: Alendronato, pillola, 35 mg o 70 mg, settimanale; calcio, pillola, 500 mg o 1000 mg al giorno; vitamina D, liquida, 800 UI, al giorno, a seconda del peso corporeo per 12 mesi.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di partecipanti con miglioramento della densità minerale ossea (BMD) della colonna vertebrale dopo la terapia
Lasso di tempo: 12 mesi di terapia
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I partecipanti sono stati sottoposti a screening per la densità minerale ossea della colonna lombare utilizzando la scansione DXA alla visita 12 mesi dopo il trattamento con alendronato o placebo.
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12 mesi di terapia
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Numero di partecipanti con miglioramento della densità minerale ossea (BMD) della colonna vertebrale dopo la terapia
Lasso di tempo: Terapia di 24 mesi
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La densità minerale ossea della colonna lombare è stata misurata utilizzando la scansione DXA alla visita 24 mesi (anno-2) dopo il trattamento con alendronato o placebo.
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Terapia di 24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero di partecipanti con miglioramento della densità minerale ossea (BMD) dell'anca dopo la terapia
Lasso di tempo: 12 mesi di terapia
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12 mesi di terapia
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Numero di partecipanti con miglioramento della densità minerale ossea dell'anca
Lasso di tempo: 24 mesi di terapia
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L'analisi è stata eseguita per protocollo e intenzione di trattare.
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24 mesi di terapia
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Partecipanti con fratture atraumatiche
Lasso di tempo: 0 mesi
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Numero di partecipanti con fratture atraumatiche prima della terapia.
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0 mesi
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Partecipanti con fratture atraumatiche
Lasso di tempo: 24 mesi
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Numero di partecipanti con fratture al termine della terapia.
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24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 ottobre 2003
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2008
Completamento dello studio (Effettivo)
1 agosto 2009
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
29 novembre 2005
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
29 novembre 2005
Primo Inserito (Stima)
1 dicembre 2005
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
19 gennaio 2011
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 dicembre 2010
Ultimo verificato
1 dicembre 2010
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 5R01FD001847-05 (NIH)
- FDR00184705-83045-05 (Altro identificatore: Medical University of South Carolina)
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